פאלו אלטו, קליפורניה - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של תרופת פריצת דרך למועמד התרופתי הפומי שלה, infigratinib, הנמצא כעת בפיתוח לטיפול בילדים עם אכונדרופלזיה, צורה של ננסות. מעמד זה נועד להאיץ את תהליך הפיתוח והבחינה של תרופות המראות פוטנציאל להציע שיפורים משמעותיים על פני טיפולים קיימים בנקודות קצה קליניות חשובות.
המעמד הוענק על בסיס תוצאות מהניסוי הקליני PROPEL 2, שהצביעו על כך ש-infigratinib הוביל לעלייה סטטיסטית משמעותית ומתמשכת במהירות הגדילה השנתית (AHV) בילדים. באופן ספציפי, קבוצה 5 של הניסוי הדגימה שינוי ממוצע מקו הבסיס ב-AHV של +2.51 ס"מ/שנה לאחר 12 חודשים ו-+2.50 ס"מ/שנה לאחר 18 חודשים עם ערך p של 0.0015. בנוסף, נצפו שיפורים בפרופורציות הגוף בנקודת ה-18 חודשים, עם ערך p סטטיסטי משמעותי של 0.001.
Infigratinib, אם יאושר, עשוי להיות אפשרות הטיפול הפומית הראשונה עבור אוכלוסיית מטופלים זו. אכונדרופלזיה לא רק משפיעה על הגובה אלא גם עלולה להשפיע על איכות החיים הקשורה לבריאות ותפקוד. ארגון התמיכה Growing Stronger, התומך במחקר ומשאבים לאנשים עם אכונדרופלזיה, הביע אופטימיות לגבי ההכרה של ה-FDA בפוטנציאל של התרופה.
מחקר הרישום הגלובלי של שלב 3 של BridgeBio, PROPEL 3, מתקדם כמתוכנן עם הגיוס שלו, וצפוי להסתיים עד סוף השנה. החברה גם השיגה מעמד של תרופת יתום, מעמד מסלול מהיר, ומעמד של מחלת ילדים נדירה מה-FDA עבור infigratinib, מה שעשוי להוביל לשובר בחינה בעדיפות אם התרופה תאושר.
החברה הפרמצבטית, שנוסדה ב-2015, מחויבת לטפל בצרכים שאינם מקבלים מענה במחלות גנטיות באמצעות צנרת מגוונת של תוכניות פיתוח. המיקוד של BridgeBio מתרחב מעבר לאכונדרופלזיה וכולל היפוכונדרופלזיה ודיספלזיות שלדיות אחרות. הודעה זו מבוססת על הצהרת עיתונות מ-BridgeBio Pharma, Inc.
בחדשות אחרות לאחרונה, תרפיית הגנים BBP-812 של BridgeBio Pharma זכתה לבחינה מזורזת של ה-FDA לאחר שקיבלה מעמד של תרפיה מתקדמת ברפואה רגנרטיבית (RMAT). התרפיה, שפותחה למחלת קנבן, הדגימה תוצאות מבטיחות בניסוי CANaspire שלב 1/2, שהובילו לשיפורים תפקודיים והפחתות בסמנים ביולוגיים של המחלה בכל המטופלים שנבדקו. BridgeBio גם הודיעה על הפסקת תוכנית תרפיית הגנים BBP-631, מהלך שצפוי לחסוך מעל 50 מיליון דולר במחקר ופיתוח.
מספר חברות אנליסטים, כולל H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho, ו-TD Cowen, שמרו על דירוגים חיוביים ל-BridgeBio. המלצות אלה באות בעקבות ההתפתחויות האחרונות בתרופה הניסיונית של החברה, acoramidis, והשחרור הצפוי של נתוני שלב 3 עבור encaleret ו-infigratinib.
BridgeBio גם יצרה מיזם משותף בשם GondolaBio, הנתמך בהשקעה של 300 מיליון דולר מקונסורציום של משקיעים, במטרה להאיץ את פיתוחן של תרפיות חדשות. אלה הן כל ההתפתחויות האחרונות במסע של החברה לקידום טיפולים למחלות גנטיות.
תובנות InvestingPro
בעוד BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) ממשיכה להתקדם עם התרופה המבטיחה שלה infigratinib, המדדים הפיננסיים ותחזיות האנליסטים מ-InvestingPro מצביעים על תמונה דינמית עבור החברה. על פי נתונים עדכניים, ל-BridgeBio יש שווי שוק משמעותי של 4.92 מיליארד דולר, המשקף את אמון המשקיעים בפוטנציאל של החברה למרות חוסר הרווחיות הנוכחי.
אחד מטיפי InvestingPro המרכזיים מדגיש כי אנליסטים צופים צמיחה במכירות של BridgeBio בשנה הנוכחית, בהתאם להתפתחויות החיוביות בניסויים הקליניים של החברה. צמיחה צפויה זו מודגשת על ידי צמיחה מדהימה בהכנסות של 3761.22% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024, המאותתת על התרחבות משמעותית בקנה המידה הפיננסי של BridgeBio. יתר על כן, שני אנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה, מה שמרמז על כך שהשוק אופטימי לגבי הביצועים העתידיים של החברה.
עם זאת, חשוב לציין כי מניית החברה ספגה לאחרונה מכה, עם תשואה כוללת של שבוע אחד המראה ירידה של 12.7%. תנודתיות זו עשויה לשקף את אופי ההשקעה בעל הסיכון הגבוה והתגמול הגבוה בחברות ביוטכנולוגיה, במיוחד אלה כמו BridgeBio שנמצאות בתהליך של בקשת אישור רגולטורי לתרפיות פורצות דרך. החברה אינה משלמת דיבידנדים, מה שאופייני לחברות ביוטכנולוגיה המתמקדות בצמיחה ומשקיעות מחדש את הרווחים במחקר ופיתוח.
לקוראים המעוניינים בצלילה עמוקה יותר לבריאות הפיננסית והפרספקטיבות העתידיות של BridgeBio, InvestingPro מציע טיפים ותובנות נוספים. כרגע ישנם 7 טיפי InvestingPro נוספים זמינים עבור BridgeBio, המספקים מבט מקיף יותר על פוטנציאל ההשקעה של החברה.
עם צנרת חזקה והפוטנציאל של infigratinib להפוך לטיפול הפומי הראשון לאכונדרופלזיה, המסע של BridgeBio הוא אחד שכדאי לעקוב אחריו מקרוב. לפרטים נוספים וניתוח מומחים, משקיעים יכולים לבקר ב-InvestingPro בכתובת: https://il.investing.com/pro/BBIO
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.