ארווינס בוועידת בריאות קנטור פיצג’רלד: הצינור הקליני במרכז הבמה

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Arvinas (ARVN) בוועידת הבריאות הגלובלית השנתית ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להדגיש שינוי אסטרטגי מהותי: החברה עוברת מעבר למוצר המסחרי הראשון שלה ומתמקדת בצינור התרופות שלה המבוססות על פירוק חלבונים. ההנהלה ציינה כי המעבר הושלם ברובו, אך הודתה שחלק מהתוכניות עדיין מתמודדות עם מכשולים רגולטוריים וקליניים, בעוד החברה מתכוננת לסדרת תוצאות נתונים במהלך 9 עד 12 החודשים הקרובים.

המניה ירדה ב-0.97% ונסחרה לאחרונה ב-$8.68, לעומת סיום קודם של $8.76. המניות נסחרו בטווח שבין $6.97 ל-$14.51 במהלך 52 השבועות האחרונים.

נקודות מפתח

• Arvinas הודיעה כי מסלול המזומנים שלה מתארך עד המחצית השנייה של 2028, מה שמעניק לה הון מספיק לקידום כל ארבע התוכניות הקליניות דרך תוצאות נתוני שלב I.
• החברה ציינה כי פלטפורמת PROTAC שלה הוכיחה כעת הוכחת קונספט קלינית, והיא מתמקדת בתוכניות שבהן היא מאמינה שתוכל ליצור את הערך הגבוה ביותר.
• זרזים לטווח הקרוב כוללים נתונים עבור ARV-393 בלימפומה, LRRK2-102 בניוון עצבי, ARV-027 במחלת קנדי, ו-ARV-6723 באימונו-אונקולוגיה.
• ההנהלה ציינה כי מדגרן KRAS G12D יתקדם רק עם שותף, ולא כתוכנית עצמאית של Arvinas.
• דיונים רגולטוריים סביב תוכנית PSP דחו את שלב הפיתוח הבא ל-2027.

שינוי אסטרטגי: משיגור מסחרי לביצוע צינור קליני

המנכ"ל Randy והמדענית הראשית Angela ציינו כי Arvinas השלימה את המעבר מחברה שהתמקדה במוצר המסחרי הראשון שלה לחברה המתמקדת בצינור הקליני שבבעלותה המלאה. המוצר המסחרי של החברה, VEPPANNU, הושק וכיום משרת חולי סרטן שד, כאשר Rigel היא שותפת השיווק.

Randy ציין כי האתגר של החברה אינו עוד האם הפלטפורמה יכולה לפעול בבני אדם. במקום זאת, הוא אמר, השאלה היא אילו תוכניות Arvinas צריכה להחזיק ולקדם בעצמה.

הוא אמר: "הוכחנו את היכולת להעביר תוכניות לקליניקה, הודות ל-Angela וצוותה. כעת השאלה היא, אילו מהן אנחנו הולכים להחזיק במלואן ולקדם?"

ההנהלה ציינה כי הקצאת ההון של החברה תישאר סלקטיבית ומונעת נתונים. המטרה היא להעביר את התוכניות החזקות ביותר לנקודות מפנה חשובות, ואז להחליט האם להמשיך לממן אותן פנימית, לשתף פעולה עם שותפים, או להכניס הון חיצוני מאוחר יותר.

תוצאות פיננסיות ומצב הון

Arvinas ציינה כי המאזן שלה נותר חזק וכי אין לה צורך לגייס כסף בטווח הקרוב.

• מסלול המזומנים מתארך עד המחצית השנייה של 2028.
• המזומנים הנוכחיים צפויים לממן את כל ארבע התוכניות הקליניות דרך תוצאות מפתח של שלב I.
• החברה ציינה כי אין צורך מיידי במימון נוסף.
• Arvinas ממשיכה לנהל הוצאות סביב אבני דרך מרכזיות של נתונים ולא סביב התרחבות רחבה.

