בדפורד, מסצ'וסטס - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), חברת ביוטכנולוגיה בעלת בסיס פיננסי חזק המתאפיין ביחס שוטף בריא של 5.09 וחוב מינימלי, קיבלה מעמד של תרופת פריצת דרך מה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי) עבור התרופה הניסיונית zorevunersen, המיועדת לטיפול בתסמונת דרווה, אפילפסיה גנטית חמורה. מעמד זה עשוי להאיץ את תהליך הפיתוח והסקירה של zorevunersen, שמוצגת כפוטנציאל להיות הטיפול הראשון המשנה את מהלך המחלה עבור תסמונת דרווה.
ניסויים קליניים, כולל שלב 1/2a ומחקרי הארכה פתוחים, הראו כי zorevunersen יכולה להפחית משמעותית את תדירות ההתקפים ולשפר מדדים קוגניטיביים והתנהגותיים בחולים. יתרונות אלה נצפו בנוסף להשפעות של התרופות האנטי-אפילפטיות הטובות ביותר הזמינות. השוק הגיב בחיוב להתפתחויות אלה, כאשר המניה של Stoke הניבה תשואה מרשימה של 117.3% מתחילת השנה. מנויי InvestingPro יכולים לגשת לתובנות נוספות, כולל 8 טיפים מרכזיים נוספים על הבריאות הפיננסית והמעמד בשוק של Stoke. עם מעל 600 מנות שניתנו למטופלים, חלקם למשך יותר משלוש שנים, zorevunersen נסבלה באופן כללי היטב.
החברה נמצאת בדיונים עם ה-FDA וסוכנויות רגולטוריות גלובליות כדי להתחיל מחקר רישום גלובלי בשלב 3 של zorevunersen. עדכון לגבי תוכניות המחקר בשלב 3 צפוי עד סוף השנה.
תסמונת דרווה מאופיינת בהתקפים תכופים, ממושכים ועמידים לטיפול, עם תחילת הופעה בשנת החיים הראשונה. היא מובילה לעתים קרובות לעיכובים התפתחותיים, בעיות תנועה ושיווי משקל, וסיכון גבוה יותר למוות פתאומי בלתי צפוי באפילפסיה (SUDEP). כרגע אין טיפולים מאושרים המשנים את מהלך המחלה עבור תסמונת דרווה, המשפיעה על כ-1 מתוך 16,000 לידות.
Zorevunersen פועלת על ידי טיווח הסיבה הגנטית הבסיסית של תסמונת דרווה. היא מתוכננת להגביר את הביטוי של החלבון NaV1.1 על ידי ניצול העותק הלא-מוטנטי של הגן SCN1A, במטרה לשחזר רמות חלבון נורמליות ולהפחית התקפים ותסמינים נלווים אחרים של המחלה. התרופה קיבלה גם מעמד של תרופת יתום מה-FDA ומהסוכנות האירופית לתרופות (EMA), וכן מעמד של מחלה נדירה בילדים מה-FDA.
מעמד תרופת פריצת הדרך מבוסס על ראיות קליניות מקדמיות המרמזות כי התרופה עשויה להציע שיפור משמעותי על פני טיפולים קיימים בנקודת קצה קלינית משמעותית. מעמד זה מעניק ל-zorevunersen מאפיינים של מסלול מהיר של ה-FDA, כולל הנחיה אינטנסיבית יותר לתוכנית פיתוח תרופות יעילה ומעורבות של מנהלים בכירים ב-FDA.
הודעה זו מבוססת על הצהרת עיתונות מ-Stoke Therapeutics. החברה, המוערכת כעת ב-605 מיליון דולר, מחויבת לקידום תרופות מבוססות RNA לטיפול במצבים גנטיים, עם התמקדות נוכחית במחלות מערכת העצבים המרכזית והעיניים. עם צמיחה בהכנסות של 81% ותמיכה חזקה מאנליסטים, כפי שנחשף בנתוני InvestingPro, נראה כי החברה ממוקמת היטב לקדם את צנרת החדשנות שלה. פתח ניתוח מקיף והתראות בזמן אמת על ידי מנוי לכלים הפיננסיים המתקדמים ותובנות המומחים של InvestingPro.
בחדשות אחרות לאחרונה, Stoke Therapeutics שמרה על דירוג הקנייה שלה מ-TD Cowen בעקבות פרסום תוצאות מבטיחות מניסויים קליניים עבור מועמד המוצר המוביל שלה, zorevunersen. הנתונים הראו שיפורים קוגניטיביים והתנהגותיים בחולים שטופלו ב-zorevunersen, מה שהוביל לתוכניות להתקדם עם התרופה לניסויי שלב 3 מכריעים. החברה גם הסדירה מחלוקת על תגמול דירקטורים, והסכימה לתשלום דמי ביטול של 175,000 דולר והסכימה לשלם עד 415,000 דולר בשכר טרחת עורכי דין והוצאות. הסדר זה כולל את התחייבות החברה לשמור על שינויים ספציפיים במדיניות תגמול הדירקטורים. ההתקדמות של Stoke Therapeutics עם zorevunersen נמצאת תחת מעקב צמוד של משקיעים ומשקיפי תעשייה, שכן היא מייצגת צעד קריטי בתחום התרופות הגנטיות המכוונות להפרעות במערכת העצבים המרכזית. המשך התוצאות החיוביות במחקרים המתמשכים עשוי להוביל פוטנציאלית לטיפול חדש המתמודד עם הסיבה הבסיסית של תסמונת דרווה. יתר על כן, חברת ברוקר מובילה שמרה על דירוג הקנייה שלה עבור Stoke Therapeutics עם מחיר יעד של 35 דולר למניה. אלה הן התפתחויות אחרונות שעיצבו את המסלול של Stoke Therapeutics.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.