argenx בכנס הבריאות של Wells Fargo: התרחבות מעבר ל-VYVGART

יום שלישי, 08.09.2026 — בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo, השתמשה argenx (ARGX) בשיחת אח ואורח כדי להציג תוכנית צמיחה מתרחבת הבנויה סביב VYVGART, נכסי צינור פיתוח חדשים ודחיפה ארוכת טווח לתחום האימונולוגיה. מנכ"לית החברה, קארן מאסי, אמרה כי החברה רואה מומנטום מסחרי חזק, אך הדגישה כי השלב הבא תלוי בהפיכת הצלחה של מוצר יחיד לתיק מוצרים רחב יותר.

ההנהלה הצביעה על מספר עוצמות ברורות, כולל הכנסות רבעוניות של $1.5 מיליארד, נתוני מיוזיטיס חיוביים בשלב מאוחר וביקוש מתמשך ל-VYVGART במספר אינדיקציות. במקביל, אמרה החברה כי היא עדיין עובדת על שלבים רגולטוריים, לחץ תחרותי ואתגר ההתרחבות לאזורי מחלה גדולים ועמוסים יותר.

נקודות מפתח

• argenx דיווחה כי ההכנסות הרבעוניות הגיעו ל-$1.5 מיליארד, בזכות צמיחה מתמשכת של VYVGART ב-MG, CIDP ו-MG סרונגטיבי.
• החברה הדגישה נתוני שלב III חיוביים במיוזיטיס ואמרה כי היא רואה נתיב ברור לדיון על הרחבת תווית עם ה-FDA.
• ההנהלה הציגה את Vision 2030 כתוכנית לטיפול ב-50,000 חולים ב-10 מחלות עם חמישה מולקולות חדשות בפיתוח שלב מאוחר.
• argenx מתרחבת מעבר למחלות נוירומוסקולריות באמצעות רכישת Forte Biosciences ותוכנית FB102 בוויטיליגו, קרחת אראטה ומחלת צליאק.
• המנכ"לית קארן מאסי אמרה כי החברה רוצה להפוך לחברת חדשנות אימונולוגית בת-קיימא, לא רק חברת VYVGART.

תוצאות פיננסיות

argenx דיווחה כי הכנסות הרבעון השני הגיעו ל-$1.5 מיליארד, המשך לריצת צמיחה חזקה של תרופת הדגל של החברה, VYVGART, הידועה גם בשם efgartigimod.

• צמיחת ההכנסות נתמכה על ידי מכירות במיאסתניה גרביס, פולינוירופתיה דמיאלינטיבית דלקתית כרונית ו-MG סרונגטיבי.
• ההנהלה תיארה את השקת ה-MG הסרונגטיבי כ"התחלה מצוינת", עם קליטת חולים חזקה ואימוץ על ידי גורמי תשלום.
• החברה אמרה כי המאזן שלה מעניק לה גמישות הן לרכישות והן לפיתוח פנימי.
• argenx לא סיפקה תחזית פיננסית חדשה בסיכום הכנס, אך אמרה כי הזכיינות נמצאת בנתיב עולה מתמשך.

המסר המסחרי של החברה היה ש-VYVGART עדיין יש לה מקום לצמוח. מאסי אמרה כי 80% מחולי MG עדיין אינם מטופלים בביולוגי ממוקד, מה שמשאיר מאגר גדול של משתמשים פוטנציאליים.

היא הוסיפה כי ארבעה מתוך חמישה נוירולוגים אומרים ש-VYVGART הוא הבחירה הראשונה שלהם בעת תחילת טיפול ביולוגי לחולה.

עדכונים תפעוליים

argenx הקדישה חלק ניכר מהדיון לאופן שבו היא מרחיבה את זכיינות VYVGART ובונה תוכניות חדשות סביבה.

• ב-MG, אמרה החברה כי השוק הכולל הניתן לטיפול התרחב ל-60,000 חולים מאומדן ראשוני של 17,000.
• אומדן זה כולל כעת 25,000 חולים בקו טיפול מוקדם, 7,000 חולי MG עיני, 11,000 חולי MG סרונגטיבי ו-17,000 חולי MG עמיד לטיפול.
• החברה אמרה כי המזרק המוכן לשימוש סייע להעביר את VYVGART להגדרות טיפול בשלב מוקדם יותר.
• נתוני MG עיני תוארו כחיוביים, עם השקה צפויה לתמוך בצמיחה מתמשכת.
• ב-CIDP, ההנהלה אמרה כי יותר נוירולוגים הופכים נוחים יותר להחלפת חולים מ-IVIG ל-VYVGART.

