Investing.com -- מניות חברת Omeros Corporation זינקו ב-73% בתחילת יום חמישי בעקבות הודעה על נתוני הישרדות חיוביים מניתוח סטטיסטי עצמאי עבור הטיפול שלה, narsoplimab, בחולים עם מיקרואנגיופתיה טרומבוטית הקשורה להשתלת תאי גזע המטופואטיים (TA-TMA). הניתוח הראה הפחתה משמעותית של פי 3 בסיכון לתמותה עבור חולים שטופלו ב-narsoplimab בהשוואה לקבוצת ביקורת.
הניסוי המכריע, OMS721-TMA-001, השווה את ההישרדות הכוללת ב-28 חולי TA-TMA שטופלו ב-narsoplimab ליותר מ-100 חולי TA-TMA בסיכון גבוה במרשם ביקורת חיצוני שלא קיבלו את הטיפול. התוצאות הראו יחס תסכונת של 0.32, המצביע על סיכון נמוך ב-68% למוות עבור הקבוצה שטופלה ב-narsoplimab, עם ערך p נמוך מ-0.00001, הנחשב למובהק סטטיסטית.
Omeros מתכוננת כעת להגיש מחדש בקשה לרישיון ביולוגי (BLA) ל-FDA עבור narsoplimab, במטרה להפוך אותו לטיפול המאושר הראשון עבור TA-TMA, סיבוך מסכן חיים של השתלת תאי גזע. החברה קיבלה המלצות מה-FDA לגבי תוכנית הניתוח הסטטיסטי בחודש שעבר, ובעקבות התוצאה החיובית, מתכננת להגיש את בקשת האישור לשיווק האירופאית המקבילה ברבעון השני של שנת 2025.
הניתוח בוצע על ידי קבוצה סטטיסטית חיצונית עצמאית והוסכם עם ה-FDA. הוא התאים להטיית זמן אלמותי והתחשב בדמוגרפיה, קריטריונים אבחוניים, מאפייני בסיס, מחלות יסוד, משטרי הכנה והליכי השתלה. שתי הקבוצות נחשבו כבעלות פרופילי סיכון דומים למוות כפי שהוגדרו על ידי פאנל מומחים בינלאומי.
ד"ר אלסנדרו רמבלדי, פרופסור להמטולוגיה באוניברסיטת מילאנו, הדגיש את היתרונות המרשימים של narsoplimab בחולים בסיכון גבוה, וציין את הצורך המשמעותי בטיפול מאושר בתחום זה. ניתוחים נוספים, כולל השוואה של נתוני הישרדות מתוכנית הגישה המורחבת הגלובלית של narsoplimab למרשם, נמצאים בעיצומם וצפויים לתמוך בניתוח הראשוני.
Narsoplimab, המכוון לאנזים האפקטור של המסלול הלקטין MASP-2, נסבל היטב במגוון ניסויים קליניים ללא חששות בטיחותיים שעלו. התוצאות מהניתוח הראשוני עודדו את Omeros להאיץ את התהליך של הפיכת narsoplimab לזמין באופן נרחב לחולים ולרופאים, עם תכנון לפרסום כתבי יד לפרסום מדעי בשנה הקרובה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.