בלה סינוויד, פנסילבניה - לרימר תרפיוטיקס, Inc. (NASDAQ: LRMR), חברת ביוטכנולוגיה בשלב הקליני בשווי של 393.69 מיליון דולר, הודיעה היום על נתונים ראשוניים חיוביים ממחקר על נומלבופוספ, טיפול פוטנציאלי לאטקסיה ע"ש פרידרייך (FA). המחקר הפתוח המתמשך (OLE) הראה כי זריקות תת-עוריות יומיות של 25 מ"ג נומלבופוספ נסבלו בדרך כלל היטב למשך עד 260 ימים.
המשתתפים במחקר הדגימו שינוי ממוצע מקו הבסיס ברמות פרטקסין (FXN) ברקמות, עם עליות שנצפו בתאי הלחי והעור ביום ה-90. רמות FXN הן קריטיות, שכן FA מאופיין בחוסר בפרטקסין. המחקר ציין מגמות מוקדמות לשיפור בתוצאות קליניות, רומז על פוטנציאל תועלת רחב למטופלים עם FA.
נתוני הפרמקוקינטיקה מרמזים כי רמות הנומלבופוספ בפלזמה הגיעו למצב יציב עד היום ה-30, ללא הצטברות נוספת לאחר מתן יומי ארוך טווח. החברה החלה בהעלאת המינון ל-50 מ"ג יומי בשישה משתתפים ומתכננת להעביר מתבגרים ממחקר פרמקוקינטי פדיאטרי למחקר ה-OLE לאחר הערכת נתוני בטיחות ופרמקוקינטיקה.
לרימר גם הודיעה על מצב פיננסי חזק עם 203.7 מיליון דולר במזומנים והשקעות נכון ל-30 בספטמבר 2024, המאריך את מסלול המימון הצפוי שלה עד לרבעון השני של 2026. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על יחס שוטף חזק של 13.1, עם יותר מזומנים מחוב במאזן שלה. על פי ניתוח השווי ההוגן של InvestingPro, מניית LRMR נראית כרגע בשווי הוגן. משקיעים המחפשים תובנות עמוקות יותר יכולים לגשת לניתוח פיננסי מקיף ו-8 טיפים מקצועיים נוספים באמצעות דוחות המחקר המפורטים של InvestingPro.
המחקר הגלובלי המאשר/רישום לנומלבופוספ מתוכנן להתחיל באמצע 2025, עם הגשת בקשה לרישיון ביולוגי (BLA) המתוכננת למחצית השנייה של 2025 לתמיכה באישור מואץ פוטנציאלי.
ד"ר קרול בן-מימון, נשיאה ומנכ"לית לרימר, הביעה אופטימיות לגבי הפוטנציאל הטיפולי של נומלבופוספ בהתבסס על מכלול הנתונים שנאספו. ד"ר ראסטי קלייטון, הרופא הראשי, הדגיש את הסבילות הכללית של הטיפול ואת התוכנית להגדיל את המינון ל-50 מ"ג לכל המשתתפים הנוכחיים והחדשים שיירשמו.
למרות שני אירועים חריגים רציניים שדווחו במהלך מחקר ה-OLE, אשר נפתרו תוך 24 שעות, הניסוי ממשיך כמתוכנן. החברה גם הדגישה את ההכנות המתמשכות שלה למחקר אישור גלובלי ואת הדיונים הפוריים המתמשכים עם ה-FDA. עם המניה הנסחרת ב-6.17 דולר ויעדי אנליסטים הנעים בין 12.36 דולר ל-36 דולר, מנויי InvestingPro יכולים לגשת למדדי הערכה מפורטים וניתוח מומחים כדי להעריך טוב יותר את הפוטנציאל של החברה. הודעת הרווח הבאה מתוכננת ל-12 במרץ 2025.
דוח זה מבוסס על הודעה לעיתונות מלרימר תרפיוטיקס.
בחדשות אחרות לאחרונה, לרימר תרפיוטיקס עושה צעדים משמעותיים עם מועמד המוצר המוביל שלה, נומלבופוספ, המיועד לטיפול באטקסיה ע"ש פרידרייך (FA). הטיפול, המכוון לחוסר בפרטקסין, הגורם השורשי ל-FA, הראה תוצאות חיוביות במחקרי שלב 1 ושלב 2. H.C. Wainwright אישרה מחדש את דירוג הקנייה שלה ללרימר, וחוזה מכירות של 356 מיליון דולר עד 2030. Citi ו-Leerink Partners גם שמרו על דירוגי הקנייה וביצועים עודפים בהתאמה, בעוד Wedbush העניקה דירוג ביצועים עודפים, וחוזה כי נומלבופוספ יכול לייצר הכנסות של 1.5 מיליארד דולר עד 2031. Jones Trading ו-Baird החלו בכיסוי על לרימר עם דירוגי קנייה וביצועים עודפים, וחוזים מכירות שיא לא מתואמות של 1.3 מיליארד דולר עד 2031 ו-60% סבירות שנומלבופוספ יקבל אישור עד 2026, בהתאמה. התפתחויות אלו הציבו את לרימר באור חיובי בקרב משקיעים ואנליסטים כאחד.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.