מניות יצרניות השבבים הסיניות צונחות על רקע דיווחים כי בייג’ינג שוקלת לאשר מכירות של אנבידיה
BridgeBio (BBIO) השתמשה ביום רביעי, 23.09.2026, בפורום Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – הפורום השנתי השלישי לבריאות, כדי להציג עסק המשתנה במהירות, הבנוי סביב מחלות גנטיות נדירות, זרוע מסחרית צומחת וצינור מוצרים בשלב מתקדם עם מספר זרזים בתקופה קרובה. ההנהלה אמרה כי החברה כבר רואה תאוצה חזקה ממוצר Attruby, תוך הכרה בעבודה הנדרשת עדיין לחינוך רופאים והרחבת אימוץ המוצרים החדשים שלה.
המסר היה אופטימי באופן כללי. BridgeBio אמרה כי היא עוברת מחברה בעלת מוצר אחד לפלטפורמה של ארבעה מוצרים, עם הזדמנות מכירות שיא משולבת שהעריכה בכ-$12 מיליארד. במקביל, הצביעו המנהלים על שוק תחרותי בקרדיומיופתיה מסוג ATTR, על האתגר שבהשקת מספר מוצרים בו-זמנית, ועל הצורך להוכיח שכל תרופה יכולה לשמר את ההבטחה הקלינית הראשונית שלה בעולם האמיתי.
נקודות מפתח
- Attruby מגיעה לשינות מעל $1 מיליארד ברמה גלובלית רק שישה רבעונים לאחר ההשקה, ובמסלול להפוך למוצר בלוקבאסטר עד סוף השנה.
- BridgeBio אמרה כי התרופה המובילה שלה הראתה שיפור של 34% לעומת Tafamidis במדד תוצאה מורכב בעולם האמיתי.
- שלושה תוכניות בשלב מתקדם עשויות להגיע לשוק בקרוב: BBP-418, encaleret ו-infigratinib.
- ההנהלה רואה כ-$12 מיליארד בפוטנציאל מכירות שיא משולב על פני ארבעת המוצרים.
- החברה הגדירה את 2027 כשנה טרנספורמטיבית, שבה היא צופה שיהיו לה ארבעה מוצרים שהושקו ברמה גלובלית.
עדכון פיננסי ומסחרי
הנשיא וסמנכ"ל הכספים Thomas Trimarchi אמר כי Attruby, תרופת acoramidis של החברה לקרדיומיופתיה מסוג ATTR, מגיעה כעת לשינות מעל $1 מיליארד ברמה גלובלית רק שישה רבעונים לאחר ההשקה. הוא אמר כי BridgeBio צופה שהתרופה תגיע לסטטוס בלוקבאסטר על בסיס שנה מלאה עד סוף 2024.
- ל-Attruby יש כ-25% נתח שוק מהתחלות חדשות של מטופלים, לפי ההנהלה.
- החברה צופה צמיחה ברבעונית בהכנסות של $25 מיליון עד $30 מיליון במונחים מוחלטים עד סוף 2027.
- BridgeBio אמרה כי שוק קרדיומיופתיה ATTR מתרחב, עם 15,000 עד 16,000 מטופלים חדשים בשנה, לעומת 8,000 לפני שנתיים ו-10,000 עד 12,000 בשנה שעברה.
- ההנהלה אמרה כי מאגר ההחלפה בקו שני מ-Tafamidis התנרמל לאחר גל ראשוני ועכשיו צומח בקצב יציב יותר.
Trimarchi אמר כי הביצוע המסחרי של החברה משקף שילוב של נתונים קליניים, חינוך שוק וביקוש מטופלים. הוא גם אמר כי תמהיל המטופלים משתנה לכיוון שימוש קדמי רב יותר בכל רבעון.
Attruby: נתונים קליניים ומיצוב בשוק
BridgeBio הדגישה ראיה חדשה מהעולם האמיתי שפורסמה בבוקר הכינוס, המראה שיפור של 34% במדד תוצאה מורכב שכלל תמותה מכל סיבה ואשפוז קרדיווסקולרי לעומת Tafamidis. Trimarchi אמר כי ההפרדה הופיעה תוך שבועות, לא חודשים או שנים.
