מניית הביוטק הזו היא בחירת העל של גוגנהיים
ביום רביעי, 30.09.2026, השתמשה קאילרה (KLRA) בפורום הקרדיומטבולי הווירטואלי של סטיפל 2026 כדי להציג אסטרטגיית השמנה רחבת היקף הבנויה סביב פורמטים מרובים של תרופות, תוכניות ניסויים גלובליות ושותפות עם הנגרואי. ההנהלה ציינה כי החברה שואפת לתפוס שוק גדול שעדיין אינו מטופל דיו, תוך הכרה בסיכונים הנלווים לצנרת בשלב קליני ולתחום תחרותי מאוד.
החברה הציגה את רבופטיד כנכס המוביל שלה, אך תיארה גם מספר תוכניות המשך שנועדו לתת לה אפשרויות בתחומי היעילות, הסבילות ודרך המתן. קאילרה אמרה כי גישתה נועדה לתת מענה הן למטופלים הזקוקים לירידה משמעותית במשקל והן לאלה שעשויים להעדיף תרופה פומית עם פרופיל תופעות לוואי עדין יותר.
נקודות מפתח
- קאילרה מסרה כי תוכנית ההשמנה המובילה שלה, רבופטיד, גויסה במלואה לשלב III, עם כמעט 5,000 מטופלים ב-200 אתרים ב-11 מדינות.
- החברה מכוונת לצורך בלתי מסופק גדול, במיוחד בקרב מטופלים עם מדד מסת גוף של 35 ומעלה, שם ציינה ההנהלה כי הטיפולים הנוכחיים עדיין משאירים אנשים רבים בהשמנה לאחר הטיפול.
- ההנהלה הדגישה מודל יעיל מבחינת הון הבנוי סביב הנגרואי, המספקת נתוני אנוש לפני שקאילרה מתחייבת להוצאות פיתוח משמעותיות.
- מעבר לתרופה המובילה הניתנת בהזרקה, קאילרה מקדמת גרסה פומית של רבופטיד, תרופה קטנה ממולקולה GLP-1 בשם ספאגליפרון, ואגוניסט משולש בשם KAI-4729.
- לא דווחו תוצאות פיננסיות, המשקפות את מעמדה של קאילרה כחברה בשלב קליני ללא מוצרים שיווקיים.
תוצאות פיננסיות
קאילרה לא דיווחה על הכנסות, רווחים או מדדים פיננסיים תפעוליים אחרים במהלך הפורום. החברה נמצאת עדיין בפיתוח קליני ואין לה מוצרים מאושרים בשוק.
ההנהלה התמקדה במקום זאת בהקצאת הון ואסטרטגיית פיתוח, וציינה כי השותפות עם הנגרואי מסייעת בהפחתת הסיכון על ידי מתן אפשרות לקאילרה לבחון נתוני אנוש לפני קבלת החלטות השקעה גדולות יותר.
עדכונים תפעוליים
המנכ"ל רון רנו אמר כי החברה נוצרה עם משימה אחת.
"הוקמנו, נבנינו עם מטרה אחת, והיא להעלות את עידן הטיפול בהשמנה לרמה הבאה," אמר. "השמנה היא בבירור אחת ההזדמנויות הגדולות ביותר ברפואה. ניחושי ותחושתי היא שכך יהיה בעתיד הנראה לעין."
ההנהלה ציינה כי תיק ההשקעות של קאילרה בנוי על מספר תוכניות:
- רבופטיד, הידוע גם בשם KAI-9531: הזרקה של אגוניסט כפול GLP-1 ו-GIP אחת לשבוע והנכס המוביל של החברה.
- רבופטיד פומי: גרסה פומית יומית של אותה מולקולה.
- ספאגליפרון, או KAI-7535: אגוניסט קולטן GLP-1 ממולקולה קטנה פומית.
- KAI-4729: אגוניסט משולש GLP-1, GIP וגלוקגון אחת לשבוע.
הרופא הראשי סקוט וסרמן אמר כי הנגרואי תכננה את רבופטיד כדי לעלות על טירזפטיד. הוא אמר כי למולקולה יש "עוצמה פי 3 על קולטן ה-GLP-1, 0.5 על ה-GIP לעומת טירזפטיד, ומחצית חיים של 7 ימים, שהיא ארוכה ב-2 ימים מטירזפטיד."
קאילרה ציינה כי נתוני שלב IIb הראו ירידה במשקל של 21% מותאמת לפלצבו עבור רבופטיד. החברה גם ציינה כי תוכנית ההגדלה ההדרגתית שלה מתחילה בנמוך ועולה בהדרגה, עוברת מ-1 מ"ג ל-2 מ"ג ל-3 מ"ג מדי חודש לפני המעבר למינונים של 4 מ"ג, 6 מ"ג, 8 מ"ג ו-10 מ"ג לתחזוקה.
