בלה סינוויד, פנסילבניה - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), חברת ביוטכנולוגיה, דיווחה בשבוע שעבר על התקדמות נומלבופוספ, הטיפול הניסיוני שלה לאטקסיה ע"ש פרידרייך (FA), בקונגרס הבינלאומי למחקר אטקסיה בלונדון. על פי נתונים ממחקרי שלב 1 ושלב 2 של החברה, נומלבופוספ נקשר לשינוי בביטוי גנים, שיפור בפרופילי שומנים, והעלאת רמות פרטקסין במבוגרים עם FA.
המחקרים כללו 61 מבוגרים עם FA והראו כי מנה יומית של 50 מ"ג של נומלבופוספ יכולה כנראה להשיג רמות פרטקסין ברוב המטופלים דומות לאלו הנמצאות בנשאים הטרוזיגוטיים א-סימפטומטיים. ממצאים אלה משמעותיים מכיוון שחוסר בפרטקסין הוא הסיבה השורשית ל-FA, הפרעה ניוונית מגבילה.
ד"ר קרול בן-מימון, נשיאה ומנכ"לית של Larimar, הדגישה כי ביטוי הגנים ופרופילי השומנים במטופלים עם FA השתפרו לכיוון ערכים הנראים בקבוצות בקרה בריאות לאחר טיפול בנומלבופוספ. זה מרמז על יתרונות פוטנציאליים במסלולים מטבוליים שנפגעו על ידי המחלה.
המחקר הקליני גם קבע כי מאפייני המחלה של משתתפי המחקר היו מייצגים של אוכלוסיית ה-FA המבוגרת הרחבה יותר. זה חיוני לפיתוח של נומלבופוספ, מכיוון שזה תומך במודלים לחיזוי מינון ומסייע בבחירת מינונים מתאימים למטופלים בקבוצות גיל שונות ומאפייני בסיס שונים.
ד"ר ראסטי קלייטון, מנהל רפואי ראשי ב-Larimar, הביע אופטימיות לגבי ממצאי מחקר שלב 2, שהצביעו על מגמה לכיוון נורמליזציה של ביטוי גנים ופרופילי שומנים שהופרעו. נתונים ראשוניים אלה ינותחו עוד עם נתונים ארוכי טווח נוספים ממחקר הארכה פתוח מתמשך.
Larimar מתכננת לספק עדכון תכנית באמצע דצמבר 2024 ומכוונת להגשת בקשה לרישיון ביולוגי במחצית השנייה של 2025. החברה גם מתכוונת להתחיל ניסוי פרמקוקינטי בילדים מאוחר יותר השנה, מרחיבה את המחקר לכלול מטופלים צעירים יותר.
Larimar Therapeutics מחויבת לפיתוח טיפולים למחלות נדירות ומנצלת את פלטפורמת המסירה התוך-תאית שלה לתכנון חלבוני היתוך נוספים המכוונים למצבים אחרים. המידע במאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-Larimar Therapeutics.
בחדשות אחרות לאחרונה, Larimar Therapeutics זכתה לתשומת לב משמעותית מחברות אנליסטים שונות. Citi שמרה על דירוג הקנייה שלה ל-Larimar, עם מחיר יעד יציב של 14 דולר, ומתמקדת בשחרור הקרוב של נתוני הארכה פתוחה (OLE) ראשוניים עבור התרופה של החברה, נומלה. Leerink Partners גם שמרה על דירוג Outperform ל-Larimar, עם מחיר יעד של 25 דולר, בציפייה להתפתחויות מפתח מנתוני מחקר ה-OLE של החברה. חברת Wedbush העניקה דירוג Outperform ל-Larimar, וחזתה כי התרופה של Larimar, נומלבופוספ, עשויה להיכנס לשוק עד שנת הכספים 27 ולייצר פוטנציאלית 1,502 מיליון דולר בהכנסות עד שנת הכספים 31.
Jones Trading החלה כיסוי על Larimar עם דירוג קנייה ומחיר יעד של 14 דולר, וחזתה כי נומלבופוספ עשוי להגיע ל-1.3 מיליארד דולר במכירות שיא לא מותאמות עד 2031. Baird החלה כיסוי עם דירוג Outperform ומחיר יעד של 16 דולר, תוך ציון סבירות של 60% לאישור נומלבופוספ, אולי עם אישור מואץ עד 2026.
התפתחויות אחרונות אלה מדגישות תחזית חיובית על הסיכויים של Larimar Therapeutics בנוף הטיפול באטקסיה ע"ש פרידרייך. מנגנון הפעולה הייחודי של נומלבופוספ, המכוון ישירות לסיבה הבסיסית של המחלה, נתפס כיתרון תחרותי פוטנציאלי בשוק. כל ההערכות והתחזיות הללו הן מחברות אנליסטים עצמאיות ואינן הדעות של מאמר זה.
תובנות InvestingPro
ההתקדמות האחרונה של Larimar Therapeutics עם נומלבופוספ מתיישבת עם כמה מדדים פיננסיים ופרספקטיבות אנליסטים מעניינות. על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של החברה עומד על 426.87 מיליון דולר, המשקף עניין משקיעים בטיפולים פורצי הדרך הפוטנציאליים שלה לאטקסיה ע"ש פרידרייך.
טיפ InvestingPro מציין כי שלושה אנליסטים עדכנו כלפי מעלה את תחזיות הרווח שלהם לתקופה הקרובה, מה שמרמז על ביטחון גובר בצנרת של Larimar וההשפעה הפוטנציאלית בשוק של נומלבופוספ. סנטימנט חיובי זה נתמך עוד יותר על ידי התשואה הכוללת המרשימה של החברה במחיר לשנה של 103.34%, המדגישה ביצועי שוק חזקים במהלך השנה האחרונה.
עם זאת, חשוב לציין כי Larimar אינה רווחית כרגע, עם יחס P/E שלילי של -6.59 ב-12 החודשים האחרונים. זה לא יוצא דופן לחברות ביוטכנולוגיה בשלב הפיתוח, מכיוון שהן לעתים קרובות מעדיפות מחקר וניסויים קליניים על פני רווחיות מיידית.
מעניין לציין כי טיפ InvestingPro נוסף חושף כי Larimar מחזיקה יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שעשוי לספק גמישות פיננסית ככל שהחברה מתקדמת לקראת הגשת בקשת הרישיון הביולוגי המתוכננת במחצית השנייה של 2025.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 7 טיפים נוספים שעשויים לספק תובנות בעלות ערך לגבי הבריאות הפיננסית והמיקום בשוק של Larimar Therapeutics.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.