- נתוני שלב III הראו בעבר הפחתה של 42% באשפוזים ובתמותה.
- BridgeBio גם ציינה הפחתה של 50% באשפוזים במחקר המרכזי.
- החברה פרסמה לאחרונה נתונים המצביעים על אפקט מגן על הכליות, שאותו היא אמרה כי היא חוקרת כעת לעומק.
- אימות נתונים עצמאי מהעולם האמיתי צפוי ב-HFSA בעוד שניים עד שלושה שבועות.
ההנהלה טענה כי אפקט ה-התבססות של Attruby חזק יותר מזה של Tafamidis. היא אמרה כי Tafamidis מייצב כ-60% מהחלבון, בעוד acoramidis מייצב יותר מ-90%, ומשאיר פחות מ-10% מחומר המונומר הרעיל היוצר מחלה.
BridgeBio גם הצביעה על נתוני תעשייה רחבים יותר מ-CARDIO-TTRansform, ואמרה כי המחקר לא הראה תועלת מהוספת טיפול knockdown על גבי מייצב. ההנהלה אמרה כי ממצא זה תומך במייצבים כעמוד השדרה של הטיפול בקרדיומיופתיה ATTR.
תוכניות מחזור חיים של Attruby
BridgeBio פירטה מספר מאמצים שנועדו להאריך את הצמיחה והעמידות של Attruby.
- ACT-EARLY: מחקר מניעה ראשוני במטופלים וריאנטים א-סימפטומטיים, הבודק האם Attruby יכולה למנוע התקדמות לאי-ספיקת לב.
- מחקר הדמיה לבבית: נועד לאשר איתות היפוך מגמה של המחלה שנראה במחקר משנה של שלב III באמצעות MRI לבבי.
- מחקר כלייתי: מתוכנן לאמת את האפקט המגן על הכליות שנראה בנתונים קודמים.
- פורמולציה פעם ביום: צפויה תוך 18 חודשים ומיועדת לתמוך בפטנט חדש של 20 שנה.
Trimarchi אמר כי הגרסה הפעם-ביום יכולה לחשוב עבור מיעוט של רושמי מרשמים ומטופלים שעדיין בוחרים ב-Tafamidis בגלל מינון פעם ביום שלה.
BBP-418: ניוון שרירים חגורתי-גפי
BridgeBio אמרה כי BBP-418, התרופה שלה לניוון שרירים חגורתי-גפי מסוג 2I/R9, יכולה להפוך לטיפול הראשון למחלה. Trimarchi אמר כי נתוני שלב III היו חזקים על פני כל נקודות הקצה שנמדדו.
- החברה אמרה כי התרופה שיפרה את הערכת התפקוד המורכבת של North Star.
- היא גם הראתה שיפור מובהק סטטיסטית בקיבולת חיונית מאולצת (FVC).
- מבחן ההליכה של עשרה מטרים גם הוא השתפר באופן משמעותי.
ההנהלה אמרה כי התרופה פועלת על ידי הגדלת מצע מפתח במעלה הזרם של אנזים FKRP, המסייע לשחזר גליקוזילציה של alpha-dystroglycan. Trimarchi אמר כי התועלת הקלינית הייתה ברורה, והוסיף כי מטופלים יכלו לנשום טוב יותר וללכת טוב יותר.
BridgeBio מעריכה כי ישנם כ-2,000 עד 2,500 מטופלים בארה"ב, 5,000 באירופה וכ-2,000 ביפן באוכלוסיית ניוון שרירים פוקויאמה הקשורה. החברה אמרה כי זיהתה כבר כ-500 מטופלים בארה"ב, אישרה את הגנוטיפ שלהם ומיפתה אותם לרושמי מרשמים.
- קצב השקה צפוי: כ-100 מטופלים בשנה הראשונה, 200 בשנה השנייה ו-300 בשנה השלישית.
- תאריך PDUFA: 27.11.2026.