החברה דנה גם בכלכלת VEPPANNU. שותפות Rigel כוללת $85 מיליון באבני דרך מקדמיות ומעבר לטווח הקרוב, בנוסף ל-$320 מיליון נוספים באבני דרך פוטנציאליות במורד הזרם, הקשורות בעיקר לשיווק. Arvinas ציינה כי תמלוגים מדורגים בטווח של אחוזים בין אמצע העשרה לאמצע שנות ה-20.

ההנהלה ציינה כי Rigel הראתה התחייבות חזקה לתרופה והציעה כי VEPPANNU עשויה להפוך לתוכנית הגדולה ביותר שלה, מה ש-Arvinas רואה כסימן לתמיכה מסחרית.

עדכונים תפעוליים

Arvinas ציינה כי התיק שלה כולל כעת ארבע תוכניות בשלב קליני באונקולוגיה ובנוירולוגיה:

• ARV-393, מדגרן BCL-6 לסרטני המטולוגיה
• LRRK2-102, מדגרן LRRK2 לניוון עצבי
• ARV-027, מדגרן קולטן אנדרוגן למחלת קנדי, הידועה גם בשם SBMA
• ARV-6723, מדגרן HPK1 באימונו-אונקולוגיה

החברה ציינה כי כל תוכנית משקפת הגדרת מחלה שונה שבה היא מאמינה כי פירוק PROTAC עשוי להציע יתרונות על פני תרופות מעכבות מסורתיות. ההנהלה ציינה כי התוכניות מקודמות תוך התמקדות בביולוגיה ברורה, אותות קליניים חזקים וסיכוי ליצור ערך מובחן.

Arvinas גם ציינה כי לא תקדם את מדגרן KRAS G12D בעצמה. במקום זאת, החברה ציינה כי תוכנית זו תתקדם רק עם שותף, מכיוון שהיא אינה רואה את עצמה כחברה המתאימה לרדוף אחריה באופן עצמאי.

תוכנית נוספת, PSP, ראתה את לוח הזמנים שלה נדחה. Arvinas ציינה כי מחקר שלב I-B צפוי כעת ב-2027 לאחר שהרגולטורים ביקשו נתוני רעילות כרונית נוספים ויישור רחב יותר על תוכנית הפיתוח. החברה ציינה כי היא בדיונים עם ה-FDA, ה-EMA וה-PMDA.

תחזית צינור: ארבע תוכניות, ארבעה זרזים לטווח הקרוב

ההנהלה ציינה כי 9 עד 12 החודשים הקרובים עשויים להיות חשובים לחברה מכיוון שכל אחת מארבע התוכניות צפויה לייצר נתונים קליניים.

ARV-393: מדגרן BCL-6 בלימפומה

Arvinas ציינה כי ARV-393 הוא אחד מהזרזים החשובים ביותר שלה לטווח הקרוב. התרופה נבדקת בלימפומה מתאי T ובלימפומה מתאי B, כאשר מחקר שילוב עם glofitamab נמצא גם הוא בעיצומו.

• נתוני שלב I ראשוניים צפויים עד סוף 2024.
• תוצאת הקריאה הראשונה תתמקד בבטיחות, פרמקוקינטיקה ופרמקודינמיקה בחולי לימפומה מתאי T.
• נתונים מלאים יותר, כולל יותר חולי LBCL, צפויים באמצע 2025.
• נתוני שילוב עם glofitamab צפויים גם הם מאוחר יותר.

Angela ציינה כי המטרה BCL-6 הייתה קשה לטיפול עם מעכבים סטנדרטיים מכיוון שהחלבון מסונתז מחדש במהירות. היא ציינה כי גישת PROTAC נועדה להסיר את החלבון באופן עמיד יותר.

היא אמרה: "למעכבים באופן קלאסי לא הייתה פעילות משמעותית נגד מווסתי תעתיק כמו BCL6. מה שנדרש הוא למעשה ה-PROTAC. ה-PROTAC הוא המנגנון המושלם להסרת הגורם המניע של תתי-סוגים מסוימים של לימפומה שאינה הודג’קין. על ידי הסרתו באופן עמיד ושמירה על קצב הסינתזה מחדש תחת שליטה, זה בדיוק מה שאנחנו מתגברים עליו."

