סן דייגו - קפריקור תרפיוטיקס (NASDAQ: CAPR), חברת ביוטכנולוגיה עם שווי שוק של 627 מיליון דולר, הודיעה על השלמת הגשת בקשת רישיון ביולוגי (BLA) למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עבור דרמיוסל, תרפיה תאית המיועדת לטיפול בקרדיומיופתיה של דושן (DMD). הגשה זו עשויה להוביל לתרפיה המאושרת הראשונה להיבט זה של DMD אם ה-FDA יעניק אישור. על פי נתוני InvestingPro, מנית החברה זינקה בכמעט 192% במהלך ששת החודשים האחרונים, המשקפת אופטימיות גוברת של המשקיעים לגבי התפתחות זו.
ה-BLA הוא תוצאה של ניסויים קליניים מקיפים, כולל מחקרי שלב 2 HOPE-2 ו-HOPE-2 Open Label Extension (OLE). ניסויים אלה הצביעו על כך שדרמיוסל עשוי לסייע בניהול סיבוכים לבביים הקשורים ל-DMD, הפרעה גנטית המאופיינת בניוון שרירים ומוות מוקדם. החברה ביקשה סקירה בעדיפות מה-FDA, אשר עשויה לקצר את תקופת הסקירה הסטנדרטית של 10 חודשים לשישה חודשים.
מנכ"לית קפריקור, ד"ר לינדה מרבן, הביעה אופטימיות לגבי חוזק הבקשה והפוטנציאל לתועלת למטופלים הזקוקים לכך. התרפיה קיבלה ייעוד תרופת יתום הן מה-FDA והן מסוכנות התרופות האירופית (EMA) ונתמכת בייעוד RMAT בארה"ב וייעוד ATMP באירופה.
כחלק מאבן דרך זו, קפריקור צפויה לקבל תשלום של 10 מיליון דולר מ-Nippon Shinyaku Co., Ltd., שותפתה להפצה, במסגרת תנאי הסכם ההפצה והמסחור בארה"ב שלהם. יתר על כן, אישור FDA עשוי להפוך את קפריקור לזכאית לשובר סקירה בעדיפות בשל ייעוד המחלה הנדירה הפדיאטרית של התרפיה. בעוד שהחברה שומרת כעת על נזילות חזקה עם יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, ניתוח InvestingPro חושף יסודות מאתגרים עם מרג'ין רווח גולמי של -95% ו-EBITDA שלילי של -34.8 מיליון דולר ב-12 החודשים האחרונים.
דרמיוסל (CAP-1002) מורכב מתאים אלוגניים נגזרי קרדיוספרה (CDCs) שהדגימו השפעות אימונומודולטוריות, אנטי-פיברוטיות ורגנרטיביות במחקרים קליניים. למעלה מ-200 מטופלים טופלו ב-CDCs, שהם גם נושא של למעלה מ-100 פרסומים מדעיים שעברו ביקורת עמיתים.
DMD משפיע על כ-1 מכל 3,500 לידות זכר בארה"ב, עם אוכלוסיית מטופלים מוערכת של 15,000-20,000. ההפרעה מובילה לנזק שרירים מתקדם ואי ספיקת לב, כאשר האחרונה היא הגורם המוביל למוות בחולי DMD. הטיפולים הנוכחיים מוגבלים, ואין ריפוי זמין.
חדשות אלו מבוססות על הודעה לעיתונות מקפריקור תרפיוטיקס.
בחדשות אחרות לאחרונה, קפריקור תרפיוטיקס שמרה על דירוג הקנייה שלה ומחיר היעד של 40.00 דולר מ-Jones Trading, למרות תנודות בשוק שנגרמו ממכתב התראה של ה-FDA שנשלח לחוקר המעורב במחקר HOPE-3 של דרמיוסל של החברה. החברה צפויה להשלים את הגשת בקשת הרישיון הביולוגי (BLA) המתגלגלת עד סוף 2024, עם אישור FDA פוטנציאלי במחצית השנייה של 2025.
קפריקור גם הרחיבה את הסכם ההפצה שלה עם Nippon Shinyaku, המכסה כעת את אירופה, עם אבני דרך מכירות פוטנציאליות של עד 715 מיליון דולר. החברה דיווחה על הפסד נקי של כ-12.6 מיליון דולר ברבעון השלישי של 2024, אך יש לה יתרת מזומנים של כ-165 מיליון דולר, התומכת בהשקה המסחרית הקרובה והרחבת הייצור.
בהתפתחויות אחרות, סוכנות התרופות האירופית (EMA) העניקה לדרמיוסל ייעודי תרופת יתום ומוצר רפואי מתקדם (ATMP), שעשויים להאיץ את פיתוחו ובלעדיות השוק שלו באירופה. Piper Sandler אישרה מחדש את דירוג ה-Overweight שלה ומחיר היעד של 35.00 דולר לקפריקור, תוך הדגשת הפוטנציאל של דרמיוסל בטיפול בקרדיומיופתיה של דושן (DMD).
אלה בין ההתפתחויות האחרונות בקפריקור תרפיוטיקס, המשקפות את ההתקדמות המתמשכת והמהלכים האסטרטגיים שנעשו על ידי החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.