היום, חברת אולטרג'ניקס פרמצבטיקה (NASDAQ:RARE), חברת ביופרמצבטיקה, הודיעה על פעילות קלינית מעודדת ושיפורים במטבוליזם של נחושת בניסוי Cyprus2+ בשלב 1/2/3 של תרפיה גנטית ניסיונית, UX701, לטיפול במחלת וילסון.
בשלב הראשון של הניסוי גויסו 15 מטופלים בשלוש קבוצות מינון, כאשר שישה מטופלים הצליחו להפסיק בהדרגה את הטיפולים הסטנדרטיים נכון לתאריך איסוף הנתונים האחרון באוגוסט. מטופלים אלה הראו רמות מנורמלות של נחושת שאינה קשורה לצרולופלזמין (NCC), המצביעות על ייצוב מטבוליזם הנחושת. בנוסף, חלק מהמטופלים הראו עלייה בפעילות הנחושת-צרולופלזמין, מה שמרמז על שיפור בתפקוד ATP7b, שהוא פגום במחלת וילסון.
אולטרג'ניקס מתכננת להוסיף קבוצה רביעית לניסוי המתמשך, שתקבל מינון גבוה במתינות של UX701 יחד עם משטר אימונומודולציה מותאם, במטרה לשפר עוד יותר את היעילות והאפקטיביות של הטיפול. מטרת החברה היא שרוב המטופלים יפסיקו את הטיפול הסטנדרטי לפני המעבר לשלב השני של הניסוי, שהוא אקראי ומבוקר פלצבו.
ניסוי Cyprus2+ מתוכנן בשלושה שלבים, כאשר השלב הראשוני מתמקד בבטיחות ויעילות כדי לקבוע את המינון האופטימלי לשלב השני. בשלב הבא, המטופלים יחולקו באופן אקראי לקבלת המינון הנבחר של UX701 או פלצבו. ניתוחי הבטיחות והיעילות העיקריים יבוצעו לאחר 52 שבועות, עם מעקב ארוך טווח בשלב השלישי.
תובנות InvestingPro
אולטרג'ניקס פרמצבטיקה (NASDAQ:RARE) מראה התקדמות קלינית מבטיחה עם התרפיה הגנטית שלה למחלת וילסון, מה שמתיישב עם חלק מהמדדים הפיננסיים וביצועי השוק של החברה. על פי נתוני InvestingPro, RARE הציגה צמיחה חזקה בהכנסות, עם עלייה של 35.75% בהכנסות הרבעוניות נכון לרבעון השני של 2024. מגמת צמיחה זו תומכת במאמצי המחקר והפיתוח המתמשכים של החברה, כולל תוכנית UX701.
טיפים של InvestingPro מדגישים כי 8 אנליסטים עדכנו כלפי מעלה את תחזיות הרווח שלהם לתקופה הקרובה, מה שמרמז על ציפיות חיוביות לביצועים הפיננסיים של החברה. אופטימיות זו עשויה להיות מונעת בחלקה מהתוצאות הקליניות המעודדות שהוכרזו היום. בנוסף, RARE הראתה תשואה חזקה בשלושת החודשים האחרונים, עם תשואה כוללת של 38.15%, המצביעה על אמון המשקיעים בצנרת ובפוטנציאל של החברה.
עם זאת, חשוב לציין כי RARE אינה רווחית כרגע, עם מרג'ין רווח גולמי שלילי והכנסה תפעולית שלילית. זה אינו חריג לחברות ביופרמצבטיות בשלב הפיתוח, כאשר הן משקיעות רבות במחקר וניסויים קליניים לפני הבאת מוצרים לשוק.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 5 טיפים נוספים שעשויים לספק תובנות נוספות לגבי הבריאות הפיננסית והמיקום בשוק של RARE.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.