ביום שישי, איוניס פרמצבטיקה (NASDAQ:IONS) שמרה על דירוג קנייה ומחיר יעד של 60.00 דולר מנידהאם, בעקבות אישור ה-FDA ל-TRYNGOLZA לטיפול בתסמונת כילומיקרונמיה משפחתית (FCS).
האישור, שהתרחש במועד ה-PDUFA הצפוי ב-19 בדצמבר 2024, היה צפוי בתעשייה ולא הציג תנאים בלתי צפויים. התווית המאושרת ל-TRYNGOLZA, הידועה גם כאולזרסן, משקפת את תוצאות מחקר BALANCE בשלב 3, שהראה כי 80 מ"ג של התרופה הפחיתו טריגליצרידים ב-30.0% בנקודת הששה חודשים, עם הפחתה מתואמת לפלצבו של 42.5%.
איוניס פרמצבטיקה קבעה את עלות הרכישה הסיטונאית (WAC) השנתית ל-TRYNGOLZA ב-595,000 דולר, סכום התואם את התחזיות למחירי תרופות למחלות נדירות. למרות זאת, אנליסטים בנידהאם צופים הפחתת מחיר אפשרית אם התרופה תקבל גם אישור להתוויה הרחבה יותר של היפרטריגליצרידמיה חמורה (SHTG). תוצאות מהניסויים בשלב 3 להתוויית ה-SHTG צפויות במחצית השנייה של 2025.
תחזית ההכנסות ל-TRYNGOLZA ב-2025 עומדת על 27 מיליון דולר, מעט מתחת להערכת הקונצנזוס הנוכחית של 28 מיליון דולר. תחזית זו מביאה בחשבון את אסטרטגיית התמחור הנוכחית ואת מעמד התרופה כטיפול ראשון מסוגו ל-FCS. הציפייה לאישור עתידי להתוויית ה-SHTG עשויה להשפיע משמעותית על מחיר התרופה והשפעתה בשוק.
אישור ה-FDA ל-TRYNGOLZA מהווה אבן דרך משמעותית עבור איוניס פרמצבטיקה, שכן הוא מביא אפשרות טיפול חדשה לחולים הסובלים מ-FCS, מצב נדיר ולעתים קרובות מגביל. ביצועי התרופה במחקר BALANCE בשלב 3 מבססים את החלטת ה-FDA, ומספקים ראיות קליניות ליעילותה בהפחתת טריגליצרידים.
אישור דירוג הקנייה של נידהאם מרמז על ביטחון בעמדת השוק של איוניס פרמצבטיקה ובפוטנציאל של TRYNGOLZA. עם קביעת אסטרטגיית התמחור והתקדמות תהליך האישור, איוניס מוכנה להיכנס לשוק המחלות הנדירות עם הטיפול החדש שאושר זה עתה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.