ריית’ם פארמסיוטיקלס בכנס קנאקורד ג’נואיטי: תנופת ההשקה מתרחבת

רביעי, 12.08.2026 — בכנס הצמיחה השנתי ה-46 של Canaccord Genuity, חשפה Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) כי השקתה האחרונה בארה"ב צוברת תאוצה, בעוד החברה ממשיכה לבנות זכיינות רחבה יותר בתחום השמנת יתר נדירה. סמנכ"ל הכספים האנטר סמית’ הצביע על ביקוש מוקדם חזק ל-IMCIVREE בהשמנת יתר היפותלמית נרכשת, אך ציין גם את המכשולים המוכרים של גישה למשלמים, כושר רופאים והחזר כספי בינלאומי מדורג.

נקודות מפתח

• ריית’ם ציינה כי ההשקה בארה"ב בתחום השמנת יתר היפותלמית נרכשת יצאה לדרך בצורה חזקה, עם יותר מ-400 טפסי התחלה ב-14 שבועות ומרשמים מיותר מ-300 רופאים.
• החברה ציינה כי כשני שלישים מדרישות האישור המוקדמות אושרו עד סוף הרבעון, בעוד מדיניות ההחזר כיסתה 25% מהחיים המסחריים ו-35% מחיי Medicaid.
• ההנהלה ציינה כי ההשקה המוקדמת נראית בת-קיימא ואינה מונעת מגל קצר-טווח, וכי זוהו יותר מ-2,000 חולי השמנת יתר היפותלמית מאובחנים או חשודים בפרקטיקות רופאים.
• ריית’ם מקדמת צינור של אגוניסטים MC4R, כולל bivamelagon ו-RM-718, ומתכננת לפרט אסטרטגיית שלב III לתסמונת פראדר-וילי לפני סוף שנת 2025.
• החברה סיימה את הרבעון השני של 2025 עם כ-$330 מיליון במזומן וציינה כי אינה צופה צורך במימון הון נוסף.

תוצאות פיננסיות

ריית’ם לא סיפקה עדכון רווחים מלא בשיחת הכנס, אך דנה במצב הכספי שלה ובבסיס ההכנסות.

• הכנסות הרבעון הראשון של 2025 עמדו על כ-$60 מיליון לרבעון, מונעות בעיקר ממכירות תסמונת ברדט-בידל ו-POMC/LEPR, עם תרומה מסוימת מהשמנת יתר היפותלמית.
• המזומן בסוף הרבעון השני של 2025 עמד על כ-$330 מיליון.
• ההנהלה ציינה כי המזומן אמור לממן את הפעילות למשך כ-24 חודשים.
• סמית’ ציין כי החברה נוחה עם הימנעות ממימון הון נוסף.
• הוסיף כי כל מימון חוב עתידי ישמש ככל הנראה לאופטימיזציה של היתרה, ולא למימון פער אבן דרך קרוב.

עדכונים תפעוליים

המיקוד המסחרי העיקרי של ריית’ם הוא השקת IMCIVREE בארה"ב לטיפול בהשמנת יתר היפותלמית נרכשת, או AHO. סמית’ ציין כי ההשקה הייתה רחבה, מוקדמת ולא מרוכזת במספר קטן של מרשמים.

• יותר מ-400 טפסי התחלה נכתבו ב-14 השבועות מהאישור ועד סוף הרבעון השני.
• יותר מ-300 רופאים כתבו מרשמים.
• רוב הרופאים כתבו רק 2 עד 3 מרשמים ידניים, מה שמצביע על חדירה בשלב מוקדם ולא על ריכוז כבד.
• כשני שלישים מדרישות האישור המוקדמות אושרו עד סוף הרבעון.
• מדיניות ההחזר כיסתה 25% מהחיים המסחריים ו-35% מחיי Medicaid עד סוף הרבעון.
• סמית’ ציין כי לא היה "גל" בתוצאות וכי טפסי ההתחלה הנכנסים נמשכו גם לאחר סוף הרבעון.

הוא ציין כי החברה זיהתה כעת יותר מ-2,000 חולי השמנת יתר היפותלמית מאובחנים או חשודים באמצעות עבודה פנים אל פנים עם רופאי רמה 1 ורמה 2. ריית’ם מאמינה כי השוק האמריקאי יכול להגיע ל-10,000 חולים, וסמית’ ציין כי החברה מרגישה כעת בטוחה יותר בקצה העליון של אומדן זה.