בצד הפיתוח, argenx אמרה כי מחקר שלב III במיוזיטיס היה אבן דרך מרכזית. הנתונים כיסו מיופתיה נקרוטיזנטית מתווכת חיסון ודרמטומיוזיטיס.

• המחקר הראה הפרש של 15 נקודות בסולם מעורבות הרקמה.
• ההנהלה אמרה כי התועלת הייתה עקבית הן ב-IMNM והן ב-DM.
• כמו כן נאמר כי התוצאות היו עקביות במדדי שריר, עור, דיווח רופא ודיווח חולה.
• argenx אמרה כי הנתונים תומכים בהשפעת תרופה אמיתית, לא בממצא מקרי.

מאסי אמרה כי החברה מתכננת לדון בשלבים הרגולטוריים הבאים עם ה-FDA. היא תיארה את נתיב IMNM כברור ואמרה כי אישור דרמטומיוזיטיס הוא עניין של "מתי, לא אם", אם כי תוכנית הפיתוח המדויקת עדיין זקוקה לתשומת ה-FDA.

החברה גם אמרה כי יש לה 20,000 שנות-חולה של ניסיון בטיחות עם VYVGART, אשר לדעתה יסייע לה בכניסה לראומטולוגיה ולתחומים חדשים אחרים.

הרחבת הצינור ומולקולות חדשות

argenx אמרה כי היא כבר אינה מסתמכת על מולקולה יחידה לצמיחה. החברה תיארה אסטרטגיה רחבה יותר הבנויה סביב חדשנות סדרתית ומספר הזדמנויות.

• Empasiprubart, מעכב FcRn השני של החברה, נמצא בפיתוח שלב III במחלת נוירון מוטורי.
• המטרה הראשית של הניסוי היא אי-נחיתות ל-IVIG, כאשר עליונות היא נקודת קצה משנית.
• argenx גם חוקרת את empasiprubart ב-CIDP ובמחלת שתל מול מאכסן.
• גרסה תת-עורית נמצאת בשלב I, בעוד השימוש הקליני הנוכחי הוא תוך-ורידי.
• החברה אמרה כי היא מאמינה שחלק מ-CIDP מונע על ידי IgM, מה שעשוי להפוך אותו לרגיש ל-empasiprubart.

ההנהלה אמרה כי תוכנית empasiprubart תוכננה סביב השוואה ישירה קשה אך חשובה עם IVIG. מאסי אמרה כי ניצחון אי-נחיתות כבר יהיה "חבילה אטרקטיבית לחלוטין" להשקה.

החברה גם דנה בתוכניות FcRn מהדור הבא:

• מעכב FcRn בעל מחצית חיים מורחבת בשלב III מוכנות,
• פורמולציה היפר-מרוכזת,
• ומועמד FcRn פומי שמאסי כינתה "משנה משחק" פוטנציאלי.

argenx אמרה כי היא גם מתכננת להשיק מזרק אוטומטי ל-VYVGART בשנה הבאה ובנתה יכולות להזרקות תת-עוריות בנפח גדול.

רכישת Forte ואסטרטגיית FB102

החברה השתמשה בכנס כדי להסביר מדוע רכשה את Forte Biosciences ואת נכס הדגל שלה FB102, מעכב CD122 המכוון לאיתות IL-15 ו-IL-2.

• ההנהלה אמרה כי נתוני שלב II בוויטיליגו היו שלב הפחתת הסיכון המרכזי מאחורי הרכישה.
• FB102 נחקר בוויטיליגו, קרחת אראטה ומחלת צליאק.
• מחקר למידה בשלב II בצליאק נמצא בעיצומו, עם תוצאות שצפויות לסייע בעיצוב תכנון ניסויים בשלב מאוחר יותר.
• נתוני שלב I-B כבר תומכים בפעילות התרופה במחלת צליאק.
• במחלת צליאק, החברה בוחנת אתגר גלוטן של 8 שבועות בעוצמות משתנות כדי להנחות מחקרים עתידיים.

argenx אמרה כי שוק הצליאק גדול, עם אומדן של 2.5 מיליון חולים בארה"ב. היא שוקלת אסטרטגיית כניסה והתרחבות, החל מחולים שאינם יכולים לשלוט במחלה באמצעות דיאטה ללא גלוטן ולאחר מכן הרחבה לאוכלוסייה רחבה יותר.

לגבי קרחת אראטה, החברה אמרה כי נקודת הקצה פשוטה יותר מכיוון שניתן למדוד צמיחת שיער באופן אובייקטיבי. היא אמרה כי FB102 עשוי להציע יעילות מובחנת מכיוון שהוא מכוון הן ל-IL-15 והן ל-IL-2, לא רק לנתיב אחד.