ההנהלה ציינה כי חלק מהתגובות כבר נצפו במינונים נמוכים, אך היא רוצה יותר חולים מטופלים בחשיפות שהיא מאמינה שסביר שיהיו יעילות. החברה ציינה כי מונותרפיה נותרת חשובה לשימוש בשלב מאוחר ולסיוע בתמיכה במחקרי שילוב מוקדמים יותר.

Arvinas גם הצביעה על עבודה פרה-קלינית המראה סינרגיה עם glofitamab וסוכנים אחרים, כולל מעכבי BTK, מעכבי EZH2, venetoclax, Rituxan, POLIVY וגישות מבוססות CD19. החברה ציינה כי נתוני השילוב מצביעים על כך שהתוכנית עשויה בסופו של דבר לתמוך בהגדרות טיפול מוקדמות יותר, כולל שילובים שעשויים להפחית או להחליף כימותרפיה.

ההנהלה ציינה כי מדד ייחוס שימושי בלימפומה מפושטת של תאי B גדולים הוא שיעור תגובה של 54% שדווח על ידי BMS עבור מדגרן BCL-6. עבור AITL, יעד ריאליסטי יותר יהיה בטווח העליון של 30% עד תחתית 40%, בהתחשב בהיעדר טיפול סטנדרטי בקו השני.

LRRK2-102: תוכנית ניוון עצבי

Arvinas ציינה כי מדגרן LRRK2 שלה כבר הפיק נתוני סמנים ביולוגיים התומכים ביכולת הפלטפורמה לפעול במערכת העצבים המרכזית.

• נתוני סמנים ביולוגיים קודמים הוצגו בוועידת AD/PD ב-2024.
• נתונים נוספים צפויים בוועידת MDS בקוריאה תוך חודש.
• החברה ציינה כי הראתה הפחתה תלוית מינון של LRRK2 בנוזל מוחי-שדרתי.
• היא גם דיווחה על שיפורים בנקודות קצה סינפטיות, כולל תפקוד מוטורי עיני וסמני חוסן קוגניטיבי.

Angela ציינה כי הנתונים תומכים ברעיון שפירוק חלבון LRRK2 המלא עשוי להיות יעיל יותר מאשר עיכוב אחת מפונקציותיו בלבד. היא ציינה כי לחלבון יש תפקידים מרובים, כולל פעילות קינאז, פעילות GTPase ותפקוד פיגום, וכי מדגרן יכול לטפל בכולם בו-זמנית.

היא אמרה: "PROTAC מפחית באופן עמיד את החלבון המלא שמשפיע על כל הפונקציות הללו. מה שאנחנו רואים מנקודת מבט תרגומית הוא שכאשר אתה מפחית LRRK2, והצלחנו להראות את ההפחתה התלויה במינון הנחמדה הזו של LRRK2 בנוזל מוחי-שדרתי, של מתנדבים בריאים, וכעת בחולים. זה אומר משהו לכל התחום. זה אומר שמערכת היוביקוויטין-פרוטאזום שלמה בניוון עצבי, וזה ממש חשוב."

החברה ציינה כי ראתה גם הפחתות בסמנים אנדוליזוזומליים ודלקתיים עצביים בצורה תלוית מינון, וכן שינויים בסמנים כגון ASH, Neuronal Pentraxin 2 ו-cerebellin 4. Arvinas ציינה כי ממצאים אלה מצביעים על קשר אפשרי בין פירוק LRRK2 לבריאות סינפטית.

לגבי נתיב הפיתוח, Arvinas ציינה כי בחרה לרדוף תחילה אחר שיתוק סופרה-גרעיני פרוגרסיבי (PSP) ולא אחר מחלת פרקינסון מכיוון ש-PSP היא מחלה הומוגנית יותר ומתקדמת מהר יותר. אך היא ציינה כי השלב הבא עוכב בעוד שהרגולטורים סוקרים את חבילת הרעילות הכרונית ועיצוב המחקר.

ARV-027: תוכנית מחלת קנדי

Arvinas ציינה כי ARV-027 נמצא בשלב I ונבדק הן במתנדבים בריאים והן בחולים עם SBMA, הידועה גם כמחלת קנדי.

