סלברייישן, פלורידה - זברה תרפיוטיקס, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), חברת תרופות למחלות נדירות, הודיעה היום כי MIPLYFFA™ (אריקלומול), הטיפול הראשון המאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) למחלת ניימן-פיק מסוג C (NPC), זמין כעת. MIPLYFFA נרשם בשילוב עם מיגלוסטאט לטיפול בתסמינים נוירולוגיים בחולי NPC מגיל שנתיים ומעלה.
הביקוש המוקדם ל-MIPLYFFA עלה על הציפיות, והטיפול נשלח כעת למטופלים. סמנכ"ל השיווק של זברה, ג'וש שפר, הביע שביעות רצון מקצב ההשקה, התואם את תוכנית ההפצה של החברה שנקבעה ל-8 עד 12 שבועות לאחר האישור.
תוכנית AmplifyAssist™ של החברה מציעה תמיכה למטופלים ולמטפלים, כולל סיוע בכיסוי ביטוח, השתתפות עצמית, ואפשרויות ייצוב, וכן משאבים חינוכיים וניהול טיפול. התוכנית מכוונת למזער חסמי טיפול ולהבטיח גישה עקבית לתרופה.
MIPLYFFA פועל על ידי הגברת הפעלת גורמי השעתוק EB (TFEB) ו-E3 (TFE3), המובילה לעלייה בביטוי של גנים הקשורים לביטוי וויסות ליזוזומלי (CLEAR). התרופה הדגימה גם הפחתה בכולסטרול לא מאוסטר בליזוזומים של פיברובלסטים אנושיים של NPC, אם כי המשמעות הקלינית של ממצא זה אינה מובנת במלואה.
הניסוי הפיבוטלי בשלב 3 עבור MIPLYFFA הראה עצירה בהתקדמות המחלה לאורך תקופה של שנה כפי שנמדד על ידי סולם החומרה הקלינית של NPC. הטיפול קיבל הכרה כטיפול פורץ דרך, הכרה כמחלה נדירה בילדים, הכרה כתרופת יתום, והכרה במסלול מהיר מה-FDA, וכן הכרה כתרופה יתומה מהסוכנות האירופית לתרופות (EMA) לטיפול ב-NPC.
NPC היא הפרעה נדירה, מתקדמת ונוירודגנרטיבית המאופיינת באי-יכולת הגוף להעביר כולסטרול ושומנים אחרים בתוך התאים, מה שמוביל להצטברות ומשפיע על סוגי תאים שונים, כולל נוירונים. המחלה עלולה לגרום לפגיעות פיזיות וקוגניטיביות משמעותיות, ולעתים קרובות מובילה לתמותה מוקדמת.
זברה תרפיוטיקס מתמקדת ביצירת טיפולים למחלות נדירות עם אפשרויות טיפול מוגבלות. גישת החברה משלבת מחקר מדעי, נתונים וצרכי המטופלים. זברה גם מפעילה תוכניות גישה מורחבת, בכפוף למדיניותה ולתקנות השיפוט.
חדשות אלו מבוססות על הודעה לעיתונות מזברה תרפיוטיקס.
בחדשות אחרות לאחרונה, זברה תרפיוטיקס הודיעה על תוצאותיה הכספיות לרבעון השלישי, תוך הדגשת ההשקה המוצלחת של MIPLYFFA, הטיפול הראשון למחלת ניימן-פיק מסוג C, למרות האתגרים בהשקת OLPRUVA להפרעות מחזור השתנן. החברה דיווחה על הפסד נקי לרבעון, עם הכנסות נטו של 3.7 מיליון דולר, אך הדגישה מסלול מזומנים חזק המתפרס עד 2027, הנתמך על ידי תמורה נטו של 64.5 מיליון דולר מהנפקה ציבורית. תוכניות החברה כוללות מימוש שובר סקירה מועדפת למחלה נדירה בילדים הקשור ל-MIPLYFFA וקידום KP1077 להיפרסומניה אידיופתית לקראת ניסויי שלב III.
זברה תרפיוטיקס מתמקדת גם במצוינות מסחרית, חדשנות בצנרת, פיתוח כישרונות ויסודות תאגידיים לשנת 2024, עם תוכניות להתרחב לשוק האיחוד האירופי עבור MIPLYFFA. החברה מנטרת את השוק למימוש פוטנציאלי של שובר הסקירה המועדפת. למרות האתגרים שנתקלו ב-OLPRUVA, זברה תרפיוטיקס נשארת אופטימית לגבי סיכויי הצמיחה שלה ופועלת באופן פעיל לפתרון הבעיות. אלה בין ההתפתחויות האחרונות בפעילויות החברה.
תובנות InvestingPro
כאשר זברה תרפיוטיקס (NasdaqGS: ZVRA) משיקה את הטיפול פורץ הדרך שלה MIPLYFFA™ למחלת ניימן-פיק מסוג C, משקיעים עשויים להתעניין בביצועים הפיננסיים ובמיקום השוק של החברה. על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של זברה עומד על 487.32 מיליון דולר, המשקף את הערכת השוק לחברת תרופות זו למחלות נדירות.
צמיחת ההכנסות של החברה ראויה לציון, עם עלייה של 47.85% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השלישי של 2024. זה מתיישב עם הקבלה החיובית של MIPLYFFA והתמקדות החברה בטיפול בצרכים לא מסופקים במחלות נדירות. עם זאת, חשוב לציין שזברה עדיין אינה רווחית, עם מרווח הכנסה תפעולית של -354.22% לאותה תקופה.
טיפים של InvestingPro מדגישים שתנועות מחיר המניה של זברה הן די תנודתיות, מה שאינו חריג לחברות ביוטכנולוגיה, במיוחד אלה בשלבים המוקדמים של מסחור מוצרים. המניה הראתה ביצועים חזקים, עם תשואה כוללת של 98.89% במחיר במהלך השנה האחרונה, וכעת נסחרת קרוב לשיא השנתי שלה.
משקיעים צריכים להיות מודעים לכך שאנליסטים צופים ירידה במכירות בשנה הנוכחית, מה שעשוי להיראות לא הגיוני בהתחשב בהשקת MIPLYFFA. תחזית זו יכולה להיות בשל גורמים שונים, כולל תקופת ההתנעה האופיינית להשקות תרופות חדשות ואוכלוסיית המטופלים הקטנה למחלות נדירות כמו NPC.
עבור אלה המעוניינים בניתוח מעמיק יותר, InvestingPro מציע 14 טיפים נוספים עבור זברה תרפיוטיקס, המספקים תמונה מקיפה יותר של הבריאות הפיננסית ומיקום השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.