ההנהלה ציינה כי המינונים הגבוהים יותר נועדו לתת לרופאים ולמטופלים גמישות רבה יותר. מינוני 4 מ"ג ו-6 מ"ג נועדו לדמות תוצאות דומות לסמגלוטיד וטירזפטיד, בעוד שמינוני 8 מ"ג ו-10 מ"ג מיועדים לאפקטים חזקים יותר של ירידה במשקל.
בנוגע לסבילות, קאילרה ציינה כי נתוני הנגרואי הראו עלייה לא משמעותית בבחילה, הקאה או שלשול מעל 3 מ"ג או לאחר כשלושה חודשי מינון. ממצא זה, ציינה ההנהלה, תומך בתוכנית החברה לבדוק מינונים גבוהים יותר.
החברה גם ציינה כי מחקר שלב IIb במינון גבוה כבר גויס ויבדוק מינוני רבופטיד עד 20 מ"ג, עם נתונים צפויים באמצע 2027.
עבור תוכנית שלב III KaiNETIC, קאילרה ציינה כי הגיוס הושלם. התוכנית כוללת:
- KaiNETIC-1 למבוגרים עם השמנה או עודף משקל.
- KaiNETIC-2 לאותה אוכלוסייה עם סוכרת מסוג 2.
- KaiNETIC-3 למטופלים עם מדד מסת גוף של 35 ומעלה.
KaiNETIC-3 כולל זרועות של 8 מ"ג ו-10 מ"ג רבופטיד, זרוע פלצבו ומשווה סמגלוטיד בקוד פתוח. ההנהלה ציינה כי סמגלוטיד נבחר מכיוון שהוא צפוי להיות התרופה הראשונה מסוג GLP-1 שתאבד הגנת פטנט, מה שהופך אותו למדד ייחוס שימושי לתחרות עתידית.
קאילרה ציינה כי תוכנית שלב III מקיפה כמעט 5,000 מטופלים, 200 אתרים ו-11 מדינות. הנתונים צפויים באמצע 2028.
החברה גם דנה מדוע היא מתמקדת במטופלים עם השמנה חמורה יותר. וסרמן אמר כי כמחצית מהמטופלים הסובלים מהשמנה ברחבי העולם סובלים ממדד מסת גוף של 35 ומעלה. הוסיף כי בניתוח של SURMOUNT-1, "אם התחלת את המחקר עם BMI של 35 ומעלה, לאחר 72 שבועות על טירזפטיד, כשני שלישים מהמטופלים נותרו בהשמנה."
הוא אמר כי הדבר מראה פער ברור בטיפול הנוכחי.
קאילרה גם תיארה את תוכנית רבופטיד הפומי שלה כאפשרות אפשרית למטופלים המחפשים ירידה מתונה יותר במשקל עם סבילות טובה. החברה ציינה כי הגרסה הפומית הניבה ירידה במשקל של 10% מותאמת לפלצבו ב-26 שבועות במינון של 25 מ"ג והציגה את מה שההנהלה כינתה פרופיל הסבילות הגסטרואינטסטינלית ותופעות הלוואי הטוב ביותר בתעשייה.
תחילת שלב III לרבופטיד פומי מתוכננת לחצי הראשון של 2027.
ספאגליפרון, תוכנית ה-GLP-1 ממולקולה קטנה פומית, עדיין בשלב II עם גיוס משמעותי. קאילרה ציינה כי מולקולות קטנות עשויות להיות קלות יותר לייצור, פשוטות יותר להרחבה ועשויות להיות קלות יותר לשילוב עם תרופות אחרות מאשר פפטידים פומיים.
החברה ציינה כי KAI-4729, האגוניסט המשולש שלה, נועד להיות חזק יותר מרטטרוטיד, תוכנית אגוניסט משולש מתחרה. הנגרואי צפויה להציג נתונים על המולקולה בכנס EASD באותו שבוע של השיחה. קאילרה ציינה כי היא מתכננת להתחיל שלב I בהמשך 2027, עם נתונים צפויים גם ב-2027.
ההנהלה ציינה כי לתוכנית האגוניסט המשולש עשויות להיות שימושים מעבר להשמנה, כולל הפחתת שומן בכבד.
המנהלים גם דנו בגמישות הפיתוח של החברה. קאילרה ציינה כי היא בוחנת האם המינון עשוי בסופו של דבר לעבור מעבר לטיפול שבועי, תוך ציון כי השימוש בפועל בתרופות השמנה ממותגות שונה לפעמים ממינון הפרוטוקול בניסויים קליניים. ההנהלה ציינה כי היא עדיין מעריכה האם מינון פחות תכוף או חודשי עשוי להיות הגיוני.
בנוגע לגיאוגרפיה, קאילרה ציינה כי נתונים מסין אמורים לתרגם היטב למחקרי השמנה גלובליים, תוך ציון הבדלים מסוימים באוכלוסייה. ניסויים בסין משתמשים בסף מדד מסת גוף שונה, יש להם פיצול זכר-נקבה שווה יותר ומראים שלשול בתדירות גבוהה יותר ממחקרים מחוץ לסין.
