נובאטו, קליפורניה - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) שיתפה תוצאות מעודדות מניסוי Cyprus2+ בשלב 1/2/3 של תרפיה גנטית ניסיונית, UX701, לטיפול במחלת וילסון, הפרעה גנטית נדירה. על פי העדכון האחרון של החברה, הניסוי הראה פעילות קלינית משמעותית ושיפורים במטבוליזם של נחושת בקרב המשתתפים.
השלב הראשון של הניסוי המתמשך הושלם, כאשר 15 מטופלים בשלוש קבוצות מינון הראו תגובות לטיפול. באופן בולט, שישה מטופלים הפסיקו לחלוטין את הטיפולים הסטנדרטיים שלהם, הכוללים כלאטורים ותרפיית אבץ. מטופל שביעי נמצא גם בתהליך של הפחתה הדרגתית של טיפולים אלה. מטופלים אלה ראו את רמות הנחושת הלא קשורה לצרולופלזמין (NCC) מתייצבות לטווחים נורמליים, מה שמצביע על היעילות הפוטנציאלית של UX701.
Ultragenyx מתכננת להוסיף קבוצה נוספת לניסוי, שתבדוק מינון גבוה במתינות של התרפיה הגנטית בשילוב עם משטר אימונומודולציה מותאם. התאמה זו מכוונת לשפר את יעילות הטיפול ואפקטיביותו ולאפשר פוטנציאלית לרוב המטופלים להפסיק את הטיפולים הסטנדרטיים.
הטיפול נסבל היטב עד כה, ללא אירועים שליליים בלתי צפויים הקשורים לטיפול או בעיות בטיחות אימונולוגיות משמעותיות שדווחו. החברה מעודדת מהתוצאות הביניים, המראות סימנים ברורים של ביטוי טרנסגן ושיפור בהובלת נחושת בתת-קבוצה של מטופלים.
UX701 תוכנן לספק ביטוי יציב של מוביל הנחושת ATP7B לאחר עירוי תוך ורידי יחיד. הוא קיבל הכרה כתרופת יתום בארצות הברית ובאיחוד האירופי, וכן הכרה במסלול מהיר בארצות הברית.
מחלת וילסון נגרמת על ידי מוטציות בגן ATP7B, המובילות להצטברות נחושת בכבד וברקמות אחרות. המצב עלול לגרום לבעיות כבדיות, נוירולוגיות ופסיכיאטריות חמורות. בעוד שהטיפולים הנוכחיים מתמקדים בהפחתה או הסרה של עודף נחושת, הם עלולים לגרום לתופעות לוואי משמעותיות, וחלק מהמטופלים ממשיכים לחוות הידרדרות קלינית.
מידע זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ואינו מהווה המלצה על החברה או מוצריה. תוצאות הניסוי הן ראשוניות, ונדרש מחקר נוסף כדי לאשר את הבטיחות והיעילות של הטיפול.
בחדשות אחרות לאחרונה, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. דיווחה על תוצאות חזקות לרבעון השני עם הכנסות כוללות שהגיעו ל-147 מיליון דולר, מה שהוביל לעדכון כלפי מעלה של תחזית ההכנסות השנתית שלה. שיחת הרווחים של החברה הדגישה התקדמות משמעותית בצנרת הקלינית ובתיק המסחרי שלה, כולל תוצאות חיוביות מניסויי שלב III ושלב II לתרופות מפתח. Ultragenyx גם הבטיחה הסכמה עם ה-FDA על תכנון ניסוי שלב III עבור GTX-102, טיפול פוטנציאלי לתסמונת אנגלמן.
TD Cowen שמרה על תחזית חיובית לגבי Ultragenyx, תוך חזרה על דירוג קנייה שנתמך בתוצאות מבטיחות מניסוי Orbit בשלב 2 עבור setrusumab, טיפול לאוסטאוגנזיס אימפרפקטה. נתוני הניסוי הצביעו על הפחתה משמעותית של 67% בשיעור השברים השנתי ועלייה של 22% בצפיפות המינרלית של העצם לאורך 12 חודשים. תוצאות אלה ביססו את המינון של 20 מ"ג/ק"ג לניסויי שלב 3 המתמשכים, עם סימנים ליתרונות גדולים יותר למטופלים צעירים יותר בגילאי 5 עד פחות מ-12 שנים.
עם זאת, קריאת הביניים של שלב 1 לתוכנית מחלת וילסון של החברה התעכבה. למרות זאת, Ultragenyx הביעה ביטחון בעליונות הנתונים שלה עבור setrusumab בהשוואה ל-romosozumab של Amgen בטיפול באוסטאוגנזיס אימפרפקטה. אלה בין ההתפתחויות האחרונות שמשקיעים עוקבים אחריהן בקפידה.
תובנות InvestingPro
בעוד ש-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) מתקדמת עם התרפיה הגנטית המבטיחה שלה למחלת וילסון, משקיעים עשויים למצוא הקשר נוסף מנתוני הזמן האמת וטיפים מומחים של InvestingPro.
על פי נתוני InvestingPro, Ultragenyx הראתה צמיחה חזקה בהכנסות, עם עלייה של 35.75% בהכנסות הרבעוניות נכון לרבעון השני של 2024. צמיחה זו מתיישרת עם התקדמות החברה בניסויים הקליניים שלה והרחבת השוק הפוטנציאלית. עם זאת, חשוב לציין שהחברה עדיין אינה רווחית, עם מרווח רווח גולמי שלילי של -49.52% ב-12 החודשים האחרונים.
טיפים של InvestingPro מדגישים ש-8 אנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה, מה שמרמז על ביטחון גובר בצנרת של Ultragenyx ובפוטנציאל המסחור של UX701. אופטימיות זו משתקפת בביצועי המניה, עם תשואה חזקה של 56.66% בשנה האחרונה.
למרות התוצאות הקליניות המבטיחות, על המשקיעים להיות מודעים לכך ש-Ultragenyx פועלת עם רמת חוב מתונה ונסחרת במכפיל מחיר / ספר גבוה של 11.43. הערכה זו עשויה לשקף את ציפיות השוק לצמיחה עתידית וההצלחה הפוטנציאלית של טיפולים כמו UX701.
עבור אלה השוקלים השקעה ב-Ultragenyx, כדאי לציין ש-InvestingPro מציע 10 טיפים נוספים עבור RARE, המספקים ניתוח מקיף יותר של הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה. תובנות אלה עשויות להיות בעלות ערך מיוחד כאשר החברה מתקדמת בניסויים קליניים ומתקרבת למסחור פוטנציאלי של טיפולי התרפיה הגנטית שלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.