חדשות אלו מבוססות על הודעה לעיתונות מטעם PTC Therapeutics ואינן כוללות המלצות או טענות סובייקטיביות. החלטת ה-FDA לגבי בקשת ה-NDA של vatiquinone עדיין תלויה ועומדת, ואם תאושר, vatiquinone יהפוך לטיפול הראשון המאושר ספציפית ל-FA. למנויי InvestingPro יש גישה ליותר מ-10 טיפים מקצועיים נוספים ומדדים פיננסיים מקיפים עבור PTCT, המסייעים למשקיעים לקבל החלטות מושכלות יותר לגבי הפוטנציאל של חברת הביוטכנולוגיה המתפתחת הזו.
הבקשה נתמכת בנתונים ממחקר מבוקר פלצבו בשם MOVE-FA, לצד תוצאות משני מחקרים ארוכי טווח שכללו חולי FA מבוגרים וילדים. המחקרים סיפקו ראיות המרמזות כי vatiquinone עשוי להאט את התקדמות המחלה והיה בעל סבילות טובה בקבוצות גיל שונות.
Vatiquinone מתוכנן כמעכב סלקטיבי של האנזים 15-Lipoxygenase, המשחק תפקיד במסלולי האנרגיה והעקה החמצונית המושפעים מ-FA. הטיפול מכוון להפחתת תפקוד לקוי של המיטוכונדריה ועקה חמצונית, ובכך פוטנציאלית להפחית דלקת תאית ולקדם הישרדות של תאי עצב.
אטקסיה ע"ש פרידרייך היא הפרעה נוירומוסקולרית נדירה ומקצרת חיים המאופיינת באובדן מתקדם של קואורדינציה וכוח שרירים, בין היתר. זוהי האטקסיה התורשתית הנפוצה ביותר ובדרך כלל מאובחנת בילדות או בגיל ההתבגרות. כ-25,000 אנשים ברחבי העולם חיים עם FA.
PTC Therapeutics היא חברת ביופרמצבטיקה המתמקדת בגילוי, פיתוח ומסחור של תרופות להפרעות נדירות. תיק המוצרים של החברה כולל טיפול גנטי שכבר אושר עבור חסר AADC ומוצרים אחרים הנמצאים בבחינה עבור מצבים כמו פנילקטונוריה וניוון שרירים דושן. עם הכנסה שנתית של 900.66 מיליון דולר ותשואת מניות מרשימה של 65% מתחילת השנה, החברה הראתה מומנטום משמעותי בשוק. ניתוח InvestingPro מצביע על כך שהמניה נסחרת כעת מעל לשווי ההוגן שלה, כאשר אנליסטים קובעים יעדי מחיר הנעים בין 32 ל-80 דולר למניה. לניתוח מקיף ותובנות נוספות, משקיעים יכולים לגשת לדוח המחקר המפורט של Pro, הזמין בלעדית למנויי InvestingPro.
חדשות אלו מבוססות על הודעה לעיתונות מטעם PTC Therapeutics ואינן כוללות המלצות או טענות סובייקטיביות. החלטת ה-FDA לגבי בקשת ה-NDA של vatiquinone עדיין תלויה ועומדת, ואם תאושר, vatiquinone יהפוך לטיפול הראשון המאושר ספציפית ל-FA.
בחדשות אחרות לאחרונה, PTC Therapeutics חוותה התפתחויות משמעותיות בפעילותה. החברה הביופרמצבטית קיבלה שדרוג מ-Morgan Stanley, עוברת מ-Equalweight ל-Overweight, עם יעד מחיר חדש של 67.00 דולר. שדרוג זה מגיע בעקבות סדרה של אירועים חיוביים, כולל אישור התרופה Kebilidi, מכירה מוצלחת של שובר סקירה בעדיפות תמורת 150 מיליון דולר, והסכם רישיון ושיתוף פעולה גלובלי רווחי עם Novartis.
העסקה עם Novartis מתמקדת בטיפול של PTC Therapeutics במחלת הנטינגטון PTC518 וכוללת תשלום מזומן מראש של מיליארד דולר. שיתוף פעולה זה צפוי לשפר את הפיתוח והמסחור הפוטנציאלי של PTC518. בנוסף, החברה דיווחה על רווחים חזקים ברבעון השלישי עם הכנסות כוללות של 197 מיליון דולר, שנבעו בעיקר מהזיכיון שלה לניוון שרירים דושן.
למרות ההתפתחויות החיוביות הללו, אנליסטים מ-Goldman Sachs ו-Baird הדגישו סיכונים מתמשכים לחברה, כולל עמידות המכירות של Translarna באיחוד האירופי והחלטות רגולטוריות קרובות בארה"ב עבור Translarna ו-vatiquinone. למרות אתגרים אלה, ההתפתחויות האחרונות ב-PTC Therapeutics, במיוחד העסקה עם Novartis, הובילו להתאמות חיוביות מחברות פיננסיות.
Baird העלתה את יעד מחיר המניה של PTC Therapeutics ל-70.00 דולר תוך שמירה על דירוג Outperform. יעד המחיר המעודכן הזה משקף את הביטחון של Baird בביצועי השוק של החברה ובפוטנציאל הרווחים העתידי משיתוף הפעולה עם Novartis ומצבור הטיפולים החזק שלה.
אלו הן ההתפתחויות האחרונות בפעילות של PTC Therapeutics.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.