ביום שישי, Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM) קיבלה אישור מחדש לדירוג "קנייה" ומחיר יעד של 66.00 דולר מ-H.C. Wainwright. אישור זה מגיע בעקבות ההודעה האחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של תרופת פריצת דרך (BTD) למועמד התרופתי volixibat של Mirum. התרופה מפותחת כטיפול פוטנציאלי לגרד כולסטטי בחולים עם דלקת כולנגיטיס ראשונית של הכבד (PBC).
החלטת ה-FDA הושפעה מהתוצאות הביניים החיוביות של מחקר VANTAGE בשלב 2b, שהראה כי volixibat שיפר משמעותית את תסמיני הגרד בהשוואה לפלצבו. המחקר, המזוהה במספר הניסוי הקליני NCT05050136, עדיין מתמשך, כאשר השלמת הגיוס צפויה ב-2026. ה-BTD ראוי לציון במיוחד מכיוון שזהו הראשון מסוגו עבור תרופה המיועדת לטיפול בגרד הקשור ל-PBC.
כדי להיות זכאית ל-BTD, תרופה חייבת להראות ראיות קליניות מקדמיות לכך שהיא יכולה לשפר משמעותית לפחות נקודת קצה קלינית משמעותית אחת לעומת טיפולים קיימים. המעמד נועד להאיץ את הפיתוח והסקירה של תרופות למצבים רציניים או מסכני חיים.
הפרשנות של H.C. Wainwright הדגישה את החשיבות של ה-BTD, וציינה כי הוא מדגיש את הצורך הקריטי לטפל באחד התסמינים המאתגרים ביותר של PBC. החברה גם ציינה כי המעמד מאשר את הגישה של Mirum לטיפול בגרד כולסטטי ויש לו פוטנציאל לשפר את איכות החיים של חולים הסובלים מ-PBC.
האישור מחדש של דירוג ה"קנייה" ומחיר היעד מבוסס על האמונה כי מניות Mirum מוכנות לצמיחה, והחברה כללה את Mirum ברשימת הבחירות המובילות שלה לשנת 2024. המשך הפיתוח של volixibat וההשפעה הפוטנציאלית שלו על השוק ייצפו מקרוב על ידי משקיעים וחולים כאחד.
בחדשות אחרות לאחרונה, Mirum Pharmaceuticals עשתה צעדים משמעותיים בהיצע המוצרים שלה. מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של תרופת פריצת דרך לתרופה של Mirum, volixibat, בעקבות ניתוח ביניים חיובי ממחקר VANTAGE בשלב 2b.
מעמד זה נועד להאיץ את הפיתוח והסקירה של תרופות למצבים רציניים או מסכני חיים כאשר ראיות קליניות מקדמיות מצביעות על שיפור משמעותי לעומת טיפולים קיימים.
ה-FDA אישר גם הרחבת ההתוויה לתרופה של Mirum, LIVMARLI® (תמיסה פומית של maralixibat), המאפשרת טיפול בגרד כולסטטי בחולים עם כולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם (PFIC) בגיל 12 חודשים ומעלה. זאת בעקבות התוצאות המבטיחות של מחקר MARCH בשלב 3.
Mirum Pharmaceuticals דיווחה על ביצועים פיננסיים חזקים עם סך הכנסות מוצר נטו שהגיעו ל-69 מיליון דולר ברבעון הראשון של 2024, כאשר LIVMARLI תרם 43 מיליון דולר. תחזית ההכנסות של החברה לשנת 2024 צפויה להיות בין 310 מיליון ל-320 מיליון דולר. חברות האנליסטים JMP Securities, Stifel, ו-H.C. Wainwright הביעו אמון בביצועי החברה, כאשר JMP Securities מעריכה הכנסות של 316 מיליון דולר.
בהתפתחויות האחרונות יותר, Mirum Pharmaceuticals קיבלה אישור מהאיחוד האירופי ל-LIVMARLI עבור חולי PFIC בגיל שלושה חודשים ומעלה, צפוי להרחיב את תווית התרופה בארה"ב. בנוסף, החברה הגישה בקשה משלימה לאישור תרופה חדשה עבור פורמולציה בריכוז גבוה יותר של LIVMARLI, המיועדת לשימוש בחולים צעירים יותר.
תובנות InvestingPro
מעמד תרופת פריצת הדרך האחרון של ה-FDA ל-volixibat של Mirum Pharmaceuticals משתקף בביצועים הפיננסיים החזקים ובמיקום השוק של החברה. על פי נתוני InvestingPro, צמיחת ההכנסות של Mirum מרשימה, עם עלייה של 128.34% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024, וצמיחה רבעונית של 107.68% ברבעון השני של 2024. צמיחה חזקה זו מתיישבת עם ההתפתחויות הקליניות החיוביות והפוטנציאל השוקי של צנרת התרופות שלהם.
טיפים של InvestingPro מדגישים כי Mirum פועלת עם רמת חוב מתונה ויש לה נכסים נזילים העולים על התחייבויות לטווח קצר, מה שמרמז על יציבות פיננסית בזמן שהם מקדמים את התוכניות הקליניות שלהם. מניית החברה גם הראתה עלייה גדולה במחיר במהלך ששת החודשים האחרונים, עם תשואה כוללת של 48.97%, המצביעה על אמון המשקיעים בסיכויי Mirum.
עם זאת, חשוב לציין כי Mirum עדיין אינה רווחית, עם הכנסה תפעולית שלילית של -108.43 מיליון דולר ב-12 החודשים האחרונים. זה טיפוסי לחברות ביוטכנולוגיה בשלב הפיתוח ומדגיש את החשיבות של מועמדים מוצלחים לתרופות כמו volixibat לרווחיות עתידית.
עבור משקיעים המחפשים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית ופוטנציאל הצמיחה של Mirum, InvestingPro מציע 8 טיפים נוספים, המספקים ניתוח מקיף כדי לסייע בקבלת החלטות השקעה בחברת ביוטכנולוגיה מבטיחה זו.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.