ניו יורק - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT), חברת ביופרמצבטיקה בשלב הקליני, הודיעה על התקדמות בקשת התרופה החדשה (NDA) שלה עבור govorestat, טיפול מוצע לגלקטוזמיה קלאסית. החברה השלימה לאחרונה פגישת סקירה מאוחרת עם ה-FDA, אשר החליט כי פגישת ועדה מייעצת, שתוכננה במקור ל-9 באוקטובר 2024, לא תהיה נחוצה עוד. הבחינה של ה-FDA מתקדמת כמתוכנן, כאשר דיונים על דרישות שיווק לאחר אישור צפויים באוקטובר ותאריך יעד לפעולה של Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) נקבע ל-28 בנובמבר 2024.
גלקטוזמיה קלאסית היא הפרעה מטבולית גנטית נדירה הפוגעת ביכולת הגוף לעבד את הסוכר הפשוט גלקטוז, ומובילה לסיבוכים נוירולוגיים חמורים. Applied Therapeutics מכוונת לספק את הטיפול הפוטנציאלי הראשון למחלה עם govorestat, אשר הדגים יתרונות קליניים בילדים עם גלקטוזמיה במחקרים.
Govorestat הוא מעכב Aldose Reductase (ARI) החודר למערכת העצבים המרכזית, הנמצא כעת בפיתוח לטיפול במספר מחלות נוירולוגיות נדירות. התרופה קיבלה ייעוד תרופת יתום מסוכנות התרופות האירופית (EMA) עבור גלקטוזמיה ו-SORD Deficiency, וייעוד תרופת יתום מה-FDA האמריקאי לטיפול בגלקטוזמיה, PMM2-CDG, ו-SORD Deficiency.
ד"ר שושנה שנדלמן, מייסדת ומנכ"לית Applied Therapeutics, הביעה שביעות רצון מהדיאלוג השיתופי עם ה-FDA והדגישה את מחויבות החברה לקהילת הגלקטוזמיה, תוך הדגשת חשיבות תוכניות הגישה למטופלים, מודעות הרופאים ומעורבות המשלמים.
צנרת החברה כוללת גם מועמדי תרופות חדשניים אחרים המכוונים לצרכים רפואיים שאינם מקבלים מענה, כגון קרדיומיופתיה סוכרתית ורטינופתיה סוכרתית.
מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות ומציג את העובדות סביב תהליך הבחינה המתמשך של ה-FDA עבור govorestat של Applied Therapeutics.
בחדשות אחרות לאחרונה, בקשת התרופה החדשה של Applied Therapeutics עבור govorestat (AT-007), טיפול לגלקטוזמיה, נמצאת כעת בבחינה על ידי ה-FDA. גם William Blair וגם RBC Capital Markets שמרו על דירוג Outperform לחברה, תוך הדגשת התמקדותה בפיתוח טיפולים למחלות נדירות. הציפייה להחלטת ה-FDA לגבי govorestat נתפסת כתקופה מכרעת לחברה, שכן אישורה עשוי לשנות את נוף הטיפול בגלקטוזמיה. William Blair הביע ביטחון בנתונים התומכים ב-govorestat, ורמז כי יעילותה עשויה להוביל לאישור ה-FDA. RBC Capital Markets ציין גם משוב חיובי מה-FDA על מפת הדרכים הרגולטורית של Applied Therapeutics, הכוללת אפשרות להגשת אישור מזורז עבור SORD, הפרעה גנטית נוספת. ההתפתחויות האחרונות מצביעות על פרופיל סיכון/תועלת חיובי למטופלים עם אפשרויות טיפול מוגבלות. התפתחויות אלה הן חלק מהאסטרטגיה הרחבה יותר של החברה לטפל במחלות נדירות, עם תחזיות הכנסות לטווח ארוך המוערכות ב-710 מיליון דולר.
תובנות InvestingPro
בעוד Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT) מתקדמת בתהליך הרגולטורי עם ה-FDA עבור מועמד התרופה govorestat שלה, משקיעים ומשקיפי תעשייה עוקבים מקרוב אחר הבריאות הפיננסית וביצועי השוק של החברה. על פי נתוני InvestingPro, ל-Applied Therapeutics יש שווי שוק של כ-534.04 מיליון דולר. ביצועי המנית היו די תנודתיים, כאשר המחיר ירד משמעותית במהלך השבוע והחודש האחרונים, ב-10.75% ו-20.51% בהתאמה, אם כי ראה תשואה גבוהה במהלך השנה האחרונה עם עלייה של 134.85%.
מדדי הערכת השווי של החברה מציגים תמונה מעורבת. Applied Therapeutics נסחרת במכפיל מחיר / ערך מאזני גבוה של 7.38, מה שעשוי לרמוז כי המנית יקרה יחסית לערך המאזני של החברה. יתר על כן, החברה אינה רווחית ב-12 החודשים האחרונים, ואנליסטים אינם צופים שתהיה רווחית השנה, כפי שמשתקף ביחס P/E השלילי של -3.39.
שתי טיפים של InvestingPro הבולטים ביחס ל-Applied Therapeutics כוללים את העובדה שלחברה יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שמספק מידה של יציבות פיננסית, ושיש לה נכסים נזילים העולים על התחייבויות לטווח קצר, המצביעים על עמדת נזילות חזקה. גורמים אלה עשויים להיות רלוונטיים במיוחד למשקיעים השוקלים את הסיכונים וההזדמנויות הקשורים לתהליך הבחינה המתמשך של ה-FDA עבור govorestat.
עבור אלה המחפשים ניתוח מעמיק יותר, ישנם 11 טיפים נוספים של InvestingPro עבור Applied Therapeutics הזמינים ב-InvestingPro, המספקים מבט מקיף על הפיננסים של החברה, ביצועי השוק וציפיות האנליסטים. תובנות אלה יכולות לעזור למשקיעים לקבל החלטות מושכלות יותר בהקשר של ההתפתחויות הנוכחיות של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.