סאות' סן פרנסיסקו - חברת דנאלי תרפיוטיקס (NASDAQ: DNLI), חברת ביופרמצבטיקה ששווייה כיום 3.05 ביליון דולר והנסחרת מתחת לשווי ההוגן שלה על פי InvestingPro, הודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של תרופת פריצת דרך לתרופה הניסיונית שלה טיבידנופוספ אלפא לטיפול בתסמונת האנטר, הידועה גם כ-MPS II. הכרה זו מצטרפת למעמדים קודמים של מסלול מהיר, תרופת יתום ומחלת ילדות נדירה שהוענקו לטיפול החלפת האנזים המיועד לטפל הן בהיבטים הנוירולוגיים והן בהיבטים הפיזיים של המחלה.
החברה צופה להגיש בקשה לרישיון ביולוגי (BLA) עבור טיבידנופוספ אלפא בתחילת השנה הנוכחית, בבקשה לאישור מזורז. מעמד תרופת פריצת הדרך צפוי לאפשר תהליך סקירה מהיר יותר בשל הפוטנציאל של התרופה לשפר משמעותית את הטיפול לעומת האפשרויות הקיימות.
תסמונת האנטר משפיעה על יותר מ-2,000 אנשים, בעיקר גברים, באזורים מסחריים נגישים. עם קונצנזוס של אנליסטים על המלצת קנייה חזקה והחברה שומרת על מצב נזילות בריא עם יחס שוטף של 9.98, דנאלי נראית ממוקמת היטב לטפל בשוק זה. המחלה מאופיינת בחוסר באנזים אידורונט-2-סולפטאז (IDS), המוביל למגוון תסמינים, כולל תפקוד לקוי של איברים, נוקשות מפרקים ופגיעה קוגניטיבית. הטיפולים הקיימים כיום מטפלים בעיקר בתסמינים הפיזיים אך אינם חוצים את מחסום דם-מוח, ומשאירים בעיות קוגניטיביות והתנהגותיות ללא מענה.
טיבידנופוספ אלפא, הידוע גם כ-DNL310, מתוכנן להעביר את האנזים IDS למוח ולכל הגוף, ובכך פוטנציאלית לשפר מגוון רחב יותר של תסמינים. התרופה הראתה הבטחה בניסויים קליניים מוקדמים, תוך הדגמת השפעות חיוביות על נקודות קצה מבוססות ראיות וסימנים מוקדמים של שיפור בתוצאות קליניות.
ד"ר קרול הו, מנהלת הרפואה הראשית של דנאלי, הביעה הכרת תודה על ההכרה של ה-FDA בפוטנציאל של טיבידנופוספ אלפא והדגישה את מחויבות החברה להביא טיפול זה למטופלים בהקדם האפשרי.
בעוד שטיבידנופוספ אלפא טרם אושר על ידי רשות בריאות כלשהי, פרופיל הבטיחות והיעילות שלו ממשיך להיבחן במחקרים מתמשכים. דנאלי תרפיוטיקס היא חברה ביופרמצבטית המתמקדת בפיתוח טיפולים למחלות ניווניות של מערכת העצבים והפרעות אחסון ליזוזומליות, עם דגש מיוחד על תרופות שיכולות לחצות את מחסום דם-מוח.
חדשות אלו מבוססות על הודעה לעיתונות ואינן מהוות אישור ליעילות או לבטיחות התרופה עד לקבלת אישור רגולטורי ונתונים קליניים נוספים זמינים. לניתוח פיננסי מקיף ותובנות נוספות על דנאלי תרפיוטיקס, כולל 6 טיפים בלעדיים נוספים של ProTips, בקרו ב-InvestingPro.
בחדשות אחרות לאחרונה, דנאלי תרפיוטיקס חוותה התפתחויות משמעותיות בניסויים הקליניים שלה ובדירוגי האנליסטים. למרות שהניסוי HEALEY בשלב II/III לטיפול ב-ALS עם DNL343 החמיץ את נקודת הקצה הראשית שלו, הטיפול נחשב בטוח ונסבל היטב. זה הוביל לתגובות שונות מצד אנליסטים, כאשר H.C. Wainwright ו-BofA Securities הפחיתו את מחירי היעד שלהם לדנאלי, תוך שמירה על דירוג קנייה. Baird החל בכיסוי על דנאלי עם דירוג Outperform וקבע מחיר יעד של 31.00 דולר.
דנאלי גם מתכננת להגיש את התרופה המובילה שלה, DNL310 לתסמונת האנטר, לאישור מזורז, עם פוטנציאל לאישור עד סוף 2025. דווח על נתונים חיוביים ראשוניים עבור תרופה נוספת למחלת יתום, DNL126 לתסמונת סנפיליפו. Jefferies שמרה על דירוג קנייה לדנאלי תרפיוטיקס, תוך הדגשת הפוטנציאל לאישור תסמונת האנטר ב-2025.
למרות תוצאות הניסוי האחרונות, אנליסטים מ-BofA Securities ו-Baird נשארים אופטימיים לגבי הסיכויים של דנאלי, במיוחד בזכות פלטפורמת Transport Vesicle (TV) שלה והסיכויים המבטיחים של טיבידנופוספ אלפא. דוח הרווחים הבא מתוכנן ל-3 במרץ 2025, וצפוי לספק למשקיעים בהירות נוספת על התקדמות החברה. אלו הן התפתחויות אחרונות במסלול של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.