פארוואריס בכנס H.C. Wainwright: מתקדמת בשני מסלולים לטיפול ב-HAE

רביעי, 16.09.2026 — פארוואריס (PHVS) השתמשה בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג את האסטרטגיה הרחבה שלה בתחום בצקת תורשתית (HAE), הבנויה סביב תרופה אוראלית המיועדת הן לטיפול בהתקפים חריפים והן למניעה. ההנהלה הדגישה נתונים מעודדים משלבי מחקר מתקדמים ותוכנית השקה ממומנת, תוך ציון כי החברה עדיין עומדת בפני בחינה רגולטורית לפני שמוצרה הראשון יגיע לשוק.

עיקרי הדברים

• פארוואריס מקדמת את deucrictibant בשתי צורות: כמוסה בשחרור מיידי לטיפול לפי דרישה וטבלייה בשחרור מורחב למניעה יומית חד-פעמית.
• החברה מסרה כי הניסוי הפרופילקטי CHAPTER-3 עמד ביעדיו הראשוניים והמשניים, עם הפחתה כוללת של 83% בהתקפים והפחתה של 87% בסוגי HAE 1 ו-2.
• ההנהלה מסרה כי הגרסה בשחרור המיידי נמצאת בבחינת ה-FDA, עם תאריך PDUFA ב-23.04.2025, והשקה מתוכננת ליום שלמחרת אם תאושר.
• פארוואריס מסרה כי יש לה מזומן עד אמצע 2028 וכי פיתוח המסחרי שלה עד סוף 2027 ממומן.
• החברה בוחנת גם את deucrictibant בבצקת נרכשת, במטרה להרחיב את האינדיקציה לתחום הפרעות המתווכות על ידי ברדיקינין.

אסטרטגיית החברה ומיצובה בשוק

פארוואריס, חברת ביופארמה בשלב מתקדם בשווי שוק של כ-$2.5 מיליארד עד כמעט $3 מיליארד, מתמקדת ב-deucrictibant, אנטגוניסט אוראלי לקולטן B2 של ברדיקינין. התרופה מפותחת עבור HAE והפרעות קשורות המונעות על ידי ברדיקינין.

• החברה נוסדה לפני 11 שנים על ידי הממציאים המקוריים של icatibant.
• האסטרטגיה שלה מתמקדת בשתי תצורות של אותה מולקולה.
• הגרסה בשחרור המיידי מיועדת לטיפול בהתקפים חריפים.
• הגרסה בשחרור המורחב מיועדת למניעה יומית חד-פעמית.

דייוויד נסיף, סמנכ"ל הכספים של פארוואריס, אמר כי המטרה ארוכת הטווח של החברה היא לבנות אינדיקציה שתגיע מעבר לקטגוריות ה-HAE הסטנדרטיות.

"המטרה שלנו בסופו של דבר, עד שיאושרו המוצרים המרכזיים שלנו, היא לקבל אינדיקציה שאומרת שאנחנו עוסקים בהפרעות המתווכות על ידי ברדיקינין," אמר.

ההנהלה מסרה כי חזון זה עשוי לכלול בסופו של דבר סוגי HAE 1 ו-2, חוסר תקין של מעכב C1, בצקת נרכשת ואולי הפרעות ברדיקינין היקפיות.

עדכונים קליניים ותפעוליים

פארוואריס מסרה כי העדכון האחרון המשמעותי ביותר הגיע מ-CHAPTER-3, מחקר שלב 3 של התצורה בשחרור המורחב בסוגי HAE 1, 2 וחוסר תקין של מעכב C1, המכונה גם HAE סוג 3.

• 85 משתתפים גויסו למחקר.
• 55 קיבלו deucrictibant ו-30 קיבלו פלצבו.
• 83 משתתפים השלימו את המחקר.
• היעד הראשוני הושג.
• כל היעדים המשניים של היעילות הושגו.

מגי בלר, ראש קשרי המשקיעים, אמרה כי התרופה פועלת על ידי חסימת ברדיקינין בתחתית הקסקדה.

"התרופה שלנו, deucrictibant, היא אנטגוניסט של קולטן B2, כלומר היא חוסמת את הברדיקינין מלהיקשר לקולטן B2, ובכך עוצרת את הקסקדה של עודף ברדיקינין בתחתית הקסקדה. אנחנו בעצם סותמים את הכיור בתחתית הקסקדה," אמרה.

לפי החברה, CHAPTER-3 הראה:

• הפחתה של 83% בהתקפים בסוגי HAE 1, 2 ו-3.
• הפחתה של 87% בהתקפים בסוגי HAE 1 ו-2 בלבד.
• ירידות מובהקות סטטיסטית בהתקפים חמורים ובינוניים.
• הפחתה מובהקת סטטיסטית בשימוש בתרופות הצלה.
• שיפור בשיעור המשתתפים ללא התקפים בסף 50%, 70% ו-90%.
• ציוני איכות חיים טובים יותר במדדי AE-QoL ו-AECT.