- הזדמנות מכירות שיא: הזדמנות ברורה של מעל מיליארד דולר בארה"ב בלבד.
Trimarchi אמר כי סביבת התמחור יכולה לתמוך בהשקה חזקה, וציין כי טיפולים דומים עם נתונים חלשים יותר תומחרו סביב $700,000.
Encaleret: תוכנית היפופאראתירואידיזם
BridgeBio תיארה את encaleret, הנקראת גם CLTX-305, כתרופה בעלת פוטנציאל לריפוי פונקציונלי של היפופאראתירואידיזם דומיננטי אוטוזומלי מסוג 1, או ADH1. Trimarchi אמר כי התרופה היא אנטגוניסט לקולטן חישת סידן המכוון ישירות למנגנון המחלה.
בשלב III, החברה אמרה כי הצליחה לסגת מהטיפול הקונבנציונלי, כולל תוספי סידן וויטמין D, באוכלוסיית המחקר. יותר מ-75% מהמטופלים הגיעו לרמות סידן תקינות בדם ובשתן, ויותר מ-90% הגיעו לרמות הורמון פאראתירואיד תקינות.
- Trimarchi כינה את התוצאה "ריפוי פונקציונלי" עבור יותר משלושה רבעים מאוכלוסיית המחקר.
- הוא אמר כי ADH1 יכולה להיות חמורה, עם דיווחי מקרים של מוות בשנות ה-30 מאי-ספיקת לב, טטניה ופרכוסים.
- הוא גם אמר כי הטיפול הסטנדרטי יכול להעלות את הסידן בשתן וליצור סיכון כלייתי לטווח ארוך.
BridgeBio אמרה כי נעשה שימוש בוואן מעבדה ניידת באירועי סנגור ומשפחה כדי לסייע בזיהוי מטופלים, וזה חשוב מכיוון שהפרעה זו עוברת בתורשה בתבנית דומיננטית ובדיקת משפחה יכולה להיות יעילה.
- תאריך PDUFA: 08.05.2025.
- הזדמנות ראשונית: יותר מ-$1 מיליארד ב-ADH1.
- פוטנציאל הרחבה: כמה מיליארדי דולרים בהיפופאראתירואידיזם פוסט-כירורגי.
החברה אמרה כי מחקר מרכזי בשלב III בהיפופאראתירואידיזם פוסט-כירורגי מתחיל, כאשר מינון המטופל הראשון צפוי בשבועות הקרובים. ההרשמה צפויה בשנה הבאה, וקריאת תוצאות צפויה בסוף 2025 עד תחילת 2026.
Infigratinib: אסטרטגיית אכונדרופלזיה
Julie Miller Everett, מנהלת התפעול הראשית של עסקי דיספלזיות השלד של BridgeBio, אמרה כי infigratinib הוא הטיפול הפומי הראשון באכונדרופלזיה והמוצר היחיד שהראה תועלות מובהקות סטטיסטית מעבר לגובה תוך 52 שבועות.
היא אמרה כי התרופה הראתה את מהירות הגובה השנותית הגדולה ביותר בקטגוריה, ושיפרה גם פרופורציונליות, דלקת אוזן תיכונה ודום נשימה בשינה. BridgeBio אמרה כי תועלות אלו חשובות מכיוון שקהילת האכונדרופלזיה ביקשה יותר מרק עלייה בגובה.
- החברה אמרה כי הטיפולים הנוכחיים הם הזרקות, יומיות או שבועיות, שיכולות להיות קשות למשפחות.
- היא אמרה כי אימוץ הטיפול בארה"ב נותר רק 20% עד 30%, לעומת 70% עד 80% מחוץ לארה"ב.
- BridgeBio רואה אוכלוסייה גדולה שאינה מטופלת, בנוסף למטופלים שאולי ירצו לעבור מהזרקות או לחזור לאחר הפסקת הטיפול.
