פיטסבורג - קריסטל ביוטק, Inc. (NASDAQ: KRYS), חברת ביוטכנולוגיה מסחרית עם שווי שוק של 5.3 ביליון $ ומרווחי רווח גולמי מרשימים של 92.5%, הודיעה היום על עדכון בתהליך הרגולטורי עבור מוצר הגן תרפי שלה, beremagene geperpavec-svdt (B-VEC), המיועד לטיפול באפידרמוליזיס בולוזה דיסטרופית (DEB). הוועדה לתרופות למחלות אדם (CHMP) של סוכנות התרופות האירופית (EMA) ביטלה את ההסבר בעל פה שתוכנן ליום חמישי האחרון וביקשה במקום זאת תגובות בכתב מהחברה בנוגע לסוגיות הפתוחות.
לפי קריסטל ביוטק, אין התנגדויות משמעותיות מצד ה-EMA בנוגע לאישור המלא של B-VEC. החברה נשארת בטוחה ביכולתה לטפל בסוגיות הפוסט-שיווקיות הנותרות ומאמינה שחילופי הדברים הנוספים עם ה-EMA יועילו לחולים הסובלים מ-DEB. חוות הדעת של ה-CHMP צפויה כעת ברבעון הראשון של 2025, כאשר לוח הזמנים להשקה בגרמניה עדיין בתוקף לרבעון השני של 2025.
DEB היא הפרעה גנטית נדירה וחמורה הגורמת לעור שביר במיוחד העלול להיווצר בו שלפוחיות וקרעים מחיכוך או טראומה קלים. B-VEC הוא טיפול גני לא פולשני, הניתן למתן חוזר, המתוכנן להעביר עותקים של הגן COL7A1 כדי לטפל ב-DEB ברמה המולקולרית. הטיפול אושר על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) במאי 2023 ונמכר בארצות הברית תחת השם VYJUVEK®.
קריסטל ביוטק מתמקדת בפיתוח ומסחור של תרופות גנטיות למחלות עם צרכים רפואיים גבוהים שאינם מסופקים. המוצר המסחרי הראשון של החברה, VYJUVEK®, הוא הטיפול הגני הראשון הניתן למתן חוזר והטיפול הראשון המאושר על ידי ה-FDA ל-DEB. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על בריאות פיננסית חזקה עם יחס שוטף של 7.97 והשיגה צמיחת הכנסות מרשימה של מעל 2,700% ב-12 החודשים האחרונים.
עדכון זה מבוסס על הודעה לעיתונות מקריסטל ביוטק, Inc. ההצהרות הצופות פני עתיד של החברה לגבי לוח הזמנים לבחינת ה-EMA וההשקה המסחרית באיחוד האירופי כפופות לגורמים שונים, כולל בחינה רגולטורית ואישורי שיווק. ניתוח InvestingPro מראה כי המנית סטוק הניבה החזר שנתי חזק של 49.3%, עם תובנות נוספות זמינות בדוח המחקר המקיף של Pro, המספק ניתוח מעמיק של זו ו-1,400+ מניות אמריקאיות נוספות.
בחדשות אחרות לאחרונה, קריסטל ביוטק, חברת תרפיה גנית, דיווחה על תוצאות חזקות לרבעון השלישי של 2024. החברה ראתה עלייה משמעותית ברווח למניה, שעלה ל-0.95 $ מ-0.54 $ ברבעון השני, וצמיחת הכנסות משמעותית מהמוצר המוביל שלה, VYJUVEK, שייצר הכנסות נטו של 83.8 מיליון $ ברבעון השלישי. התפתחויות אחרונות אלה נובעות מאסטרטגיות מסחריות מוצלחות, כולל התמקדות חזקה בחוויית המטופל והרופא.
קריסטל ביוטק סיפקה גם עדכונים על תוכניות ההרחבה שלה באירופה וביפן, והתקדמות בצנרת הקלינית שלה. החברה מתכוננת לחוות דעת CHMP באירופה והשקה ב-2025 ביפן, עם תוכניות להשיק מסחרית את B-VEC בשני האזורים ב-2025. בנוסף, החברה מצפה לקריאות נתונים ביניים עד סוף 2024 ממספר מוצרים בצנרת הקלינית שלה.
מבחינה פיננסית, החברה דיווחה על עמדה חזקה, עם 374 מיליון $ במזומנים והשקעות בסוף הרבעון השלישי של 2024. עם זאת, חשוב לציין שהוצאות המחקר והפיתוח עלו ל-13.5 מיליון $ בשל עלויות קליניות וייצור מוגברות. למרות זאת, החברה צופה להגיע לתשלום אבן דרך של 300 מיליון $ הקשור להסדר PeriphaGen בתחילת 2025.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.