בתסדה, מרילנד - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) הציגה נתונים חדשים המצביעים על כך שמועמד התרופה שלה GT-02287 עשוי לשנות את התקדמות מחלת פרקינסון. הממצאים הוצגו בכנס Society for Neuroscience 2024 בשיקגו, שם חוקרים דנו בהשפעות המתמשכות של התרכובת על תפקודים מוטוריים וקוגניטיביים במודלים של בעלי חיים עם פרקינסון מוטציית GBA1 ופרקינסון אידיופתי, גם לאחר הפסקת הטיפול.
GT-02287 הדגים גם שיפור בתפקוד המיטוכונדריה והשפעות נוירופרוטקטיביות במודלים של פרקינסון GBA1. יש לציין כי התרכובת הייתה קשורה להפחתת צבירה של Tau במודלים תאיים, מה שמרמז על יישום פוטנציאלי למחלת אלצהיימר ותאופתיות טאו אחרות.
המצגות הדגישו כי GT-02287, כאשר ניתן לאחר התפרצות המחלה במודלים של בעלי חיים, הוביל לשיפורים מתמשכים בתפקוד העצבי-שרירי ובקואורדינציה המוטורית, וכן למניעת ליקויים קוגניטיביים. יתרונות אלה נמשכו למעלה משבוע לאחר הפסקת התרופה, מה שמצביע על השפעה משנה מחלה.
בנוסף לממצאים אלה, GT-02287 הראה השפעות חיוביות על בריאות המיטוכונדריה ותפקוד הליזוזום, המעורבים בפתולוגיה של מחלת פרקינסון בשל תפקוד לקוי של האנזים הליזוזומלי גלוקוצרברוזידאז (GCase), המטרה של GT-02287.
מועמד התרופה המוביל של Gain Therapeutics נמצא כעת בפיתוח קליני לטיפול במחלת פרקינסון, עם או בלי מוטציה ב-GBA1. מאמצי המחקר של החברה נתמכים על ידי מענקים מקרן מייקל ג'. פוקס למחקר פרקינסון, קרן סילברסטיין לפרקינסון עם GBA, ותוכנית Eurostars-2 המשותפת הממומנת על ידי תוכנית המחקר Horizon 2020 של האיחוד האירופי ו-Innosuisse - סוכנות החדשנות השווייצרית.
הנתונים הפרה-קליניים מחזקים את הפוטנציאל של GT-02287 כטיפול משנה מחלה ועשויים להשפיע על תוכניות פיתוח עתידיות לטיפול במחלת פרקינסון ואולי גם בהפרעות ניווניות עצביות אחרות.
ממצאים אלה מבוססים על הודעה לעיתונות מ-Gain Therapeutics, Inc., ופרטים נוספים על המחקר ניתן למצוא במדור המדע והטכנולוגיה באתר החברה.
בחדשות אחרות לאחרונה, Gain Therapeutics עושה צעדים משמעותיים בניסויים הקליניים שלה. חברת הביוטכנולוגיה שמרה לאחרונה על דירוג קנייה מ-H.C. Wainwright ו-BTIG בעקבות הצגת מועמד התרופה המוביל שלה, GT-02287, בקונגרס הבינלאומי למחלת פרקינסון והפרעות תנועה. המצגות פירטו את בטיחות התרופה, הסבילות שלה והפוטנציאל שלה כטיפול משנה מחלה עבור מחלת פרקינסון.
יתר על כן, החברה יזמה הסכם הפצת מניות בשווי 50 מיליון דולר עם Oppenheimer & Co. Inc., המאפשר מכירת מניות רגילות. מהלך זה מגיע לצד הכנת החברה למחקר קריטי בשלב 1b, שצפוי להתחיל ברבעון הרביעי של 2024, אשר יעריך סמנים ביולוגיים פוטנציאליים של השפעות מחלת פרקינסון.
למרות שהחברה קיבלה הודעה מ-Nasdaq שהיא אינה עומדת עוד בערך השוק המינימלי של ניירות ערך רשומים הנדרש להמשך הרישום, פירמות אנליסטים כמו H.C. Wainwright, BTIG ו-Oppenheimer שמרו על דירוגים חיוביים עבור Gain Therapeutics, מה שמשקף ביטחון בהתקדמות ובסיכויים העתידיים של GT-02287. אלה הן חלק מההתפתחויות האחרונות במאמציה המתמשכים של Gain Therapeutics לקדם את המחקר והפיתוח של טיפולים למחלות מאתגרות.
תובנות InvestingPro
בעוד Gain Therapeutics (NASDAQ: GANX) מקדמת את מועמד התרופה המבטיח שלה GT-02287 למחלת פרקינסון, על המשקיעים לשקול מספר מדדים פיננסיים מרכזיים ותובנות מ-InvestingPro.
על פי נתוני InvestingPro, ל-Gain Therapeutics יש שווי שוק של 46.47 מיליון דולר, המשקף את מעמדה כחברת ביוטכנולוגיה בעלת שווי שוק קטן. הערכה זו מתיישבת עם אופיו המוקדם של צינור פיתוח התרופות שלה, כולל GT-02287.
טיפים של InvestingPro מדגישים ש-GANX מחזיקה יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שחיוני לחברת ביוטכנולוגיה בשלב פיתוח התרופות האינטנסיבי במשאבים. מצב פיננסי זה עשוי לספק מסלול מסוים להמשך מחקר וניסויים קליניים. עם זאת, החברה שורפת במהירות מזומנים, מאפיין נפוץ של חברות ביוטכנולוגיה טרום-הכנסות המשקיעות רבות במחקר ופיתוח.
המנית הראתה תשואות חזקות במהלך החודש האחרון ושלושת החודשים האחרונים, עם תשואות מחיר כוללות של 73.33% ו-51.67% בהתאמה. המומנטום החיובי האחרון הזה עשוי לשקף אופטימיות של המשקיעים לגבי ההתקדמות המדעית של החברה, כולל הנתונים האחרונים על GT-02287 שהוצגו בכנס מדעי המוח.
ראוי לציין שאנליסטים צופים ירידה במכירות בשנה הנוכחית ואינם מצפים שהחברה תהיה רווחית השנה. זה אינו חריג לחברות ביוטכנולוגיה בשלבים מוקדמים המתמקדות בפיתוח תרופות ולא במסחור.
עבור משקיעים השוקלים את GANX, InvestingPro מציע 11 טיפים נוספים שעשויים לספק תובנות נוספות לגבי הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה. טיפים נוספים אלה יכולים להיות בעלי ערך להבנת התמונה המלאה של פוטנציאל ההשקעה של Gain Therapeutics בעוד היא מקדמת את הטיפול המבטיח שלה למחלת פרקינסון.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.