קיימברידג', מסצ'וסטס - אלנילאם פרמצבטיקה (NASDAQ: ALNY), חברה מובילה בתחום הטיפולים מבוססי RNAi, הגישה בקשה משלימה לאישור תרופה חדשה (sNDA) למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עבור וטריסיראן, המיועדת לטיפול באמילואידוזיס מסוג ATTR עם קרדיומיופתיה (ATTR-CM). החברה הודיעה על כך היום, תוך שימוש בשובר סקירה מועדפת לתהליך סקירה מזורז של ה-FDA.
הגשת ה-sNDA מבוססת על תוצאות חיוביות ממחקר שלב 3 HELIOS-B, אשר הראה כי וטריסיראן הפחית תמותה מכל סיבה ואירועים קרדיווסקולריים בחולי ATTR-CM. המחקר הראה גם שיפורים ביכולת התפקודית ובאיכות החיים של חולים אלה. פרופיל הבטיחות של וטריסיראן היה עקבי עם ממצאים קודמים, כאשר שיעורי תופעות הלוואי היו דומים לפלצבו.
אמילואידוזיס מסוג ATTR היא מחלה קטלנית המאופיינת בהצטברות של חלבוני טרנסתירטין שגויים בגוף, הגורמים לנזק לעצבים, ללב ולמערכת העיכול. וטריסיראן, שכבר אושר לטיפול בפולינוירופתיה במבוגרים עם אמילואידוזיס תורשתי מתווך טרנסתירטין, מבקש כעת אישור להתוויה הרחבה יותר של ATTR-CM, הכוללת הן צורות תורשתיות והן צורות מסוג wild-type של המחלה.
אלנילאם מארחת היום אירוע TTR Investor Day בניו יורק, שבו הנהלת החברה תדון בפוטנציאל המנהיגות השוקית של וטריסיראן בטיפול ב-ATTR-CM. האירוע יהיה זמין בשידור חי באתר האינטרנט של אלנילאם, והקלטה תוצע זמן קצר לאחר סיומו.
מחקר HELIOS-B היה ניסוי גלובלי, רב-מרכזי, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו שכלל 655 חולים מבוגרים עם ATTR-CM. המשתתפים קיבלו וטריסיראן או פלצבו כל שלושה חודשים למשך עד 36 חודשים, ולאחר מכן תקופת הארכה פתוחה.
אלנילאם, שנוסדה ב-2002, הייתה בחזית פיתוח הטיפולים מבוססי RNAi, טכנולוגיה שזכתה בפרס נובל לפיזיולוגיה או רפואה ב-2006. החברה ממשיכה לעבוד על צנרת עמוקה של תרופות ניסיוניות, כולל מספר מועמדים בשלבי פיתוח מתקדמים.
המידע במאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מאלנילאם פרמצבטיקה.
בחדשות אחרות לאחרונה, אלנילאם פרמצבטיקה התקדמה משמעותית בעקבות נתונים חיוביים מניסוי שלב 3 HELIOS-B לטיפול ב-ATTR-CM. דוח הרווחים של החברה לרבעון השני עלה על הציפיות הן בהכנסות והן ברווח, בעיקר בזכות הצמיחה של זיכיון ה-TTR ותשלום אבן דרך מהסכם רישוי עם Regeneron. כתוצאה מכך, אלנילאם עדכנה את תחזית ההכנסות שלה ל-2024, וכעת היא צופה שהכנסות המוצרים יגיעו לבין 1.575 ביליון $ ל-1.65 ביליון $.
אנליסטים מגולדמן זאקס, TD Cowen, BofA Securities, Piper Sandler ו-Canaccord Genuity שמרו כולם על דירוגים חיוביים לאלנילאם. החברה מתכננת להגיש בקשה משלימה לאישור תרופה חדשה בארצות הברית במחצית השנייה של 2024, עם השקות צפויות לאמצע 2025, בכפוף לאישורים רגולטוריים.
אלנילאם חשפה ממצאים חדשים ממחקריה, כולל שיפורים במבנה ותפקוד הלב כפי שנמדדו באקוקרדיוגרפיה לאחר מתן התרופה וטריסיראן. בנוסף, הם דיווחו על שינויים חיוביים מוקדמים ברמות NT-proBNP וטרופונין I, כבר שישה חודשים לאחר המתן.
BridgeBio Pharma, בשיתוף פעולה עם אלנילאם, הציגה ניתוח post hoc חדש של אירועי תמותה חוזרים מכל סיבה ואשפוזים הקשורים למערכת הלב וכלי הדם. לבסוף, אלנילאם מתכננת הרחבה משמעותית של כוח המכירות שלה כדי לפנות לכ-5,000 קרדיולוגים שכיום רושמים Vyndamax. התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את מחויבותה של אלנילאם לטיפול בצרכים רפואיים שלא נענו בטיפול ב-ATTR-CM.
תובנות InvestingPro
הגשת ה-sNDA האחרונה של אלנילאם פרמצבטיקה עבור וטריסיראן מתיישבת עם הביצועים הפיננסיים החזקים ומעמדה בשוק של החברה. על פי נתוני InvestingPro, צמיחת ההכנסות של אלנילאם הייתה מרשימה, עם עלייה של 107% בהכנסות הרבעוניות נכון לרבעון השני של 2024. מגמת צמיחה זו תומכת בחתירה האגרסיבית של החברה לאישורי תרופות חדשות והרחבות שוק.
מרג'ין הרווח הגולמי של החברה של 87% ב-12 החודשים האחרונים שהסתיימו ברבעון השני של 2024 מדגיש את היעילות התפעולית שלה, שהיא קריטית לשמירה על מאמצי המחקר והפיתוח שלה. זה מתיישב עם טיפ InvestingPro המדגיש את מרג'ין הרווח הגולמי המרשים של אלנילאם.
למרות שלא הייתה רווחית ב-12 החודשים האחרונים, שווי השוק של אלנילאם של 34.82 ביליון $ משקף את אמון המשקיעים בפוטנציאל ארוך הטווח שלה. זה נתמך עוד יותר על ידי טיפ InvestingPro נוסף המציין ש-10 אנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה, מה שמרמז על אופטימיות לגבי הביצועים העתידיים של החברה.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 13 טיפים נוספים עבור אלנילאם פרמצבטיקה, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית ומעמדה בשוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.