Investing.com -- מניות Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) עלו ב-7% היום לאחר שהחברה הודיעה כי סוכנויות רגולטוריות בארצות הברית ובאירופה קיבלו בקשות למשטר מינון גבוה יותר של תרופת ה-SMA (ניוון שרירים ספינלי) שלה, nusinersen.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) וסוכנות התרופות האירופית (EMA) בוחנים כעת את הבקשה המשלימה לתרופה חדשה (sNDA) עבור nusinersen, הכוללת משטר העמסה מהיר יותר ומינון אחזקה גבוה יותר מהטיפול המאושר כיום. ההודעה מסמנת התקדמות פוטנציאלית בטיפול ב-SMA והתקבלה בחיוב בשוק.
Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), שרכשה את הזכויות ל-nusinersen מ-Ionis Pharmaceuticals, ציינה כי המשטר החדש עשוי להציע תגמולים משמעותיים למטופלים. המינון הגבוה יותר כולל שני מינונים של 50 מ"ג המועברים בהפרש של 14 יום, ולאחר מכן מינון אחזקה של 28 מ"ג כל ארבעה חודשים. זאת בניגוד למשטר המאושר של 12 מ"ג של SPINRAZA, השם המסחרי תחתיו משווק nusinersen כיום ביותר מ-71 מדינות.
הבקשות למשטר המינון המעודכן מבוססות על תוצאות מחקר DEVOTE, ניסוי שלב 2/3 שתוכנן להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של המינון הגבוה יותר של nusinersen. המחקר כלל 145 משתתפים מקבוצות גיל שונות וסוגי SMA שונים בכ-42 אתרים ברחבי העולם. החלק המכריע של המחקר הראה כי משטר המינון הגבוה יותר אפשר תגמולים קליניים משמעותיים תוך שמירה על פרופיל בטיחות עקבי עם המשטר המאושר של 12 מ"ג.
SPINRAZA היה טיפול יסודי ב-SMA, עם יותר מ-14,000 אנשים שטופלו ברחבי העולם. התרופה פועלת על ידי הגדלת כמות החלבון SMN (survival motor neuron) באורך מלא, שהוא חיוני לשמירה על בריאות תאי העצב המוטוריים. SPINRAZA, הניתנת ישירות למערכת העצבים המרכזית, הדגימה יעילות מתמשכת ופרופיל בטיחות מבוסס היטב.
התגובה החיובית בשוק לקיבול הרגולטורי מצביעה על ביטחון המשקיעים בפוטנציאל של משטר המינון הגבוה יותר להרחיב את השפעת התרופה על הטיפול ב-SMA. ככל שתהליך הבחינה יתקדם, בעלי העניין בקהילת ה-SMA והמשקיעים של Ionis Pharmaceuticals יעקבו מקרוב אחר ההתקדמות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.