קיימברידג', מסצ'וסטס - Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), חברת ביוטכנולוגיה בעלת שווי שוק של 2 ביליון דולר, הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל את בקשת התרופה החדשה המשלימה (sNDA) עבור PYRUKYND® (mitapivat) לטיפול במבוגרים הסובלים מתלסמיה, הפרעת דם נדירה. ה-FDA קבע תאריך יעד ל-7 בספטמבר 2025 להחלטה על בקשה זו. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על בריאות פיננסית חזקה עם יותר מזומנים מחוב במאזן שלה.
לחולי תלסמיה, הסובלים מאנמיה כרונית ומסיכון לסיבוכים חמורים, יש כיום אפשרויות טיפול מוגבלות. PYRUKYND, אם יאושר, יציע תרופה פומית משנה מחלה עבור חולי אלפא- או בטא-תלסמיה שאינם תלויים בעירוי דם ותלויים בעירוי דם, ללא קשר לגנוטיפ או לצורכי עירוי. עם צמיחה בהכנסות של כמעט 37% ב-12 החודשים האחרונים וכפולת רווח נוחה של 2.95, Agios מציגה מדדים פיננסיים מבטיחים למרות היותה בשלב הפיתוח.
הגשת ה-sNDA מבוססת על ממצאים מניסויי השלב השלישי ENERGIZE ו-ENERGIZE-T, שבחנו את היעילות של mitapivat לעומת פלצבו. מחקר ENERGIZE התמקד בתלסמיה שאינה תלויה בעירוי דם והציג את תוצאותיו בקונגרס ההיברידי של האגודה האירופית להמטולוגיה ביוני 2024. מחקר ENERGIZE-T, שהתמקד בתלסמיה תלוית עירוי דם, חלק את תוצאותיו בכנס השנתי של האגודה האמריקאית להמטולוגיה בדצמבר 2024.
כיום, PYRUKYND מאושר בארה"ב לטיפול באנמיה המוליטית במבוגרים עם חוסר בפירובט קינאז (PK). זהו מפעיל PK ראשון מסוגו, ו-Agios ידועה בעבודתה בתחום המטבוליזם התאי ומחלות המטולוגיות נדירות.
מידע הבטיחות עבור PYRUKYND מזהיר מפני הפסקה פתאומית בשל סיכון להמוליזה חריפה ואנמיה. הוא גם ממליץ על ניטור בדיקות כבד לפני ובמהלך הטיפול, שכן נצפתה פגיעה בכבד בחולים שטופלו ב-PYRUKYND במינונים גבוהים יותר למצבים אחרים. תגובות הלוואי השכיחות ביותר כוללות ירידה באסטרון בגברים, עלייה באורט, כאב גב, ירידה באסטרדיול בגברים, וכאבי פרקים.
צנרת המוצרים של Agios כוללת תרופות ניסיוניות למחלות נדירות אחרות, כגון אנמיה חרמשית ואנמיה הקשורה לתסמונת מיאלודיספלסטית (MDS). החברה ממשיכה להתמקד במתן טיפולים משני מחלה לחולים במחלות נדירות.
הודעה זו מבוססת על הצהרת עיתונות מ-Agios Pharmaceuticals, Inc. ניתוח InvestingPro מצביע על כך שאנליסטים צופים שהחברה תישאר רווחית השנה, עם מספר ProTips נוספים זמינים למנויים. דוח הרווחים הבא של החברה מתוכנן ל-13 בפברואר 2025, שעשוי לספק תובנות נוספות על ההתקדמות המסחרית של PYRUKYND.
בחדשות אחרות לאחרונה, Agios Pharmaceuticals דיווחה על צמיחה פיננסית משמעותית ברבעון השלישי של 2024, בעקבות תשלומי אבני דרך בסך 1.1 ביליון דולר מאישור ה-FDA ל-vorasidenib. החברה גם הודיעה על תוכניות להשיק את המוצר המוביל שלה, mitapivat, לתלסמיה ב-2025 ולאנמיה חרמשית ב-2026. בנוסף, ה-FDA אישר עדכון למידע המרשם של התרופה PYRUKYND® של Agios, הכולל פרטים חדשים על סיכוני פגיעה בכבד שנצפו בחולים שטופלו ב-PYRUKYND למצב שונה מהשימוש שאושר במקור.
בהתפתחויות אחרות, Agios קיבלה מעמד של תרופת יתום באיחוד האירופי לטיפול באנמיה חרמשית שלה. ה-mitapivat של החברה כבר מאושר בארצות הברית ובאיחוד האירופי כ-PYRUKYND® לטיפול באנמיה המוליטית במבוגרים עם חוסר בפירובט קינאז.
RBC Capital העלתה את יעד המנית של Agios מ-55 דולר ל-57 דולר, תוך שמירה על דירוג Outperform, בעקבות הצגת נתונים קליניים מבטיחים. התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את המאמצים המתמשכים של Agios Pharmaceuticals בתחום התרופות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.