ההנהלה גם אמרה כי יעד CD122 נבחר בחלקו מטעמי בטיחות. מאסי אמרה כי החברה רצתה להימנע מסיכון הלופוס שהיא רואה עם עיכוב C1 וכן העריכה את העובדה ש-C2 נמצא בצומת הנתיבים הקלאסי והלקטין.

תחזית עתידית

argenx הציגה את Vision 2030 כתוכנית ארוכת טווח להמשך צמיחה הרבה מעבר ל-VYVGART.

• המטרה היא לטפל ב-50,000 חולים ב-10 מחלות עד סוף העשור.
• החברה גם רוצה חמש מולקולות חדשות בפיתוח שלב מאוחר עד אז.
• ההנהלה אמרה כי המטרה היא להפוך ל"חברת חדשנות האימונולוגיה של העתיד".
• נאמר כי החברה רוצה צמיחה מתמשכת לאורך שנות ה-2030 ומעבר לכך.

מאסי אמרה כי האסטרטגיה מבוססת על מציאת אינדיקציות של "מרחב לבן", כלומר מחלות שאינן מאובחנות מספיק, אינן מטופלות מספיק ולעתים קרובות מוזנחות על ידי יצרני תרופות גדולים.

דוגמאות כוללות IMNM, MG עיני ו-MG סרונגטיבי. היא אמרה כי תחומים אלה יכולים להיות קשים לכימות מכיוון שהאבחון אינו שלם והטיפול היה מוגבל היסטורית.

בנוגע לתחרות, החברה אמרה כי שוק המיוזיטיס ככל הנראה יתמוך ביותר מטיפול אחד. היא ציינה כי brepocitinib של Roivant עשוי להגיע לשוק ראשון, אך argenx מאמינה כי הנתונים ופרופיל הבטיחות שלה תחרותיים.

החברה גם אמרה כי ראומטולוגים עשויים להגיב היטב ל-VYVGART בשל 20,000 שנות-חולה של נתוני בטיחות ופורמט ההזרקה השבועי שלו, אשר עשוי להשתוות לטובה עם חלופות פומיות.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך השאלות, מאסי חזרה מספר פעמים על אותו מסר: argenx רואה כמות גדולה של מרחב שנותר בשווקים הליבה שלה.

• ב-MG, היא אמרה כי החברה עדיין בשלב מוקדם בשוק מכיוון שרוב החולים נותרים ללא טיפול בביולוגים ממוקדים.
• היא אמרה כי VYVGART הפך לבחירה הביולוגית הראשונה עבור נוירולוגים רבים, גם כאשר התחרות נותרת ממוקדת בחולים עמידים לטיפול.
• היא אמרה כי MG עיני ו-MG סרונגטיבי צריכים להאריך את עקומת הצמיחה ולא ליצור שינוי חד.
• ב-CIDP, היא אמרה כי ל-VYVGART יש את שיעור התגובה הטוב ביותר ומערך הנתונים החזק ביותר בין הטיפולים המאושרים.
• היא אמרה כי empasiprubart עשוי בסופו של דבר לתמוך בגישות שילוב אם השערת המחלה המונעת על ידי IgM תוכח.

בנוגע למיוזיטיס, מאסי אמרה כי עקביות הנתונים הייתה הנקודה המרכזית.

"יש עקביות מדהימה בתוך IMNM ובתוך DM, וגם ביניהם," היא אמרה. "בין אם מסתכלים על מרכיב השריר, מרכיב העור, דיווח הרופא, דיווח החולה, אני יודעת שאנחנו משתמשים במילה עקביות לפעמים יותר מדי, אבל אין דרך אחרת לתאר את הנתונים."

היא אמרה כי רמת עקביות זו מרמזת שהתוצאות אינן ממצא אקראי וצריכות לתמוך בדיונים עם הרגולטורים.

מאסי גם אמרה כי המשימה הרחבה יותר של החברה גדולה מתרופה אחת. "המטרה והמשימה שלנו היא להיות חברת חדשנות אימונולוגיה," היא אמרה. "VYVGART היא מולקולה מדהימה לבנות עליה את הבסיס, אבל היא לא מספיקה, והיא לא המטרה היחידה שלנו."

סיכום

argenx עזבה את הכנס עם מסר של ביטחון, אך גם עם תזכורת ברורה שהשלב הבא שלה תלוי בביצוע על פני מספר תוכניות.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.