וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
חברת Recursion Pharmaceuticals Inc. (RXRX) ניצלה את כנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי ביום שלישי כדי להציג את עצמה כחברה שעוברת תהליך שינוי מהותי. ביום שלישי, 15.09.2026, הנהלת החברה מסרה כי העסק חרג מסיפור של פלטפורמה בלבד, ועתה מקדמת תוכניות קליניות, תוך קיצוץ עלויות והעמקת שותפויות. החברה הצביעה על נתונים מוקדמים חזקים בתחום פוליפוזיס אדנומטוסי משפחתי, אך ציינה כי עדיין נדרשת לה בהירות רגולטורית והוכחה נוספת שהמודל שלה יכול להמשיך לספק תוצאות.
נקודות מפתח
- Recursion ציינה כי התפתחה מפלטפורמת גילוי לחברת ביוטק בשלב קליני עם מספר תוכניות ראשונות מסוגן.
- ההנהלה מסרה כי החברה קיצצה את בסיס העלויות שלה על בסיס פרו-פורמה בכ-40% לאחר שילוב Exscientia.
- הנכס המוביל, REC-4881, הראה הפחתה מהירה ועמידה של פוליפים בפוליפוזיס אדנומטוסי משפחתי (FAP).
- שותפויות עם Roche/Genentech וסאנופי הניבו יותר מ-$525 מיליון בתשלומים מראש ואבני דרך.
- בכירי החברה ציינו כי מנוע ה-AI, מפעל הנתונים ולולאת המשוב הקלינית הם החלקים הקשים ביותר לשכפול.
אסטרטגיית החברה: מהבטחת פלטפורמה לנכסים קליניים
המנכ"לית נג’אט חאן אמרה כי Recursion היא כיום חברה שונה ממה שהייתה לפני 12 עד 18 חודשים. היא תיארה את העסק כמנוע משולב לחלוטין המשתרע על פני ביולוגיה, כימיה ופיתוח קליני.
- החברה טוענת כי עברה מהבטחה בביולוגיה חדשנית למודל פיתוח תרופות רחב יותר.
- ההנהלה מסרה כי הפלטפורמה מכסה כעת את הנתיב המלא מגילוי מטרה ועד נתוני מטופלים.
- חאן אמרה כי החברה נשענת על סוכני AI, אוטומציה והקצאת הון מהודקת.
- לדבריה, שינויים אלה סייעו להפחית את בסיס העלויות בכ-40% על בסיס פרו-פורמה לאחר שילוב Exscientia.
המסר של Recursion למשקיעים היה שהיא אינה מסתמכת עוד רק על הרעיון שה-AI יכול להאיץ את הגילוי. במקום זאת, היא מנסה להראות שהמערכת שלה יכולה לייצר מועמדי תרופות אמיתיים, נתונים קליניים אמיתיים וכלכלת שותפויות אמיתית.
תוצאות פיננסיות וכלכלת שותפויות
ההנהלה ציינה כי שותפויות הפכו למקור חשוב לאימות ולייצוב. החברה מסרה כי עברה את רף ה-$525 מיליון בתשלומים מראש ואבני דרך מהשיתופי פעולה עם Roche/Genentech וסאנופי.
- $250 מיליון שולמו על ידי Roche עד כה עבור שותפות מדעי המוח.
- Genentech הפעילה אופציה על שתי מטרות עד כה, בכ-$30 מיליון לכל מטרה.
- שיתוף הפעולה עם סאנופי הניב חמש אבני דרך עד כה.
- בשתי השותפויות גם יחד, יותר מ-$300 מיליון באבני דרך כוללות זמינות בכל שיתוף פעולה, עם תמלוגים ברמת עשרות אחוזים בעסקת סאנופי ותמלוגים חד-ספרתיים בעסקת Roche.
- מתוך סך ה-$525 מיליון, $125 מיליון מייצגים אבני דרך שהושגו.
- ההנהלה ציינה כי יותר מתריסר אבני דרך הושגו בכלל השותפויות.
חאן אמרה כי ההבחנה בין כסף מראש לאבני דרך חשובה. "האיכות חשובה ביותר, ומהירות היא בהחלט תוספת נחמדה," אמרה, והוסיפה כי תשלומים מראש משקפים הבטחה בעוד אבני דרך משקפות הוכחה.
סמנכ"ל הכספים בן טיילור לא סיפק עדכון רווחים חדש בסיכום, אך ההנהלה מיסגרה את מבנה השותפות כמתוכנן להגיע לנקודת שבירה או רווחיות מההתחלה תוך בניית ערך פלטפורמה לטווח ארוך.
התוכנית הקלינית המובילה: REC-4881 ב-FAP
הנכס המתקדם ביותר של Recursion הוא REC-4881, מעכב MEK1/2 פומי המפותח לטיפול בפוליפוזיס אדנומטוסי משפחתי (FAP). החברה ציינה כי התוכנית כבר קיבלה ייעודי תרופת יתום ומסלול מהיר.
