שיקגו ופורט וורת', טקסס - Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU), חברה ביופרמצבטית עם שווי שוק של 161.72 מיליון דולר, הודיעה היום כי הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) העניקה מעמד של תרופה יתומה (OMPD) לתרופה שלה, elraglusib, לטיפול באדנוקרצינומה של הלבלב (PDAC). על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על מצב מזומנים חזק ביחס לחוב, מה שממקם אותה היטב ליוזמות פיתוח תרופות. מעמד זה הוא אבן דרך רגולטורית מרכזית שעשויה להאיץ את פיתוח התרופה ואת הבלעדיות הפוטנציאלית שלה בשוק באיחוד האירופי.
Elraglusib הוא מעכב חדשני המכוון לגליקוגן סינתאז קינאז-3 בטא (GSK-3β), מסלול מולקולרי הקשור לצמיחת גידולים ועמידות לכימותרפיה קונבנציונלית. כעת, elraglusib נבדק בניסוי שלב 2 אקראי, המשווה את יעילותו בשילוב עם כימותרפיה סטנדרטית לעומת כימותרפיה לבדה בחולים עם PDAC גרורתי.
הניסוי הראה תוצאות ביניים מבטיחות, כולל עלייה משמעותית סטטיסטית בשיעור ההישרדות לשנה אחת ובחציון ההישרדות הכללית כאשר elraglusib מתווסף למשטר הטיפול. דניאל שמיט, נשיא ומנכ"ל Actuate, הביע אופטימיות לגבי הפוטנציאל של התרופה ותוכניות החברה לדווח על נתוני topline מהניסוי המתמשך במחצית הראשונה של 2025.
מעמד יתום על ידי ה-EMA מוענק לתרופות המיועדות לטיפול במחלות נדירות, מסכנות חיים או כרוניות המשפיעות על לא יותר משניים מתוך 10,000 אנשים באיחוד האירופי ושעבורן לא קיים טיפול מספק. היתרונות של מעמד זה כוללים בלעדיות פוטנציאלית בשוק למשך עשר שנים לאחר האישור, הפחתת אגרות רגולטוריות ותהליך אישור מרכזי בתוך האיחוד האירופי.
Actuate ממשיכה להתמקד בפיתוח טיפולים לסרטן בעל השפעה גבוהה וקשה לטיפול, וההתפתחות האחרונה עם ה-EMA היא צעד משמעותי קדימה במשימתה. בעוד שהחברה שומרת על יחס שוטף בריא של 1.68, ניתוח InvestingPro מראה שהיא עדיין אינה רווחית, כאשר תוצאות הרווח הבאות צפויות ב-26 בפברואר 2025. המידע למאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-Actuate Therapeutics.
בחדשות אחרות לאחרונה, Actuate Therapeutics דיווחה על תוצאות משמעותיות בניסוי שלב 2 של elraglusib לסרטן לבלב גרורתי. הניסוי עמד ביעדים הראשוניים שלו, והראה שיפור ניכר בשיעורי ההישרדות והפחתה בסיכון למוות. החברה מתכננת לדון בנתוני ה-topline ובסיכויים לניסוי רישום שלב 3 עם ה-FDA במחצית הראשונה של 2025.
במקביל, Actuate קיבלה מה-FDA מעמד של מחלה נדירה בילדים עבור elraglusib לטיפול בסרקומה ע"ש יואינג, צורה גרורתית של סרטן העצם המשפיעה בעיקר על ילדים ומתבגרים. החברה דיווחה גם על תוצאות מעודדות מניסוי שלב 1/2 של elraglusib, עם שתי תגובות מלאות מתמשכות ושיעור בקרת מחלה של כ-62%.
יתר על כן, Actuate הודיעה על שינוי ברואה החשבון הציבורי העצמאי שלה, כאשר KMJ Corbin & Company LLP הוחלפה על ידי Crowe LLP. החברה אישרה כי לא היו חילוקי דעות עם KMJ בכל נושא של עקרונות או נהלי חשבונאות, גילוי דוח כספי, או היקף או נוהל ביקורת. אלו הן התפתחויות אחרונות המספקות הצצה להתקדמות של Actuate הן בניסויים הקליניים שלה והן בפעילות הפיננסית.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.