Everett אמרה כי התוכנית המסחרית בארה"ב כוללת צוות רפואי לתמיכה בחילופי מידע מדעי, צוות מסחרי המתמקד במרכזים המטפלים במטופלים אלו, ופנייה לרפואה ראשונית למשפחות שטרם מחפשות טיפול מומחה. מחוץ לארה"ב, היא אמרה כי החברה בנתה מודלים ספציפיים לכל מדינה, הנעים מפעילות ישירה ועד הסדרי מפיץ ושותף ברחבי אירופה, אמריקה הלטינית ואסיה-פסיפיק.
BridgeBio אמרה כי infigratinib ממוצב בשוק אכונדרופלזיה של מיליארד דולר.
אסטרטגיה ומיצוב החברה
ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהכינוס לתיאור הזהות הרחבה יותר של BridgeBio. Trimarchi אמר כי החברה מתמקדת במחלות עם צורך רפואי גדול שאינו מסופק, שבהן היא יכולה להפוך ביולוגיה מורכבת להשערה טיפולית ברורה ולאחר מכן לתועלת מדידה למטופל.
- החברה אמרה כי גישה זו סייעה לה לשפר את שיעורי ההצלחה הטכניים במהלך 10 השנים האחרונות.
- היא אמרה כי היא משתמשת במסגרת ערך נוכחי נטו ממושמעת להנחיית הקצאת משאבים.
- ההנהלה אמרה כי היא יכולה לעצור תוכניות שאינן עובדות ולהפנות הון להזדמנויות טובות יותר.
- BridgeBio תיארה את עסקה כבעל שני עמודי תמיכה מסחריים: שווקים תחרותיים כגון עמילואידוזיס ואכונדרופלזיה, ושווקי מחלות נדירות מסורתיות עם צרכים קליניים מוגדרים היטב.
Trimarchi אמר כי ישות המחקר האחות של החברה, GondolaBio, מאכלסת מנוע גילוי פרודוקטיבי שיכול לתמוך בצמיחה עתידית כאשר העיתוי יהיה נכון.
הוא גם אמר כי 2027 אמורה להיות שנה טרנספורמטיבית, שבה BridgeBio צופה לעבור ממוצר אחד שמשווק לארבעה מוצרים שהושקו ברמה גלובלית.
נוף תחרותי והקשר שוק רחב יותר
BridgeBio השתמשה בפורום כדי להשוות את נכסיה עם מתחרים ומגמות שוק רחבות יותר.
- בקרדיומיופתיה ATTR, ההנהלה אמרה כי acoramidis מציעה התבססות חזקה יותר מ-Tafamidis וכי נתונים אחרונים תומכים במייצבים כעמוד שדרה של הטיפול.
- היא אמרה כי השוק הופך קשה יותר לחקר ראש-בראש מכיוון ששיעורי האירועים יורדים והטיפול משתפר.
- באכונדרופלזיה, BridgeBio אמרה כי אנלוגים CNP להזרקה לא הניעו אימוץ רחב בארה"ב בגלל עומס המינון ותועלות מוגבלות מעבר לגובה.
- היא אמרה כי המינון הפומי של infigratinib והשפעות קליניות רחבות יותר יכולים לסייע בפתיחת חלק גדול יותר מהשוק.
טון ההנהלה ותחזית
טון הדיון היה בטוח ואופטימי. Trimarchi ו-Everett השתמשו שוב ושוב בשפה חזקה לתיאור הנתונים, וכינו את תוצאות Attruby "אטרקטיביות להפליא" ואת ממצאי BBP-418 "מדהימים".
ההנהלה גם אמרה כי לחברה יש מסלול ארוך לפניה, עם השקות מרובות, מחקרי המשך והזדמנויות הרחבה. עם זאת, היא הודתה כי הביצוע יחשוב, במיוחד כאשר BridgeBio עובדת לחנך את השוק, לבנות גישה ולהשיק מספר מוצרים בו-זמנית.
BridgeBio אמרה כי השלב הבא של הצמיחה יהיה תלוי בהפיכת נתונים קליניים חזקים לאימוץ מסחרי רחב, תוך המשך בניית עסק בר-קיימא לתקופה ארוכה.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