החברה ציינה כי השותפות שלה עם הנגרואי מעניקה לה גישה לבסיס רכוש רוחני חזק וזכויות גלובליות מחוץ לסין לכל הנכסים המורשים. ההנהלה ציינה כי הסטרקצ’ר תומך בגמישות אסטרטגית תוך מתן אפשרות לקאילרה להישאר ממוקדת בבניית חברת השמנה עצמאית.
תחזית עתידית
קאילרה פרסמה מספר אבני דרך צפויות בשנתיים הקרובות:
- אמצע 2027: נתונים ממחקר שלב IIb של רבופטיד במינון גבוה.
- אמצע 2027: נתונים מתוכנית שלב II של ספאגליפרון.
- חצי ראשון של 2027: תחילה מתוכננת של ניסויי שלב III לרבופטיד פומי.
- המשך 2027: תחילת שלב I ונתונים עבור KAI-4729.
- אמצע 2028: נתונים מתוכנית שלב III KaiNETIC לרבופטיד הניתן בהזרקה.
ההנהלה ציינה כי האסטרטגיה הרחבה יותר של החברה היא לבנות זכיינות שיכולה לשרת קבוצות מטופלים שונות, מאלה המחפשים טיפול פומי וסבילות טובה יותר ועד לאלה הזקוקים לירידה המקסימלית האפשרית במשקל.
וסרמן אמר: "אנו מסתכלים על טירזפטיד כזכיינות, ומסוגלים באמת לפרוש את הרוחב של כולם, וכל גוף שחי עם השמנה שם בחוץ."
הוסיף כי המטרה היא לשרת מטופלים "מאנשים שאינם זקוקים לירידה כה רבה במשקל, אך מעריכים מאוד תרופה פומית ורוצים סבילות, ועד מטופלים הזקוקים ליעילות גבוהה ואינם מקבלים מענה לצרכיהם עם הסוכנים הנוכחיים שם בחוץ."
ההנהלה גם ציינה כי החברה שומרת על אפשרויותיה פתוחות הן במוצרים פומיים והן בהזרקה, כמו גם בין מנגנוני אגוניסט בודד, כפול ומשולש.
ראשי פרקים מפגישת שאלות ותשובות
במהלך מושב שאלות ותשובות, חזרו המנהלים מספר פעמים לאותן נושאים: עוצמה, סבילות, גודל שוק וגמישות אסטרטגית.
- מדוע רבופטיד עשוי להיות חזק יותר מטירזפטיד: קאילרה ציינה כי המולקולה הונדסה לעוצמת GLP-1 גבוהה יותר, עוצמת GIP נמוכה יותר ומחצית חיים ארוכה יותר, במטרה לשפר את הירידה במשקל מבלי להחמיר את תופעות הלוואי.
- מדוע לבדוק מינוני 20 מ"ג: ההנהלה ציינה כי לא רצתה להשאיר יעילות על השולחן, במיוחד מכיוון שנתוני השותף הצביעו על עלייה לא משמעותית בבחילה, הקאה או שלשול מעל 3 מ"ג או לאחר שלושה חודשים.
- מדוע למקד מטופלים עם BMI 35 ומעלה: קאילרה ציינה כי קבוצה זו מהווה כמחצית מהמטופלים הסובלים מהשמנה ברחבי העולם ונותרת ללא טיפול מספק אפילו לאחר טיפול בתרופות הנוכחיות.
- מדוע להשוות עם סמגלוטיד: החברה ציינה כי סמגלוטיד הוא מדד ייחוס שימושי מכיוון שהוא צפוי להיות התרופה הראשונה מסוג GLP-1 שתאבד הגנת פטנט.
- כיצד התוכנית הפומית מתאימה: קאילרה ציינה כי רבופטיד פומי עשוי להתאים למטופלים המחפשים ירידה במשקל של 10% עד 15% עם סבילות טובה, בעוד שההזרקה נותרת מכוונת למקרי שימוש בעלי יעילות גבוהה יותר.
- מדוע לשמור על ספאגליפרון: ההנהלה ציינה כי מולקולות קטנות מציעות יתרונות ייצור ושילוב, ולכן החברה רוצה נתונים כדי לקבוע את הנתיב הטוב ביותר לטווח הארוך.
- מה הופך את KAI-4729 לשונה: קאילרה ציינה כי האגוניסט המשולש מפותח כדי לעלות על רטטרוטיד ועשויות להיות לו שימושים רחבים יותר, כולל יתרונות הקשורים לכבד.
- האם מינון חודשי אפשרי: ההנהלה ציינה כי היא בוחנת את הרעיון, אך לא התחייבה לנתיב זה.
- האם עסקת הנגרואי מגבילה שותפויות: קאילרה ציינה כי לא, והדגישה כי היא שומרת על זכויות גלובליות מחוץ לסין וממשיכה לבנות את הרכוש הרוחני שלה.
סיכום
המצגת המלאה של קאילרה בפורום הקרדיומטבולי הווירטואלי של סטיפל 2026 זמינה בתמליל שלהלן.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא לפרטים נוספים על צנרת החברה, עיצוב הניסויים ותוכניות האסטרטגיות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
