מניות חברת uniQure N.V. (נאסד"ק: QURE) רשמו עלייה משמעותית של 100% במסחר בקדם־שוק היום, בעקבות הודעת החברה על הסכם עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנוגע למסלול אישור מואץ עבור מוצר הטיפול הגני שלה, AMT-130, המיועד למחלת הנטינגטון.
uniQure, המובילה בתחום הטיפול הגני, אישרה את ההסכמה עם ה-FDA בנוגע להיבטים מרכזיים במסלול האישור המואץ של AMT-130. המרכז להערכת ביולוגיה ומחקר (CBER) של ה-FDA קיים דיונים משותפים עם uniQure, שהובילו להסכמה זו. "ההסכמה שלנו משקפת את העוצמה של הנתונים שלנו ואת הדיונים המשותפים עם הצוות וההנהלה הבכירה ב-CBER של ה-FDA", אמר ד"ר וליד אבי-סאאב, מנהל הרפואה הראשי של uniQure. הוא הוסיף כי זוהי אבן דרך משמעותית עבור אלה המושפעים ממחלת הנטינגטון, והדגיש את מחויבות החברה לספק טיפול זה שעשוי להיות מהפכני.
ההסכם הושג במהלך פגישת Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) מסוג B עם ה-FDA בסוף נובמבר. ה-FDA הסכים כי נתוני המחקר הנוכחי בשלב I/II, בהשוואה לקבוצת ביקורת חיצונית של היסטוריה טבעית, יכולים להוות את הבסיס העיקרי לבקשת רישיון ביולוגי (BLA) במסגרת מסלול האישור המואץ. הסדר זה עשוי לייתר את הצורך במחקרים נוספים לפני הגשת ה-BLA. ה-FDA גם הכיר בכך שה-cUHDRS, נקודת סיום קלינית ביניים, וירידות ברמות שרשרת הנוירופילמנט הקלה (NfL) בנוזל השדרה (CSF) יכולים לשמש כראיה תומכת לתועלת הטיפולית של AMT-130.
uniQure קיבלה את הסיווג RMAT עבור AMT-130 מה-FDA במאי 2024, המצביע על הפוטנציאל של הטיפול לענות על הצרכים הרפואיים הבלתי מסופקים בטיפול במחלת הנטינגטון. נתונים זמניים שהוצגו ביולי 2024 הראו תוצאות מבטיחות, כאשר מטופלים שקיבלו את הטיפול הדגימו האטה יציבה ותלוית מינון בהתקדמות המחלה וירידה ברמות NfL ב-CSF לאחר 24 חודשים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.