גולדמן זאקס עדכנה את תחזיתה לגבי Ascendis Pharma (NASDAQ: ASND), והעלתה את מחיר היעד ל-200 דולר מ-180 דולר קודם לכן, תוך שמירה על המלצת "קנייה" למניה.
העדכון מגיע בעקבות הודעה על תוצאות חיוביות מהניסוי הקליני Phase 3 ApproaCH של TransCon CNP באכונדרופלזיה, הפרעה בגדילת העצמות. המחקר עמד בהצלחה ביעדים הראשוניים והמשניים שלו.
Ascendis Pharma דיווחה כי TransCon CNP נסבל היטב באופן כללי במחקר, כאשר אף משתתף לא הפסיק את הטיפול ולא דווח על מקרים של תת-לחץ דם.
ממצאי החברה מרמזים כי ל-TransCon CNP יש יתרון תחרותי מבחינת יעילות, בטיחות ונוחות בהשוואה לטיפולים קיימים כמו Voxogo (vosoritide) של BioMarin Pharmaceutical ו-infigratinib של BridgeBio Pharma.
לוח הזמנים של הזרקה שבועית של TransCon CNP נתפס כעדיף על פני המתן יומי הנדרש עבור הטיפולים האחרים. התוצאות החיוביות הובילו לעלייה בתחזית של גולדמן זאקס ל-TransCon CNP, אם כי הפירמה ממתינה לנתונים מפורטים נוספים ועדכונים רגולטוריים.
במבט קדימה, Ascendis Pharma מתכוננת לצעדים הבאים בתהליך הרגולטורי. החברה הציגה תוכניות להגיש בקשה לאישור תרופה חדשה (NDA) עבור TransCon CNP בארצות הברית ברבעון הראשון של 2025, ולאחר מכן בקשה לאישור שיווק (MAA) באיחוד האירופי ברבעון השלישי של 2025.
בחדשות אחרות לאחרונה, Ascendis Pharma דיווחה על תוצאות חיוביות מניסוי Phase 3 ApproaCH לטיפול TransCon CNP בחולים עם אכונדרופלזיה. המחקר השיג את היעד הראשוני שלו, והראה הבדל משמעותי במהירות הגדילה השנתית בהשוואה לפלצבו לאחר 52 שבועות.
BofA Securities ו-Stifel שמרו על המלצות "קנייה" ל-Ascendis Pharma, עם מחירי יעד של 175.00 דולר ו-200.00 דולר, בהתאמה. Citi גם אישרה מחדש את המלצת ה"קנייה" שלה, תוך שמירה על מחיר יעד של 178.00 דולר.
בנוסף, Ascendis Pharma חשפה סימנים מבטיחים מניסוי Phase 1/2 IL-Believe המתמשך, כאשר TransCon IL-2 β/γ הדגים פעילות קלינית בחולות עם סרטן שחלות עמיד לפלטינום.
החברה גם הבטיחה הסכם מימון חדש עם Royalty Pharma בשווי 150 מיליון דולר וקיבלה אישור בארה"ב למוצר YORVIPATH עבור היפופאראתירואידיזם במבוגרים. עלויות המחקר והפיתוח של Ascendis Pharma ירדו ב-21% בהשוואה לשנה שעברה, בעוד שהוצאות המכירה, הנהלה וכלליות עלו בשל עלויות עובדים גבוהות יותר.
החברה סיימה את הרבעון עם 259 מיליון אירו במזומנים ושווי מזומנים, עם תחזיות להכנסות SKYTROFA של 220 מיליון עד 240 מיליון אירו לשנת 2024 המלאה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.