צ'רלסטאון, מסצ'וסטס - סוליד ביוסיינסס אינק. (NASDAQ:SLDB), חברת ביוטכנולוגיה בשווי שוק של 130.65 מיליון דולר, קיבלה מסלול מהיר מה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי) עבור מועמד התרפיה הגנטית SGT-212, המיועד לטיפול באטקסיה ע"ש פרידרייך (FA), מחלה גנטית ניוון עצבי חמורה. החלטת ה-FDA, שהוכרזה היום, מגיעה בעקבות הודעת החברה מה-7 בינואר 2025, על קבלת אישור IND מה-FDA עבור SGT-212. על פי ניתוח של InvestingPro, החברה נסחרת כעת ב-3.27 דולר ונראה כי היא מוערכת בחסר מעט על פי חישובי שווי הוגן.
המסלול המהיר נועד לזרז את תהליך הפיתוח והבחינה של תרפיות חדשות המטפלות במצבים חמורים ועונות על צרכים רפואיים שלא מולאו. עם סטטוס זה, סוליד ביוסיינסס תיהנה מתקשורת מוגברת עם ה-FDA ועשויה להיות זכאית לבחינה בעדיפות בעתיד. נתוני InvestingPro מראים כי החברה שומרת על מצב נזילות חזק עם יחס שוטף של 7.85 ומחזיקה יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, אם כי היא כרגע שורפת מזומנים בקצב משמעותי.
SGT-212 הוא ייחודי בגישתו לטיפול ב-FA מכיוון שהוא מעביר את הגן פראטקסין במלואו באמצעות עירויים לגרעין השיניים (IDN) ותוך ורידיים (IV). מסירה דו-מסלולית זו נועדה לשחזר רמות טיפוליות של החלבון פראטקסין, החסר אצל חולי FA, ועשויה לעצור את התקדמות תסמיני המחלה. תסמינים אלה כוללים בעיות נוירולוגיות, מחלות לב ובעיות מערכתיות אחרות, כאשר סיבוכי לב הם הגורם המוביל למוות בקרב חולי FA.
בו קומבו, נשיא ומנכ"ל סוליד ביוסיינסס, הביע אופטימיות כי SGT-212 יוכל לטפל במגוון התסמינים המלא של FA ולספק אפשרות טיפול נחוצה מאוד לאלה המושפעים ממחלה מוגבלת זו.
הניסוי המתוכנן בשלב 1b, שצפוי להתחיל במחצית השנייה של 2025, יהיה מחקר ראשון בבני אדם שיעריך את הבטיחות והסבילות של SGT-212 בחולי FA מבוגרים שאינם ניידים וניידים. המשתתפים יעקבו במשך חמש שנים לאחר הטיפול.
ג'סי הנרהן, דוקטור לפילוסופיה, מנהלת הרגולציה הראשית בסוליד ביוסיינסס, הכירה בהכרת ה-FDA בצרכים הלא מסופקים בקהילת ה-FA ובפוטנציאל של SGT-212 להשפיע באופן משמעותי.
אטקסיה ע"ש פרידרייך משפיעה על כ-5,000 אנשים בארצות הברית ו-15,000 באירופה. כרגע, אין טיפולים שיכולים לרפא או לעצור את התקדמות המחלה.
סוליד ביוסיינסס, חברה המוקדשת לרפואה גנטית מדויקת, מפתחת מגוון של תרפיות גנטיות המכוונות למחלות נדירות של השרירים והלב. החברה עובדת גם על רגולטורים גנטיים וטכנולוגיות שיכולות לקדם באופן נרחב את מסירת התרפיה הגנטית.
מאמר חדשות זה מבוסס על הודעה לעיתונות מסוליד ביוסיינסס אינק.
בחדשות אחרות לאחרונה, סוליד ביוסיינסס הייתה במוקד של מספר דירוגי אנליסטים ושותפויות אסטרטגיות. Truist Securities החלה כיסוי על החברה עם דירוג קנייה ומחיר יעד של 16 דולר, תוך הדגשת הפוטנציאל לעלייה מהמחקר המתמשך בשלב 1/2 של SGT-003 בדיסטרופיה שרירית מסוג דושן. גם JMP Securities החלה כיסוי עם דירוג ביצועי שוק, בהכירה בפוטנציאל של סוליד ביוסיינסס בתרפיה גנטית ויכולות הנדסת קפסיד.
החברה קיבלה לאחרונה אישור מה-FDA לבקשת תרופה חדשה לחקירה עבור SGT-212, מועמד לתרפיה גנטית לאטקסיה ע"ש פרידרייך. סוליד ביוסיינסס מתכננת להתחיל ניסוי קליני בשלב 1b במחצית השנייה של 2025 כדי להעריך את הבטיחות והסבילות של SGT-212.
בנוסף, סוליד ביוסיינסס נכנסה לשיתוף פעולה בלעדי עם מרפאת מאיו לפיתוח תרפיות גנטיות המכוונות למצבים קרדיאליים גנטיים. שותפות זו מעניקה לחברה רישיונות בלעדיים בכל העולם לפלטפורמת התרפיה הגנטית של דיכוי-החלפה של מרפאת מאיו ולמספר תוכניות תרפיה גנטית קרדיאלית. התפתחויות אלה מדגישות את המאמצים המתמשכים של החברה לקדם את טכנולוגיות התרפיה הגנטית שלה ואת הפוטנציאל למסחר את יכולות הנדסת הקפסיד שלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.