ביום שני, Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), חברת ביוטכנולוגיה בשווי שוק של 5.7 ביליון דולר, שמרה על דירוג Overweight מפייפר סנדלר בעקבות אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לאולזרסן (TRYNGOLZA) למבוגרים עם תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית (FCS).
על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על עמדת נזילות חזקה עם יחס שוטף של 8.91x, למרות שהיא פועלת כרגע בהפסד. התרופה החדשה שאושרה מתומחרת ב-595,000 דולר לשנה, מה שתואם את העלות הצפויה לטיפולים המיועדים למחלות נדירות במיוחד. התפתחות זו מסמנת את השקת התרופה המסחרית הראשונה של Ionis Pharmaceuticals באופן עצמאי.
אישור ה-FDA תואם את ציפיות החברה להתוויה רחבה שאינה מגבילה את התרופה למטופלים עם מקרים מאושרים גנטית וכוללת נתונים על דלקת לבלב חריפה בתווית התרופה. האסטרטגיה המיידית של Ionis היא להעביר מטופלים מתוכניות Open-Label Extension (OLE) ו-Expanded Access Program (EAP) לתרופה המסחרית במהלך המחצית הראשונה של 2025, עם ציפיות לעלייה הדרגתית באימוץ לאחר מכן.
הניתוח של פייפר סנדלר מציע כי תחזיות ההכנסות לשנה הראשונה של השקת אולזרסן הן סבירות, עם תחזית של 37 מיליון דולר בהכנסות FCS בארה"ב לשנת הכספים 2025. בעוד שהחברה הראתה צמיחה חזקה בהכנסות של 30.57% ב-12 החודשים האחרונים, אנליסטים של InvestingPro צופים ירידה במכירות בשנה הנוכחית.
ההתוויה הרחבה יותר להיפרטריגליצרידמיה חמורה (sHTG) נתפסת כמניע הערך העיקרי לאולזרסן, עם יעדי מחיר של אנליסטים הנעים בין 37 ל-78 דולר. תוצאות ממחקרים מכריעים להתוויה זו צפויות במחצית השנייה של 2025.
האישור מסמן אבן דרך משמעותית עבור Ionis Pharmaceuticals בעוברה לשלב חדש של הפצת תרופות מסחרית. לתובנות עמוקות יותר על הבריאות הפיננסית ופוטנציאל הצמיחה של Ionis, מנויי InvestingPro יכולים לגשת לדוח המחקר המקיף של Pro, הכולל ניתוח מפורט של המדדים הפיננסיים של החברה, הערכת שווי ופוטנציאל צמיחה בין 1,400+ מניות מובילות בארה"ב.
המיקוד הראשוני של החברה יהיה על המרת מטופלים המקבלים כעת את התרופה דרך תוכניות OLE ו-EAP לגרסה המסחרית. הפוטנציאל הרחב יותר של התרופה יוערך עם הציפייה לנתונים מכריעים עבור התוויית sHTG.
בחדשות אחרות לאחרונה, Ionis Pharmaceuticals עושה צעדים משמעותיים בתעשיית התרופות.
ה-FDA אישר לאחרונה את התרופה TRYNGOLZA של Ionis לטיפול בתסמונת כילומיקרונמיה משפחתית, כפי שאושר על ידי Needham ששמרה על דירוג הקנייה שלה לחברה. התרופה, שמחירה עומד על עלות סיטונאית שנתית של 595,000 דולר, הדגימה הפחתה בטריגליצרידים ב-30.0% בנקודת הששה חודשים במחקר BALANCE בשלב 3. אנליסטים מ-Needham צופים הפחתת מחיר פוטנציאלית אם התרופה תקבל גם אישור להיפרטריגליצרידמיה חמורה.
תחזית ההכנסות של החברה ל-TRYNGOLZA ב-2025 עומדת על 27 מיליון דולר, מעט מתחת להערכת הקונצנזוס הנוכחית של 28 מיליון דולר. עם זאת, זה עשוי להשתנות עם האישור העתידי הצפוי להתוויית היפרטריגליצרידמיה חמורה. בנוסף, Ionis Pharmaceuticals דיווחה על תוצאותיה הכספיות לרבעון השלישי של 2024, עם דגש על נתונים פיננסיים שאינם GAAP, המצביעים על ביטחון בניהול התפעולי שלהם ובפרספקטיבות ארוכות הטווח.
התפתחויות אחרונות אלה, כולל אישור ה-FDA והדוח הפיננסי, מדגישות את ההתקדמות והפוטנציאל של Ionis Pharmaceuticals בתעשיית התרופות. אנליסטים מ-Needham ו-TD Cowen הביעו ביטחון בעמדת השוק של החברה ובפוטנציאל של TRYNGOLZA.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.