קיימברידג', מסצ'וסטס - NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN), חברת ביוטכנולוגיה זעירה עם שווי שוק של 20.25 ביליון $, השלימה פגישת Type C מכרעת עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנוגע למועמדת התרופה שלה, PrimeC, לטיפול בטרשת צדדית אמיוטרופית (ALS). מניית החברה הראתה מומנטום חזק עם החזר של 45.71% בשנה האחרונה, על פי נתוני InvestingPro. הפגישה התמקדה בתכנון המוצע למחקר קליני שלב 3 ובתוכנית ההגשה לבקשת שיווק עתידית.
ה-FDA סיפק משוב חיובי על תכנון הניסוי שלב 3, שהוא צעד מכריע כדי שהמחקר יעמוד בסטנדרטים רגולטוריים ויאסוף נתונים מספיקים לאישור התרופה. NeuroSense מתכננת להגיש את הפרוטוקול הסופי ל-FDA במחצית הראשונה של 2025 ומטרתה להתחיל לגייס כ-300 מטופלים למחקר עד אמצע 2025. האנליסטים שומרים על תחזית אופטימית, עם יעדי מחיר הנעים בין 3 $ ל-7.50 $, גבוהים משמעותית ממחיר המסחר הנוכחי של 1.02 $. הניסוי שלב 3 יהיה אקראי, רב-מרכזי, רב-לאומי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, עם הארכה פתוחה לאחר 12 חודשי טיפול.
אלון בן-נון, מנכ"ל NeuroSense, ציין כי המשוב מה-FDA הוא אבן דרך משמעותית בתוכנית פיתוח התרופה שלהם, המאשרת את התקדמותם ומדגישה את מחויבותם לקידום אפשרויות טיפול למטופלי ALS.
קודם לכן, NeuroSense השלימה את הניסוי הקליני PARADIGM שלב 2b, שהדגים כי PrimeC יכולה להאט משמעותית את התקדמות המחלה ולהגדיל את שיעורי ההישרדות במטופלי ALS. PrimeC, פורמולציה אוראלית בשחרור מושהה המשלבת ציפרופלוקסצין וצלקוקסיב, מכוונת למספר מנגנונים הקשורים ל-ALS וקיבלה ייעוד תרופת יתום בארה"ב ובאירופה.
ALS היא מחלה חשוכת מרפא המובילה לשיתוק ומוות תוך 2-5 שנים מהאבחון, עם יותר מ-5,000 מקרים חדשים מדי שנה בארה"ב בלבד. נטל המחלה משמעותי, עם עלות מוערכת של ביליון $ בשנה. ניתוח InvestingPro חושף את ההשקעה האגרסיבית של החברה בפיתוח, עם EBITDA של -11.69 ביליון $ ב-12 החודשים האחרונים. קבל גישה ל-5 ProTips נוספים ומדדים פיננסיים מקיפים כדי להבין טוב יותר את מסלול הפיתוח והפוטנציאל השוקי של NeuroSense.
מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-NeuroSense Therapeutics. המידע המסופק משקף את הציפיות הנוכחיות של החברה וכולל סיכונים ואי-ודאויות שעלולים לגרום לתוצאות בפועל להיות שונות מהותית.
בחדשות אחרות לאחרונה, NeuroSense Therapeutics Ltd. הבטיחה הסכם הנפקה פרטית של 5 ביליון $ והאריכה את הגנת הפטנט לטיפול ה-ALS שלה, PrimeC, עד 2042. החברה גם דיווחה על עלייה של 18% בהוצאות מחקר ופיתוח וירידה של 20% בהוצאות הנהלה וכלליות לשנה שהסתיימה ב-31 בדצמבר 2023, וסיימה את השנה עם כ-2.6 ביליון $ במזומן. בנוסף, NeuroSense קבעה פגישה עם ה-FDA לסיום תכנון המחקר שלב 3 עבור PrimeC ומתכננת להגיש תיק רגולטורי ל-Health Canada ברבעון השני של 2025. החברה גם מבקשת אישור מסחור מוקדם ל-PrimeC בקנדה, תוך ניצול תוצאות חיוביות מהניסוי הקליני PARADIGM שלב 2b. אלה הן התפתחויות אחרונות בפעילות החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.