ההנהלה מסרה כי הפחתה של 87% בסוגי HAE 1 ו-2 משתווה לטובה עם טיפולים פרופילקטיים הניתנים בהזרקה כגון TAKHZYRO ו-HAEGARDA, שלגביהם נמסר כי גם הם מראים הפחתה של כ-87% בהתקפים במחקריהם.

פרופיל הבטיחות והסבילות

פארוואריס מסרה כי פרופיל הבטיחות נותר חלק חשוב מהסיפור, במיוחד מכיוון שהתרופה מיועדת לשימוש ארוך טווח.

• ממצאים קרדיווסקולריים היו מאוזנים בין קבוצות ה-deucrictibant והפלצבו ב-CHAPTER-3.
• לא זוהה סיכון בטיחות קרדיווסקולרי נוסף.
• ממצאים במערכת העיכול היו גם הם מאוזנים בין הקבוצות.
• הקאות ושלשולים, הנראים עם הטיפול האוראלי המאושר כיום, נעדרו באופן בולט.
• מחקרים לא-קליניים בחנו רמות חשיפה של שחרור מורחב בתוספת שתי מנות שחרור מיידי בשיעורים הגבוהים ביותר ומצאו את המשטר בטוח ונסבל היטב.

ההנהלה גם מסרה כי העיצוב של המולקולה הקטנה מפחית את הסיכון לנוגדנים נגד התרופה, קונצרן שעלול להשפיע על תרופות ביולוגיות לאורך זמן.

תוצאות פיננסיות ומימון

פארוואריס מסרה כי היא נותרת ממומנת היטב לתוכניותיה הנוכחיות.

• המזומן מספיק עד אמצע 2028.
• הצוות המסחרי עבור שני המוצרים ממומן עד סוף 2027.
• לא הוצג מימון נוסף כנדרש עבור תוכניות ההשקה והפיתוח המוצהרות.

נסיף אמר כי החברה מוכנה לנוע במהירות אם המוצר הראשון יזכה לאישור.

"הנחנו תחזית פיננסית פומבית למזומן עד אמצע 2028," אמר. "הצוות המסחרי עבור שני המוצרים יושלם עד סוף 2027, ולכן הכל ממומן כיום."

אסטרטגיה מסחרית והזדמנות שוק

פארוואריס תיארה הזדמנות שוק הכוללת הן אנשים שמתחילים טיפול מניעתי לראשונה והן חולים שאינם מרוצים מהאפשרויות הנוכחיות.

• כ-8,000 חולים בארה"ב מוערכים כסובלים מ-HAE.
• כ-150 עד 250 חולים מתחילים טיפול מניעתי מדי שנה.
• כ-1,600 חולים נמצאים על הטיפול האוראלי הנוכחי.
• נמסר כי התרופה האוראלית הקיימת מפחיתה התקפים ב-44% ויש לה שיעור נשירה של כ-40%.
• כ-1,900 חולים הפסיקו את הטיפול האוראלי הזה בשל חששות יעילות או סבילות.
• הקבוצה הגדולה ביותר שטרם נוצלה היא חולים על טיפולים בהזרקה שמעולם לא ניסו אפשרות אוראלית.

בלר אמרה כי רופאים אמרו לחברה ש-deucrictibant יכולה להיות הבחירה הראשונה עבור חולים חדשים בטיפול מניעתי מכיוון שהיא אוראלית ובעלת יעילות גבוהה.

"שמענו מרופאים שבהתבסס על הפחתת ההתקפים של 87% שלנו, deucrictibant ודרך המתן האוראלית שלה, שהיא הפחות פולשנית מכולן, deucrictibant צריכה להיות הטיפול הראשון לכל מטופל חדש שמתחיל טיפול מניעתי," אמרה.

היא הוסיפה כי החברה מצפה לשיעור נשירה נמוך בהרבה מהאפשרות האוראלית הנוכחית.

"כיום, יש תרופה אוראלית מאושרת שמפחיתה התקפים ב-44%," אמרה. "היא נוטה לקבל מטופלים חדשים שמתחילים טיפול מניעתי גם כן. עם זאת, לתרופה האוראלית הזו יש שיעור נשירה של כ-40%. במקום שאותם חולים יתחילו על deucrictibant ויפרשו, אנחנו מצפים לשיעור נשירה של אולי 3% עד 5%."

פארוואריס מסרה כי היא בונה ארגון מסחרי של 70 עד 80 אנשים, כולל 30 עד 40 נציגי מכירות. ההנהלה מסרה כי כ-95% מהצוות כבר גויסו עד סוף 2024, מה שמציב את החברה במצב מוכן להשקה זמן קצר לאחר האישור.

לוח הזמנים הרגולטורי והתחזית לעתיד

הגרסה בשחרור המיידי של deucrictibant היא הזרז הקרוב ביותר של החברה.