- FAP פוגע בכ-50,000 מטופלים בארה"ב ו-EU5.
- ההנהלה ציינה כי אין תרופות מאושרות למחלה.
- החברה מעריכה את שוק הפוטנציאל ביותר מ-$10 מיליארד.
בעבודת הוכחת היתכנות בשלב 2, Recursion ציינה כי REC-4881 הפחית את עומס הפוליפים במהירות ובאופן עמיד.
- כמעט 50% מהפוליפים חוסלו תוך שלושה חודשים.
- התוצא נמשך לאחר הפסקת הטיפול, ואצל חלק מהמטופלים אף העמיק לאחר שלושה חודשים ללא תרופה.
- ההנהלה ציינה כי מדובר בנכס חקירתי הראשון שמראה הפחתת פוליפים מהירה ועמידה הן בדרכי העיכול העליונות והן התחתונות.
ממצאי הבטיחות תוארו כניתנים לניהול. יותר מ-85% מתופעות הלוואי הקשורות לטיפול היו מדרג 1 או 2, בעיקר דרמטיטיס התואמת את קבוצת מעכבי MEK1/2. החברה ציינה גם שינויים חולפים בקריאטין פוספוקינאז ותופעות על שבר הפליטה של החדר השמאלי, שלדבריה תואמים לתקדים ב-NF1, מחלה נדירה שבה הקבוצה כבר מאושרת. Recursion ציינה כי הטמיעה אסטרטגיות מניעתיות לניהול דרמטיטיס.
החברה נמצאת בדיונים פעילים עם ה-FDA לצורך הגדרת מסלול רישום. ההנהלה ציינה כי היא שוקלת נקודות קצה דומות להישרדות ללא התקדמות מחלה בהגדרות דמויות ERAS. נתונים נוספים צפויים בכנס CGA-IGCC בתחילת נובמבר, ובהירות רגולטורית צפויה במחצית השנייה של השנה.
רוחב הצנרת וחזרתיות הפלטפורמה
מעבר ל-REC-4881, ההנהלה הדגישה צנרת רחבה יותר שנועדה להראות שהפלטפורמה יכולה לייצר נכסים חדשים שוב ושוב.
- REC-1245 הוא מפרק RBM39 חדשני שזוהה דרך מפעל הנתונים הקנייני של החברה.
- הוא נחקר בגידולים סולידיים עם אי-יציבות גנומית ובגידולים ילדיים מונעי-תעתוק כגון סרקומת אווינג.
- אוכלוסיית המטופלים הפוטנציאלית מוערכת בכ-100,000.
- ההנהלה ציינה כי המטרה עברה מגילוי למחקרי IND-enabling תוך 18 חודשים.
- נתונים נוספים צפויים בהמשך 2024.
תוכניות נוספות כוללות תוכנית PI3Kα H1047R שנכנסה לאחרונה לשלב 1, וכן תוכניות NPP1 ומחלת אחסנה ליזוזומלית במחקרי IND-enabling. החברה ציינה כי קטליזטורים נוספים צפויים במהלך 12 עד 24 החודשים הקרובים.
חאן ציינה כי שיעור ההצלחה של החברה בקידום תוכניות למעמד מועמד לפיתוח עומד על כ-20%, כפול בערך מממוצע התעשייה של 10%. לדבריה, היתרון נובע מלמידה רקורסיבית, שבה תוצאות קליניות מוזנות בחזרה לגילוי ועיצוב.
פלטפורמת הטכנולוגיה: מפעל נתונים, AI וכימיה
ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהשיחה לתיאור ערימת הטכנולוגיה שמאחורי הצנרת. Recursion ציינה כי מפעל הנתונים שלה בסולט לייק סיטי מתוכנן לייצר נתונים ביולוגיים בהיקף גדול שמתחרים אינם יכולים להתאים בקלות.
- המתקן יכול לייצר עד 1 טריליון תאים נוירונליים מופקי תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים.
- החברה ציינה כי השקיעה 10 שנים בבניית אותה קנה מידה.
- הוא יכול להריץ ניתוקי CRISPR של גנום שלם על פני 20,000 גנים לכל קו תאים.
- הפלט כולל גנומיקה, טרנסקריפטומיקה, פרוטאומיקה ובדיקות נוספות.
- ההנהלה ציינה כי פרוטוקולים קנייניים ומעבדות רטובות ויבשות משולבות מאפשרות בדיקה וחזרה מהירות.
בצד הכימיה, החברה ציינה כי מנוע ה-AI המקצה-לקצה שלה מקצר את זמן הפיתוח ומפחית את מספר התרכובות שיש לייצר ולבדוק.
- זמן המטרה-למועמד עומד על כ-1.5 שנים, או פי שלושה מהיר בערך מממוצע התעשייה למולקולות קטנות.
