וולתאם, מסצ'וסטס - דיין תרפיוטיקס, Inc. (NASDAQ:DYN), חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת במחלות שרירים, הציגה נתונים קליניים ופרה-קליניים בקונגרס השנתי ה-29 של החברה העולמית לשרירים. האירוע, שהתקיים באופן וירטואלי ופיזי מה-8 עד ה-12 באוקטובר 2024 בפראג, צ'כיה, הדגיש את פלטפורמת FORCE™ של דיין ואת הפוטנציאל שלה לטיפול במחלות נוירומוסקולריות.
ניסוי DELIVER בשלב 1/2 של החברה עבור DYNE-251, המיועד לטיפול בדיסטרופיה שרירים מסוג דושן (DMD), הראה תוצאות מבטיחות. מטופלים עם מוטציות DMD המתאימות לדילוג על אקסון 51 הדגימו דילוג אקסון תלוי מינון, ביטוי דיסטרופין ושיפורים בנקודות קצה תפקודיות. באופן בולט, מטופלים שקיבלו מנה של 20 מ"ג/ק"ג של DYNE-251 כל ארבעה שבועות הראו ביטוי דיסטרופין מוחלט ממוצע של 3.7% מהנורמה, שהותאם ל-8.7% בהתחשב בתכולת השריר. השיפורים עמדו גם בהבדל המינימלי החשוב קלינית של הסוכנות האירופית לתרופות במהירות צעד אחוזון 95 (SV95C) לאחר שישה חודשים עבור שתי קבוצות המינון של 10 ו-20 מ"ג/ק"ג.
ניסוי ACHIEVE עבור DYNE-101, המטפל בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 (DM1), דיווח על תיקון שחבור תלוי מינון ושיפורים במיוטוניה, כוח שרירים ותוצאות מדווחות על ידי המטופל. קבוצת המינון של 5.4 מ"ג/ק"ג השיגה תיקון שחבור ממוצע של 27% לאחר שלושה חודשים.
הנתונים הפרה-קליניים שהוצגו כללו ממצאים עבור DYNE-302 בדיסטרופיה שרירים פציו-סקפולו-הומרלית (FSHD), המראים דיכוי DUX4 חזק ויתרונות תפקודיים. בנוסף, פלטפורמת FORCE הדגימה את הפוטנציאל שלה לספק טיפול החלפת אנזים לשריר ולמערכת העצבים המרכזית במודל של מחלת פומפה.
גם ל-DYNE-251 וגם ל-DYNE-101 דווח על פרופילי בטיחות נוחים, עם נתונים עד אוגוסט 2024. המצגות כללו גם תובנות לגבי יכולתה של פלטפורמת FORCE לענות על צרכים לא מסופקים במחלות נוירומוסקולריות נדירות.
דיין תרפיוטיקס ממשיכה להתמקד בקידום צנרת התרפיות האוליגונוקלאוטידיות שלה למחלות שרירים חמורות. פלטפורמת FORCE הקניינית של החברה משתמשת ברצפטור טרנספרין 1 (TfR1) כדי לכוון לתאי שריר לצורך אספקת מטענים טיפוליים.
המידע במאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מדיין תרפיוטיקס.
בחדשות אחרות לאחרונה, דיין תרפיוטיקס השיגה התקדמות משמעותית בניסויים הקליניים שלה. מועמד התרופה המוביל של החברה, DYNE-101, הראה תוצאות מבטיחות בניסוי ACHIEVE, עובר את נקודת הייחוס של תיקון השחבור לשינוי מחלה בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 (DM1). Piper Sandler, השומרת על דירוג משקל יתר לדיין, ציינה כי דיין אינה צופה צורך לעבור מינון של 6.8 מ"ג/ק"ג לטיפול יעיל. החברה גם מתקדמת עם ניסוי DELIVER עבור DYNE-251, המדגים ביטוי דיסטרופין משמעותי ושיפור תפקודי במטופלים עם דיסטרופיה שרירים מסוג דושן (DMD).
הרווח למניה של דיין עלה על הערכות Oppenheimer והקונצנזוס, והגיע ל-($0.70) לעומת התחזית של ($0.72). בתגובה, Piper Sandler, H.C. Wainwright ו-Oppenheimer כולם התאימו את תחזיתם לגבי דיין, כאשר Piper Sandler העלתה את מחיר היעד שלה ל-53 $ ו-H.C. Wainwright ל-55 $.
החברה גם ראתה שינויים משמעותיים בצוות ההנהלה שלה ויזמה הנפקה ציבורית של 300 מיליון $ ממניותיה הרגילות, המנוהלת על ידי Morgan Stanley, Jefferies, Stifel ו-Guggenheim Securities. פלטפורמת המחקר FORCE של דיין הראתה הבטחה במודלים פרה-קליניים לדיסטרופיה שרירים פציו-סקפולו-הומרלית ומחלת פומפה. התפתחויות אלה הן חלק מהמאמצים המתמשכים של דיין לקדם את מועמדי הטיפול שלה להפרעות גנטיות.
תובנות InvestingPro
התוצאות הקליניות המבטיחות של דיין תרפיוטיקס ופלטפורמת FORCE™ החדשנית משכו את תשומת לבם של משקיעים, מה שמשתקף בביצועי המניה המרשימים של החברה. על פי נתוני InvestingPro, דיין ראתה תשואה כוללת מרשימה של 269.34% במחיר המניה בשנה האחרונה, עם תשואה של 149.1% מתחילת השנה. זינוק זה במחיר המניה מתיישר עם התוצאות הקליניות החיוביות שדווחו בקונגרס העולמי לחברת השרירים.
למרות ההתלהבות החזקה בשוק, חשוב לציין שדיין, כמו חברות ביוטכנולוגיה רבות בשלבים מוקדמים, עדיין אינה רווחית. ההכנסה התפעולית המותאמת של החברה ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024 עומדת על -271.08 מיליון $, עם EBITDA שלילי של -269.47 מיליון $. מצב כספי זה אופייני לחברות ביוטכנולוגיה המשקיעות רבות במחקר ופיתוח.
טיפ של InvestingPro מציע שמחיר המניה של דיין תנודתי, מה שעקבי עם אופי מגזר הביוטכנולוגיה ושלב ההתפתחות של החברה. טיפ נוסף של InvestingPro מציין שאנליסטים לאחרונה עדכנו כלפי מעלה את ציפיות הרווח שלהם לחברה, מה שעשוי לשקף אופטימיות לגבי ההתקדמות הקלינית של דיין.
עבור משקיעים השוקלים את דיין תרפיוטיקס, כדאי לציין ש-InvestingPro מציע 11 טיפים נוספים שעשויים לספק תובנות נוספות לגבי הבריאות הפיננסית ומיקום השוק של החברה. טיפים נוספים אלה עשויים להיות בעלי ערך במיוחד בהתחשב באופי המורכב של השקעות בביוטכנולוגיה והחשיבות של בדיקת נאותות יסודית במגזר זה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.