• ה-FDA קיבל את בקשת ה-NDA ביולי 2024.
• תאריך ה-PDUFA הוא 23.04.2025.
• ה-EMA אישר את תקינות בקשת השיווק ביולי 2024.
• פארוואריס מסרה כי היא עונה על שאלות ה-FDA ומארחת ביקורות.
• ההנהלה מצפה שהייצור יהיה מוכן להשקה עם קבלת האישור.
• החברה מתכננת להשיק ביום שלמחרת, אם האישור יגיע ב-23.04.2025.

עבור הגרסה בשחרור המורחב, פארוואריס מצפה להגיש בקשת NDA במחצית הראשונה של 2027. החברה גם הצביעה על הגשת NDA במחצית הראשונה של 2028 עבור בצקת נרכשת.

ההנהלה מסרה כי המטרה ארוכת הטווח היא להפוך את deucrictibant לטיפול רחב בהפרעות המתווכות על ידי ברדיקינין, כולל הגשות משלימות אפשריות ומועמדים עתידיים בצינור עבור מחלות ברדיקינין היקפיות.

הרחבת הצינור לבצקת נרכשת

מעבר ל-HAE, פארוואריס מנהלת את ניסוי CREATE, שתואר כמחקר שלב 3 הראשון המתמקד בבצקת נרכשת עקב חוסר במעכב C1.

• החולים המיועדים כוללים אנשים עם לימפומה, מיאלומה או לופוס בסיסיים.
• כיום לא קיימות תרופות מאושרות ה-FDA עבור אינדיקציה זו.
• ההנהלה מסרה כי המצב לעיתים קרובות אינו מאובחן, במיוחד מחוץ למומחי HAE.
• החברה רואה הזדמנות לחנך אונקולוגים ורופאי ראומטולוגיה.

פארוואריס מסרה כי המאמץ הרחב יותר יכול לתמוך באינדיקציה ל"בצקת אנגיוניוורוטית המתווכת על ידי ברדיקינין", שלפי ההנהלה עשויה גם לתמוך בבחינה מועדפת בהגדרה הפרופילקטית.

טיפול משולב והתקפי פריצה

ההנהלה דנה גם באסטרטגיה שתאפשר לחולים להשתמש בשתי התצורות של deucrictibant.

• הטבלייה בשחרור המורחב תשמש למניעה.
• הכמוסה בשחרור המיידי יכולה לשמש להתקפי פריצה.
• החברה מסרה כי גישת "חולה התיק" הזו נתמכת על ידי עבודת בטיחות לא-קלינית.
• נתוני CHAPTER-1 הראו ש-deucrictibant בשילוב עם icatibant ביצעה באותה מידה כמו פלצבו בשילוב עם icatibant עבור התקפי פריצה.
• פארוואריס מסרה כי אינה יכולה לבחון שתי תרופות חקירתיות בו-זמנית, ולכן היא ממתינה לאישור השחרור המיידי לפני תחילת CHAPTER-4.

ההנהלה מסרה כי מודל הדו-תצורה מעניק לחברה הזדמנות נדירה להשתמש באותו מנגנון בשתי הגדרות טיפול.

ראשי פרקים מסשיית השאלות ותשובות

• בחינת ה-FDA מתמשכת, עם ביקורות ובחינת אמצע מחזור צפויות.
• הייצור צפוי להיות מוכן עם קבלת האישור.
• גודל הצוות המסחרי הושווה להשקות HAE אחרות ונמסר כי הוא תואם את הנהוג בתעשייה.
• ההנהלה מסרה כי יעילות של 87% בסוגי HAE 1 ו-2 תומכת בשימוש במתבגרים מגיל 12 ומעלה.
• פארוואריס מסרה כי deucrictibant צריכה לפעול גם בחוסר תקין של מעכב C1 מכיוון שהיא פועלת בתחתית הקסקדה, בניגוד לטיפולים הפועלים גבוה יותר.
• החברה מסרה כי הכימיה של המולקולה הקטנה הופכת את פיתוח נוגדני התרופה לסביר פחות, מה שמפחית סיכון ביולוגי נפוץ.
• ההנהלה מסרה כי אין עדות היסטורית במאגר הנתונים שלה לאובדן תגובה או חוסר רגישות המתפתחים לאורך זמן.

בנוגע לשוק הטיפול החריף, פארוואריס מסרה כי icatibant גנרי מחזיק בכ-57% מהנתח ו-deucrictibant צריכה להיות קלה להבנה עבור רופאים מכיוון שמייסדי החברה סייעו להמציא את icatibant. כמו כן נמסר כי ecallantide נותרת מתחרה משנית.

סיכום

פארוואריס עזבה את הכנס עם מסר ברור: היא רוצה להתחרות בשוק ה-HAE כולו עם פלטפורמת תרופה אוראלית אחת, אך המבחן הראשון עדיין תלוי בפעולת ה-FDA. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.