קיימברידג', מסצ'וסטס - ביוג'ן (NASDAQ:BIIB) הודיעה כי התרופה הניסיונית שלה, פלזרטמאב, קיבלה מעמד של תרופת פריצת דרך (BTD) מה-FDA האמריקאי לטיפול בסוג מסוים של דחיית השתלת כליה. ה-FDA מעניק BTD כדי לזרז את הפיתוח והסקירה של תרופות המטפלות במצבים חמורים ומראות הבטחה על פני טיפולים קיימים.
פלזרטמאב הוא נוגדן חד-שבטי אנטי-CD38 הנחקר כעת לפוטנציאל שלו בטיפול בדחייה מתווכת נוגדנים מאוחרת (AMR) בחולים שעברו השתלת כליה ללא דחייה מתווכת תאי T. AMR היא גורם משמעותי לכישלון השתלת כליה, ואפשרויות הטיפול היעילות מוגבלות כיום.
ה-BTD נתמך בנתונים מתוכנית הפיתוח הקליני של ביוג'ן, כולל מחקרים שפורסמו ב-New England Journal of Medicine והוצגו בקונגרס ה-61 של האגודה האירופית לנפרולוגיה בשטוקהולם במאי 2024. המעמד יאפשר לביוג'ן לעבוד באופן יעיל יותר עם ה-FDA ולנצל את מאפייני המסלול המהיר כדי להאיץ את פיתוח הפלזרטמאב.
טרוויס מרדוך, ראש HI-Bio בביוג'ן, אמר: "דחייה מתווכת נוגדנים היא סיבה עיקרית לכישלון השתלות כליה, וכיום לחולים הסובלים מ-AMR יש צורך רפואי עצום שלא נענה. אנו מתמקדים בהתמודדות עם אתגר חשוב זה, ומעמד תרופת פריצת הדרך יאפשר לנו לעבוד ביעילות עם ה-FDA כדי להאיץ את פיתוח הפלזרטמאב ב-AMR."
בעבר, פלזרטמאב קיבל BTD ומעמד של תרופת יתום (ODD) לטיפול בנפרופתיה ממברנית ראשונית (PMN) ו-ODD לטיפול ב-AMR במקבלי השתלת כליה. מחקרי שלב 2 ב-AMR, PMN, ונפרופתיה IgA (IgAN) הושלמו, עם תכניות לניסויי שלב 3 שיחלו ב-2025.
פלזרטמאב, שפותח במקור למיאלומה נפוצה, מכוון ל-CD38, חלבון על תאי פלזמה בוגרים. יכולתו לדלל באופן סלקטיבי תאים אלה פותחת אפשרות לטיפול במגוון מחלות הנגרמות על ידי נוגדנים פתוגניים. ביוג'ן, חלוצה בביוטכנולוגיה מאז 1978, רכשה את Human Immunology Biosciences (HI-Bio) ביולי 2024, וקיבלה זכויות בלעדיות לפתח ולשווק את פלזרטמאב מחוץ לסין.
מכיוון שפלזרטמאב עדיין נמצא בחקירה, הבטיחות והיעילות שלו טרם נקבעו, והוא טרם קיבל אישור מכל רשות רגולטורית. הודעה זו מבוססת על הצהרת עיתונות מביוג'ן.
בחדשות אחרות לאחרונה, ביוג'ן דיווחה על התקדמות משמעותית במחקר DEVOTE שלה, המצביעה על יתרונות קליניים פוטנציאליים של משטר מינון גבוה יותר של נוסינרסן לאנשים עם ניוון שרירים ספינלי (SMA). תוצאות המחקר, שיוצגו בקונגרס העולמי לשרירים 2024, מרמזות על הפחתה מהירה יותר בסמני ניוון עצבי עם המינון המוגבר. ביוג'ן מתכננת להגיש בקשות רגולטוריות ברחבי העולם לאישור משטר המינון הגבוה יותר.
בנוסף, ביוג'ן דיווחה על הכנסות כוללות של 2.5 ביליון $ בתוצאות הרבעון השני שלה. חברות אנליסטים כולל BMO Capital, Baird, TD Cowen, RBC Capital Markets, ו-Mizuho Securities שמרו על דירוג Outperform לחברה.
בשיתוף פעולה עם UCB, ביוג'ן דיווחה על תוצאות מוצלחות מניסוי שלב III של Dapirolizumab pegol (DZP) לטיפול בזאבת אדמנתית מערכתית, עם תוכניות לניסוי שני ב-2024. יתר על כן, ביוג'ן וסמסונג ביואפיס השיגו אבן דרך רגולטורית משמעותית, כאשר הביוסימילר שלהן, OPUVIZ™, קיבל המלצה לאישור שיווק מוועדת התרופות לשימוש אנושי של סוכנות התרופות האירופית.
לבסוף, ביוג'ן הרחיבה את מועצת המנהלים שלה עם מינויים של ד"ר לויד ב. מינור וסר מנלאס (מנה) פנגלוס. התפתחויות אלה מדגישות את מחויבותה של ביוג'ן לשיפור אפשרויות הטיפול במחלות עם צרכים רפואיים שלא נענו והרחבת היצע המוצרים שלה בסקטור הביוטכנולוגיה.
תובנות InvestingPro
פריצת הדרך האחרונה של ביוג'ן בטיפול בדחיית השתלת כליה מתיישבת עם מעמדה כשחקנית בולטת בתעשיית הביוטכנולוגיה, כפי שמודגש בטיפים של InvestingPro. התמקדות החברה בטיפולים חדשניים כמו פלזרטמאב מדגימה את מחויבותה לטיפול בצרכים רפואיים שלא נענו, מה שעשוי לחזק את מעמדה בשוק.
למרות החדשות החיוביות, נתוני InvestingPro מראים כי מניית ביוג'ן נסחרת כעת קרוב לשפל השנתי שלה, עם שווי שוק של 26.61 ביליון $. זה מציג ניגוד מעניין למאמצי המחקר והפיתוח המתמשכים של החברה. ביצועי המניה לאחרונה, עם תשואה כוללת של -31.0% בשנה האחרונה, מרמזים כי המשקיעים אולי לא תמחרו במלואו את הפוטנציאל של צנרת ביוג'ן, כולל פלזרטמאב.
טיפ של InvestingPro מציין כי מניית ביוג'ן נסחרת בדרך כלל עם תנודתיות מחיר נמוכה, מה שעשוי להיות אטרקטיבי למשקיעים המחפשים יציבות בסקטור הביוטכנולוגיה שלעתים קרובות תנודתי. בנוסף, הרווחיות של החברה ב-12 החודשים האחרונים, כפי שצוין בטיפ נוסף של InvestingPro, מדגישה את בריאותה הפיננסית למרות ביצועי המניה המאתגרים.
למשקיעים המעוניינים בניתוח מעמיק יותר, InvestingPro מציע 8 טיפים נוספים עבור ביוג'ן, המספקים תמונה מקיפה יותר של הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.