• מינון קליני החל בתחילת 2024.
• נתוני שלב I ראשונים צפויים במחצית הראשונה של 2025.
• החברה ציינה כי התוכנית זוכה לעניין רב מחולים, חוקרים ומשקיעים.

Randy ציין כי הביולוגיה הופכת את התוכנית לישירה במיוחד מכיוון שהתרופה מכוונת לסיבת השורש של המחלה.

הוא אמר: "צברי PolyQ גורמים למחלה, ואנחנו יכולים לפרק אותם. זה לא פשוט כל כך. נצטרך לעבור את כל התוכניות הרגולטוריות וכיצד הניסויים יכולים להתפתח, אבל זה נמצא כעת בשלב I, וזה יכלול הן מתנדבים בריאים והן חולים עם SBMA, מה שאומר שכאשר נשתף את הנתונים הללו בשנה הבאה, הם אמורים להיות ניבויים חריגים להצלחה מכיוון שאנחנו מפרקים את הגורם בפועל למחלה."

Arvinas ציינה כי המחלה פוגעת כמעט אך ורק בגברים וכי הקשר הישיר בין קולטן האנדרוגן החריג לביולוגיה של המחלה הופך את התוכנית לאטרקטיבית במיוחד.

ARV-6723: תוכנית אימונו-אונקולוגיה

Arvinas ציינה כי ARV-6723, מדגרן HPK1 שלה, נכנס לאחרונה לקליניקה והוא התוכנית הראשונה של החברה באימונו-אונקולוגיה.

ההנהלה תיארה אותה כגבול טיפולי חדש לפלטפורמת PROTAC וציינה כי היא מוסיפה תחום נוסף שבו החברה יכולה לבחון האם פירוק יכול לעלות על גישות תרופתיות ישנות יותר.

כיצד ההנהלה רואה את התחרות והתעדוף

Arvinas ציינה כי אין לה העדפה מובנית לאונקולוגיה או לנוירולוגיה. במקום זאת, היא ציינה כי היא רוצה לבחור את המטרה הנכונה והמחלה הנכונה לגישת PROTAC.

החברה ציינה כי האסטרטגיה שלה היא לשמור על שליטה בתוכניות שיכולות ליצור את הערך הגבוה ביותר עבור חולים ובעלי מניות, תוך שיתוף פעולה עם שותפים או נסיגה מתוכניות שאינן מתאימות לסדרי העדיפויות שלה. החלטת KRAS G12D הוצגה כדוגמה לגישה זו.

ההנהלה ציינה כי גיוסי הון עתידיים יהיו תלויים בנתונים, עניין משקיעים ושלב הפיתוח. היא לא קבעה יעד קבוע לכמה תוכניות היא רוצה לקדם בעצמה.

ראשי פרקים מהדיון

• Randy ציין כי החברה תתמקד בנכסים שבבעלותה המלאה שבהם היא רואה את הסיכוי הטוב ביותר לנצח.
• Angela ציינה כי למדגרן BCL-6 יש יתרון מכניסטי ברור על פני מעכבים מכיוון שהוא יכול להתגבר על סינתזה מחדש מהירה של חלבון המטרה.
• לגבי LRRK2, Angela ציינה כי חבילת הסמנים הביולוגיים מצביעה על כך שהביולוגיה מתורגמת בבני אדם, ולא רק במודלים פרה-קליניים.
• לגבי SBMA, Randy ציין כי התוכנית אטרקטיבית במיוחד מכיוון שהיא מכוונת ישירות לגורם המחלה.
• לגבי שילובי BCL-6, Randy ציין כי שימוש בשלב מוקדם יותר עשוי להיות ההזדמנות הגדולה יותר, במיוחד עם סוכנים כגון glofitamab.

סיכום

Arvinas עזבה את הוועידה עם מסר ברור: החברה אינה מנסה עוד להוכיח את הפלטפורמה שלה, אלא להחליט אילו נכסים קליניים ראויים להון ולתשומת הלב הרבה ביותר. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.