• ההנהלה ציינה כי האומדן משקף הבנה טובה יותר של סוגי הגידולים שעלולים להוביל ל-AHO.
• כמו כן צוינו הנחות הישרדות שמרניות יותר בעבודות אפידמיולוגיה ישנות יותר.
• נאמר כי גורמים שאינם גידול של AHO תורמים אף הם לשוק הפוטנציאלי.
• ריית’ם ציינה כי ישנם 45 מרכזים רפואיים אקדמיים מתמחים בגידולי יותרת המוח בארה"ב, ולא כולם הגיעו לרמת פעילות מלאה.
• החברה רואה גם הזדמנות גדולה ברופאים קהילתיים שעדיין נמצאת בשלב מוקדם.

החברה ציינה כי ההשקה נעזרה בניסיונה הרב עם מסלול ה-MC4R. סמית’ הזכיר את חולה ה-POMC הראשון של החברה בשנת 2015, שהציג ירידה של למעלה מ-40% ב-BMI במשך 12 עד 18 חודשים. הוא ציין כי מקרה זה פורסם לאחר מכן ב-New England Journal of Medicine.

ריית’ם ציינה גם כי פרסה כוח שדה ייעודי של 10 מנהלי טריטוריות לתסמונת ברדט-בידל, בחלקו כדי לטפל במגבלות הכושר בצוות המכירות הקיים תוך תמיכה בהשקת AHO. BBS נותרת בסיס הכנסות חשוב, גם אם צמיחתה איטית יותר מהזדמנות ה-AHO החדשה יותר.

צינור פיתוח ותוכניות פיתוח

מעבר ל-IMCIVREE, ריית’ם בונה תיק סביב מסלול ה-MC4R. החברה ציינה כי צעדיה הבאים נועדו להציע נוחות רבה יותר ובמקרים מסוימים ספציפיות רבה יותר מהטיפול הנוכחי.

• Bivamelagon, אגוניסט MC4R אורלי יומי, צפוי להיכנס לניסוי שלב III גלובלי לפני סוף שנת 2025.
• עבודה מתבצעת להקטנת הטבליות ולפיתוח גרסה לעיסה לחולים ילדים.
• הקבוצה הראשונה של שלב III צפויה להתחיל עם חולים בגיל 12 ומעלה, כשילדים צעירים יותר יצטרפו לאחר שהגרסה הלעיסה תהיה מוכנה.
• RM-718, אגוניסט MC4R להזרקה שבועית, הכריז לאחרונה על נתוני שלב III, והחברה עדיין מעריכה מתי להתחיל את המחקר הבא שלה.
• סמית’ ציין כי העיתוי של RM-718 גמיש מכיוון ש-bivamelagon מתקדם.

ריית’ם גם מתכוננת להתרחב לתסמונת פראדר-וילי, הפרעת השמנה גנטית נפרדת. החברה ציינה כי מחקר פתוח עם 18 חולים, כאשר 17 חולים ניתנים להערכה, הראה תוצאות מעודדות במספר מדדים.

• נתוני שישה חודשים הראו תגובת BMI חיובית.
• ציוני היפרפגיה השתפרו.
• האדיפוזיטי ירד.
• מדדי חרדה גם הם השתפרו.

סמית’ ציין כי החברה מתכננת להכריז על אסטרטגיית שלב III לתסמונת פראדר-וילי לפני סוף שנת 2025. עדכון זה צפוי לכלול את בחירת הסוכן, בין אם נעשה שימוש ב-setmelanotide, bivamelagon או RM-718, ואת עיצוב המחקר. ריית’ם ציינה כי הניסוי ככל הנראה יכלול נקודות קצה הן של היפרפגיה והן של משקל, וכי היפרפגיה לבדה תיחשב משמעותית.

החברה ציינה גם כי המחקר עשוי להיות דומה בגודלו, או גדול במעט, לעבודת שלב III שלה בהשמנת יתר היפותלמית. היא העריכה את אוכלוסיית פראדר-וילי הסובלת מהשמנת יתר בארה"ב ב-8,000 עד 12,500 חולים וציינה כי שיעורי האבחון גבוהים, כ-85% עד 90% מכלל חולי PWS. חולים רבים מרוכזים בבתי קבוצה, מה שעשוי לסייע בתיאום הטיפול.

ריית’ם ציינה כי תוכנית פרה-קלינית בהיפראינסוליניזם מולד נמשכת אף היא.

