Investing.com -- מניות Mesoblast Limited זינקו ב-39% במסחר המוקדם ביום חמישי בעקבות אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ל-Ryoncil® (remestemcel-L), המסמן את הטיפול הראשון בתאי גזע מזנכימליים (MSC) שזוכה לאור ירוק בארצות הברית. האישור הרגולטורי ממצב את Ryoncil כטיפול היחיד המאושר על ידי ה-FDA לילדים מגיל חודשיים ומעלה, כולל מתבגרים, הסובלים ממחלת השתל נגד המאחסן חריפה עמידה לסטרואידים (SR-aGvHD), מצב חמור ופוטנציאלית קטלני.
החלטת ה-FDA הושפעה מתוצאות ניסוי שלב 3, בו 70% מהילדים עם SR-aGvHD בחומרה גבוהה השיגו תגובה כוללת עד היום ה-28 של הטיפול ב-Ryoncil. שיעור תגובה זה משמעותי במיוחד כיוון שהוא משמש כמנבא הישרדות בחולים עם aGvHD. Mesoblast, חברה מובילה עולמית בתרופות תאיות אלוגנאיות למחלות דלקתיות שבסיסה בניו יורק, הצליחה כעת להכניס את מוצר ה-MSC הראשון לשוק האמריקאי.
ד"ר ג'ואן קורצברג, רופאת השתלות ידועה, התייחסה לחשיבות פריצת הדרך ואמרה: "מחלת השתל נגד המאחסן חריפה עמידה לסטרואידים היא מצב הרסני עם פרוגנוזה גרועה במיוחד. מהיום נוכל להציע את RYONCIL, הטיפול הראשון המאושר על ידי ה-FDA שיציל את חייהם של ילדים רבים כל כך ויהיה בעל השפעה גדולה על משפחותיהם."
אישור זה מהווה אבן דרך משמעותית עבור Mesoblast, שכן הוא פותח דלתות להתוויות פוטנציאליות נוספות במחלות המאופיינות בדלקת מוגזמת, בהתחשב בהשפעות האימונומודולטוריות של RYONCIL. מנכ"ל החברה, ד"ר סילביו איטסקו, הביע שביעות רצון מאישור ה-FDA ואישר מחדש את מחויבות Mesoblast לטפל בצרכים הבלתי מסופקים של קהילת ה-GVHD ולהמשיך לחתור לאישור עבור מוצרים אחרים בשלבים מתקדמים.
RYONCIL צפוי להיות זמין בארצות הברית במרכזי השתלות ובבתי חולים מטפלים אחרים, ומספק אפשרות טיפול חדשה לכ-1,500 ילדים בארה"ב המפתחים SR-aGvHD מדי שנה לאחר השתלת מח עצם אלוגנאית. המינון המומלץ לטיפול כולל עירויים תוך-ורידיים הניתנים פעמיים בשבוע במשך ארבעה שבועות רצופים, כאשר התגובה מוערכת 28 ± 2 ימים לאחר המנה הראשונית.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.