בדפורד, מסצ'וסטס - סטוק תרפיוטיקס (NASDAQ:STOK), חברת ביוטכנולוגיה בשווי של 583.7 מיליון דולר, הודיעה היום כי הגיעה להסכמה עם רגולטורים בריאותיים מארה"ב, אירופה ויפן לגבי תכנון מחקר השלב השלישי EMPEROR הקרוב שלה. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על מצב כספי חזק עם יחס שוטף בריא של 5.09, המעיד על נזילות חזקה למימון תוכניות הקליניות שלה. ניסוי זה יחקור את זורבונרסן כטיפול פוטנציאלי לתסמונת דרווה, צורה חמורה של אפילפסיה בילדים.
המחקר, שצפוי להתחיל באמצע 2025, יעריך את היעילות של זורבונרסן בהפחתת תדירות התקפים מוטוריים משמעותיים ושיפור התנהגות וקוגניציה בילדים ומתבגרים בגילאי 2 עד פחות מ-18 שנים. ניסוי גלובלי, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר-דמה זה מתכוון לגייס כ-150 מטופלים עם תסמונת דרווה. על המשתתפים להיות עם וריאנט מאושר בגן SCN1A שאינו קשור לעלייה בתפקוד.
תסמונת דרווה היא מצב מגביל עם צרכים רפואיים גבוהים שלא מקבלים מענה, המאופיין בהתקפים תכופים, ממושכים ועמידים לתרופות. המחלה גם גורמת לפגיעות התפתחותיות וקוגניטיביות, המשפיעות על איכות החיים של המטופלים ומשפחותיהם. כרגע אין טיפולים מאושרים המשנים את מהלך המחלה עבור תסמונת דרווה.
זורבונרסן, אוליגונוקלאוטיד אנטיסנס ניסיוני, תוכנן להגביר את הביטוי של החלבון NaV1.1 על ידי כיוון לעותק הלא-מוטנטי של הגן SCN1A. זה עשוי לטפל בסיבה הגנטית של תסמונת דרווה. התרופה קיבלה לאחרונה את דירוג Breakthrough Therapy של ה-FDA, שמטרתו להאיץ את תהליך הפיתוח והסקירה של תרופות שעשויות לשפר משמעותית את הטיפול לעומת האפשרויות הקיימות.
נתונים קליניים התומכים במשטר המינון של שלב 3 הראו ירידה חציונית של 87% בתדירות התקפים קונבולסיביים ושיפורים בקוגניציה והתנהגות במטופלים שקיבלו את הטיפול כחלק מניסויים מוקדמים יותר. מטופלים אלה כבר היו על התרופות האנטי-אפילפטיות הטובות ביותר הזמינות. התוצאות הקליניות המבטיחות של החברה משכו את תשומת לבם של אנליסטים, כאשר InvestingPro מדווח כי שלושה אנליסטים עדכנו לאחרונה את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה, למרות שהחברה עדיין אינה רווחית.
מחקר EMPEROR יתייחס גם לנקודות סיום משניות מרכזיות, כגון עמידות ההשפעה על תדירות ההתקפים ושיפורים בהיבטים שונים של קוגניציה והתנהגות. הניסוי צפוי להימשך 60 שבועות, עם תוצאות צפויות עד סוף 2027.
סטוק תרפיוטיקס אירחה שידור אינטרנטי ושיחת ועידה לאנליסטים ומשקיעים מוקדם יותר היום כדי לדון בהתאמה הרגולטורית למחקר שלב 3 של זורבונרסן.
מאמר חדשות זה מבוסס על הודעה לעיתונות מסטוק תרפיוטיקס.
בחדשות אחרות לאחרונה, סטוק תרפיוטיקס עושה צעדים משמעותיים בתעשיית הביוטכנולוגיה. מועמד התרופה של החברה, זורבונרסן, קיבל דירוג Breakthrough Therapy מה-FDA. זוהי התפתחות משמעותית, שכן זורבונרסן מיועד לטיפול בתסמונת דרווה, צורה נדירה של אפילפסיה. החלטת ה-FDA הושפעה מתוצאות חיוביות ממחקרי שלב 1/2a והרחבה פתוחה, שהדגימו כי זורבונרסן הפחית משמעותית את תדירות ההתקפים ושיפר מדדים קוגניטיביים והתנהגותיים במטופלים. סטוק תרפיוטיקס נמצאת כעת בדיונים עם ה-FDA וגופים רגולטוריים גלובליים אחרים כדי לקדם את זורבונרסן למחקר רישום שלב 3 גלובלי, אקראי ומבוקר. יתר על כן, TD Cowen שמרה על דירוג הקנייה שלה לסטוק תרפיוטיקס בעקבות פרסום תוצאות ניסוי קליני מבטיחות עבור זורבונרסן. התפתחויות אלה מדגישות את מחויבותה של סטוק תרפיוטיקס לקידום תרופות מבוססות RNA לטיפול במצבים גנטיים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.