רדווד סיטי, קליפורניה - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), חברת ביופרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח טיפולים למחלות נדירות, קיבלה עדכון רגולטורי מה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי) בנוגע לבקשת אישור התרופה החדשה (NDA) עבור טבליות DCCR (דיאזוקסיד כולין) בשחרור מושהה. מחלקת הסקירה של ה-FDA ציינה כי ייתכן שפגישת ועדה מייעצת לא תהיה נחוצה בשלב זה להערכת השימוש ב-DCCR לטיפול בתסמונת פראדר-ווילי (PWS).
התפתחות זו מגיעה בעקבות החלטת ה-FDA הקודמת להעניק לבקשת ה-NDA של DCCR מעמד של סקירה מועדפת, עם תאריך יעד לפעולה שנקבע ל-27.12.2024. מחלקת הסקירה של ה-FDA, בעוד שכרגע אינה מתכננת פגישת ועדה מייעצת, עדיין תשקול אם פגישה כזו תידרש ככל שהסקירה תתקדם.
תסמונת פראדר-ווילי היא הפרעה גנטית נדירה המשפיעה על אחד מכל 15,000 לידות חי. היא מאופיינת ברעב כרוני, הידוע כהיפרפגיה, המוביל לאכילת יתר וסיבוכים מסכני חיים הקשורים להשמנת יתר. כיום, אין טיפולים מאושרים המטפלים בהיפרפגיה ובהיבטים המטבוליים, הקוגניטיביים וההתנהגותיים הקשורים ל-PWS.
DCCR, טבליה פומית הניתנת פעם ביום, מייצגת גישה טיפולית חדשנית ל-PWS. היא הראתה הבטחה בניסויים קליניים בשלב 3 בטיפול פוטנציאלי בהיפרפגיה ותסמינים אחרים, כולל התנהגויות תוקפניות והרכב שומן בגוף. למרות השימוש ארוך הטווח במחלות נדירות אחרות, דיאזוקסיד, המולקולה האם של DCCR, לא אושרה לטיפול ב-PWS.
Soleno Therapeutics רשמה פטנט על דיאזוקסיד כולין ו-DCCR לשימוש ב-PWS והשלימה מספר מחקרים קליניים בשלב 1 ו-2, כולל ניסויים שכללו אנשים עם PWS.
ההצהרות הצופות פני עתיד של החברה בנוגע לתהליך הסקירה של ה-FDA והאישור הפוטנציאלי של DCCR לטיפול ב-PWS מבוססות על ציפיות נוכחיות וכרוכות בסיכונים ואי-ודאויות. הצהרות אלה משקפות מידע הזמין נכון להיום ועשויות להשתנות בהתאם להתפתחויות עתידיות.
מאמר חדשות זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-Soleno Therapeutics.
בחדשות אחרות לאחרונה, Soleno Therapeutics חוותה התפתחויות משמעותיות. ה-FDA קיבל את בקשת אישור התרופה החדשה (NDA) של Soleno עבור הטיפול בדיאזוקסיד כולין בשחרור מבוקר (DCCR), פתרון פוטנציאלי לתסמונת פראדר-ווילי. הבקשה קיבלה מעמד של סקירה מועדפת, עם יעד להחלטה עד 27.12.2024. Stifel, תוך שמירה על דירוג קנייה למנית סטוק, העלתה את יעד המחיר ל-Soleno Therapeutics ל-74 דולר, בהתבסס על אישור פוטנציאלי של DCCR ועוצמת הבלעדיות בשוק.
Piper Sandler חזרה על דירוג משקל יתר ל-Soleno Therapeutics, תוך שמירה על יעד מחיר של 93.00 דולר, בהתבסס על התוצאה החיובית הצפויה ל-DCCR. החברה הביעה ביטחון בפרופיל הבטיחות הברור של התרופה והצורך הרפואי הגבוה שלא נענה בקרב אוכלוסיית החולים. באופן דומה, H.C. Wainwright החלה כיסוי עם דירוג קנייה, בציפייה לתוצאה תומכת לאישור DCCR והכנסות החל משנת 2025.
התפתחויות ראויות לציון אחרות כוללות שינויים בדירקטוריון של Soleno Therapeutics, כאשר Matthew Pauls הפך לדירקטור חיצוני מוביל חדש ו-Dawn Carter Bir הצטרפה לדירקטוריון. החברה גם נכנסה להסכם עם Jefferies LLC למכירה פוטנציאלית של עד 150 מיליון דולר ממניותיה הרגילות. בנוסף, Soleno Therapeutics העניקה יחידות מניה חסומה מבוססות ביצועים לעובדיה, תוך יישור האינטרסים שלהם עם ביצועי החברה.
תובנות InvestingPro
בעוד ש-Soleno Therapeutics (NASDAQ: SLNO) מתקדמת עם בקשת אישור התרופה החדשה שלה עבור DCCR, משקיעים עוקבים מקרוב אחר הבריאות הפיננסית וביצועי השוק של החברה. על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של Soleno עומד על 1.85 ביליון דולר, המשקף עניין משמעותי של משקיעים בפריצת הדרך הפוטנציאלית של החברה בטיפול בתסמונת פראדר-ווילי.
למרות שאינה רווחית ב-12 החודשים האחרונים, עם הכנסה תפעולית של -68.5 מיליון דולר, טיפים של InvestingPro מציעים כי ההכנסה הנקייה של Soleno צפויה לגדול השנה. תחזית זו מתיישרת עם התקדמות החברה בתהליך הסקירה של ה-FDA עבור DCCR, שעשוי להוביל למסחור אם יאושר.
מעניין לציין כי המנית סטוק של Soleno הראתה ביצועים מרשימים, עם תשואה כוללת של 104.6% בשנה האחרונה על פי הנתונים האחרונים. תחושת שוק חזקה זו נתמכת עוד יותר על ידי טיפ של InvestingPro המציין כי לחברה יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שעשוי לספק גמישות פיננסית בעודה מנווטת בנתיב הרגולטורי.
עבור משקיעים המחפשים הבנה עמוקה יותר של הסיכויים של Soleno, InvestingPro מציע 7 טיפים נוספים שעשויים לספק תובנות בעלות ערך לגבי המצב הכספי ודינמיקת השוק של החברה. טיפים אלה, יחד עם מדדים בזמן אמת, יכולים לסייע בקבלת החלטות השקעה מושכלות יותר ככל ש-Soleno מתקרבת לתאריך היעד הקריטי של ה-FDA בדצמבר 2024.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.