תחזית עתידית

ההנהלה הציגה ציר זמן המשתרע על פני ארה"ב, אירופה ויפן. החברה ציינה כי היא רואה מספר זרזים קרובים, אך הכירה גם בכך שלכל שוק יש את הקצב שלו.

• גרמניה: ריית’ם מצפה לפטור מהחזר עד סוף שנת 2025, שיתמוך בהשקה ברבעון הראשון של 2026.
• בריטניה: האישור הוכרז יום לפני הכנס.
• צרפת: לחברה יש גישה מוקדמת בתשלום לאוכלוסיית חולים משמעותית, בהתבסס על נתוני שלב II.
• איטליה: גישה מוקדמת בתשלום זמינה לחולים עד גיל 24 עם השמנת יתר היפותלמית הקשורה לקרניופרינגיומה.
• מדינות אירופיות אחרות: ההחזר יטופל מדינה אחר מדינה.

יפן היא מוקד מיוחד. סמית’ ציין כי לארץ יש שכיחות מוגברת של קרניופרינגיומה, מה שאומר שהשכיחות של השמנת יתר היפותלמית עשויה להיות 50% עד 80% מרמות ארה"ב למרות אוכלוסייתה הקטנה יותר של יפן.

• ריית’ם מצפה לאישור רגולטורי והחזר סביב סוף שנת 2025.
• החברה ציינה כי כבר יש לה צוות מאויש במלואו במקום.
• קציני קשרי בתי חולים עובדים עם מרכזי טיפול מרכזיים.
• בקרות השקה מוקדמות כגון מגבלות מרשם של 14 יום ותשלומים משותפים צפויות.
• סמית’ ציין כי על המשקיעים לא לצפות ל"גל" השקה ביפן ברבעון הראשון או השני לאחר ההשקה.

הוא תיאר גם את יפן כאטרקטיבית מבחינת תמחור, וציין כי ההחזר הלאומי מתרחש עם האישור והתמחור מוצמד לארה"ב ולמדינות אחרות מסוימות באמצעות מערכת עלות-פלוס עם מאפייני תמחור מחלות נדירות.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, חזר סמית’ מספר פעמים לנושא שהשקת AHO נראית בת-קיימא ולא זמנית.

• הוא ציין כי החברה לא ראתה האטה בטפסי ההתחלה הנכנסים מאז סוף הרבעון.
• הוא ציין כי רוחב של יותר מ-300 מרשמים ליותר מ-400 מרשמים מצביע על אימוץ רחב.
• הוא ציין כי עומק המרשמים הנמוך, כאשר רוב הרופאים כותבים רק 2 עד 3 מרשמים, מצביע על שלב השקה מוקדם.
• הוא ציין כי חדירת מרכזי המומחים נותרת חלקית, מה שמותיר מקום לצמיחה נוספת.
• הוא ציין כי רופאים קהילתיים מייצגים מקור נוסף של חולים שטרם נוצל.

לגבי גודל שוק ה-AHO, סמית’ ציין כי החברה הפכה בטוחה יותר באומדן הקצה העליון של 10,000 חולים בשל שלושה לקחים: מגוון רחב יותר של סוגי גידולים, הנחות הישרדות היסטוריות שמרניות יותר וגורמים שאינם גידול של המחלה. הוא ציין כי ריית’ם אינה מתכננת לעדכן את ספירת זיהוי החולים שלה בשלב זה.

לגבי תסמונת פראדר-וילי, הוא ציין כי החברה רואה בנתונים תמיכה ביולוגית גם אם התגובה הייתה פחות דרמטית מאשר בהשמנת יתר היפותלמית.

• הוא ציין כי התוצאות תומכות ברעיון שלמסלול ה-MC4R יש תפקיד בטיפול במחלה.
• הוא ציין כי מחקר שלב III ככל הנראה יבחן הן משקל והן היפרפגיה.
• הוא ציין כי החברה עדיין מחליטה איזה מולקולה לקדם.

סמית’ התייחס גם למימון. הוא ציין כי ריית’ם "נוחה מאוד" עם כך שיש לה מספיק מזומן כדי להימנע מהון נוסף. כל מימון נוסף, אמר, ככל הנראה יהיה לנזילות היתרה ולא להגיע לאבן דרך פיתוח ספציפית.

סיכום

ריית’ם עזבה את הכנס עם מסר של מומנטום מסחרי, רוחב צינור ומצב מזומנים איתן, תוך שהיא עדיין מתמודדת עם המגבלות המעשיות של גישה וביצוע. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.