- החברה ציינה כי היא מעצבת כ-330 תרכובות לכל מועמד פיתוח, לעומת ממוצע תעשייה של 2,500.
- המשמעות היא שכ-90% פחות מולקולות מסונתזות פיסית.
- ההנהלה ציינה כי שיעור ההצלחה של הפלטפורמה עומד על כ-20%, לעומת ממוצע תעשייה של 10%.
Recursion ציינה כי סיפור REC-4881 מדגים כיצד המערכת עובדת. החברה תיארה סקירה פנוטיפית לא-מוטה שהחלה בתאי APC knockout, עברה דרך סקירת תרכובות וחיזוי למידת מכונה, והסתיימה בעיכוב MEK1/2 כתשובה המדורגת ראשונה. ההנהלה ציינה כי תוצאה זו לא נמצאה דרך גישה מסורתית מונעת-השערות.
שותפויות עם Roche/Genentech וסאנופי
ההנהלה ציינה כי שיתופי הפעולה של החברה הם כיום נקודת הוכחה מרכזית לפלטפורמה.
בשותפות Roche/Genentech, Recursion ציינה:
- העסקה היא שותפות מדעי מוח בלעדית ל-10 שנים, עם חמש שנים שנותרו.
- שתי מטרות הופעלה עליהן אופציה עד כה.
- המטרה הראשונה התקדמה לגילוי משותף של מולקולות קטנות.
- Recursion שומרת על כל הנתונים, בעוד Roche מקבלת רק תוצרי עבודה.
- החברה מצפה לאופציות מטרה נוספות מערכת הנתונים הקיימת של מדעי המוח.
בשיתוף הפעולה עם סאנופי, Recursion ציינה:
- ההתמקדות היא במולקולות קטנות למטרות אימונולוגיה ואונקולוגיה קשות.
- חמש אבני דרך הושגו עד כה.
- ההנהלה סיפקה תחזית פיננסית לאבן דרך קרובה של מועמד לפיתוח עבור תוכנית מולקולה קטנה פומית ראשונה מסוגה.
- שיתוף הפעולה מכוון למטרות ראשונות מסוגן וקשות לטיפול שבהן Recursion מאמינה שלפלטפורמה שלה יש יתרון.
חאן ציינה כי השותפויות מראות "חזרתיות מביולוגיה חדשנית, תוכניות חדשניות, ועד לקליניקה," והיא תיארה את התבנית הזו כראיה שהפלטפורמה עובדת מעבר לתוצאות חד-פעמיות מבודדות.
מיצוב תחרותי והקשר שוק
ההנהלה התייחסה גם לרקע התחרותי הרחב יותר. חאן אמרה כי חדשנות אחרונה בסין חיזקה את השקפת Recursion לפיה ההזדמנות הטובה ביותר טמונה בגילוי ביולוגיה חדשנית, ולא רק באופטימיזציה של ביולוגיה ידועה.
- לדבריה, חלק מהמתחרים נעים במהירות על ביולוגיה ידועה.
- ההתמקדות של Recursion, לעומת זאת, היא במטרות ראשונות מסוגן ומנגנונים לא-מובנים מאליהם.
- דוגמאות שצוינו כללו REC-4881, REC-1245 ומטרות מדעי המוח של Genentech.
החברה ציינה גם כי המעורבות הרגולטורית מרכזית לשלב הבא. חאן תיארה את הקשר עם רגולטורי ה-FDA כפרודוקטיבי ואמרה כי הנחיות הסוכנות חשובות במיוחד בשלב זה. היא ציינה גם כי מסחור עתידי יצטרך להתחשב במשא ומתן Medicare, תמחור מועדף-לאומה, מכסים ולחץ תמחור גלובלי.
השקפת ההנהלה על מה שקשה ביותר לשכפל
כשנשאלה בפועל מה מעניק ל-Recursion את יתרונה, ההנהלה הצביעה על שילוב ולא על כלי יחיד כלשהו.
- החלק הקשה ביותר לשכפול הוא המנוע המקצה-לקצה מביולוגיה ועד נתוני מטופלים.
- מפעל הנתונים לקח עשור לבנות.
- החברה ציינה כי למידה עם מטופל-בלולאה חזקה יותר מלמידה במעבדה בלבד.
- ההנהלה ציינה כי השילוב של עבודת מעבדה רטובה ויבשה חיוני לשיפור תחזיות.
חאן אמרה כי המפתח הוא ללמוד מהר מספיק כדי לשנות את הסיכויים להצלחה. "הקשה ביותר לשכפול הוא למעשה שילוב הכל יחד וקיום מנוע מקצה-לקצה," אמרה.
לקוראים המבקשים פרטים נוספים על התוכניות הקליניות של החברה, מבנה השותפויות ודיוני הרגולציה, אנא עיינו בתמלול המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
