NOVATO, קליפורניה - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של טיפול פורץ דרך לתרופה שלה setrusumab (UX143) לטיפול באוסטאוגנזיס אימפרפקטה (OI) בחולים מגיל שנתיים ומעלה. מעמד זה מאיץ את תהליך הפיתוח והבחינה של תרופות המטפלות במצבים חמורים ומראות פוטנציאל לשיפור משמעותי לעומת הטיפולים הקיימים.
Setrusumab מפותח כדי להפחית את הסיכון לשברים הקשורים ל-OI מסוגים I, III או IV, קבוצה של הפרעות גנטיות המשפיעות על מטבוליזם העצם ועלולות להוביל לשבריריות עצם ושברים תכופים. לפי Ultragenyx, אין כיום טיפולים גלובליים מאושרים ל-OI, המשפיע על כ-60,000 אנשים באזורים גיאוגרפיים נגישים מסחרית.
החלטת ה-FDA מבוססת על תוצאות חיוביות מהחלק של שלב 2 במחקר Orbit והמחקר המושלם ASTEROID בשלב 2b. מחקרים אלה הצביעו על ירידה מהירה ומשמעותית קלינית בשיעורי השברים בקרב מטופלים שטופלו ב-setrusumab.
Setrusumab פועל על ידי עיכוב סקלרוסטין, חלבון המווסת באופן שלילי את יצירת העצם. על ידי חסימת סקלרוסטין, צפוי ש-setrusumab יגביר את יצירת העצם, צפיפותה וחוזקה. בנוסף למעמד הטיפול פורץ הדרך, setrusumab קיבל מעמד של תרופת יתום בארצות הברית ובאיחוד האירופי, מעמד של מחלה נדירה בילדים בארה"ב, והוא חלק מתוכנית התרופות בעדיפות (PRIME) של סוכנות התרופות האירופית.
Ultragenyx, חברה המתמקדת בפיתוח טיפולים למחלות נדירות ואולטרה-נדירות, יש היסטוריה של הבאת טיפולים חדשניים לחולים עם צרכים רפואיים גבוהים שלא נענו. מנהל הרפואה הראשי של החברה, ד"ר אריק קרומבז, הדגיש את ההשפעה הרצינית של OI על החולים ומשפחותיהם והביע את מחויבות החברה להביא את הטיפול הניסיוני הזה לחולים במהירות.
שיתוף הפעולה בין Ultragenyx ו-Mereo BioPharma מכוון להמשיך את פיתוח ה-setrusumab עבור חולים בגיל הילדות והבגרות הצעירה במגוון תתי-סוגים של OI. המידע על התפתחות זו מבוסס על הודעה לעיתונות מ-Ultragenyx.
בחדשות אחרות לאחרונה, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. עשתה התקדמות משמעותית בניסויים הקליניים המתמשכים שלה ובביצועים הפיננסיים. החברה דיווחה על רווחים חזקים ברבעון השני עם סך הכנסות שהגיעו ל-147 מיליון $, מה שהוביל לעדכון כלפי מעלה של תחזית ההכנסות השנתית שלה. בנוסף להצלחה הפיננסית שלה, Ultragenyx ראתה תוצאות מבטיחות ממחקר Cyprus2+ בשלב 1/2/3 של הטיפול הגנטי הניסיוני, UX701, המיועד לטיפול במחלת וילסון.
המחקר הראה שיפורים במטבוליזם הנחושת בקרב חולים, כאשר חלקם הפסיקו טיפולים סטנדרטיים. Leerink Partners חזרה על דירוג Outperform עבור Ultragenyx וצופה מכירות שיא ברוטו של כ-900 מיליון $ בשווקי ארה"ב ואירופה עבור תוכנית UX701. גם TD Cowen שמרה על תחזית חיובית לגבי Ultragenyx, וחזרה על דירוג Buy. דירוג זה נתמך בתוצאות מבטיחות של ניסוי Orbit בשלב 2 עבור setrusumab, טיפול באוסטאוגנזיס אימפרפקטה.
אלה רק כמה מההתפתחויות האחרונות ששמרו על Ultragenyx במוקד תשומת הלב של המשקיעים. ברור שהחברה עושה התקדמות משמעותית בניסויים הקליניים שלה ובביצועים הפיננסיים, מה שממקם אותה היטב לצמיחה עתידית.
תובנות InvestingPro
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) הראתה התפתחויות מבטיחות עם מעמד הטיפול פורץ הדרך ל-setrusumab, העשוי לענות על צורך משמעותי שלא נענה בטיפול באוסטאוגנזיס אימפרפקטה. התקדמות זו מתיישבת עם כמה מדדים פיננסיים מרכזיים ותובנות מ-InvestingPro.
על פי נתוני InvestingPro, Ultragenyx הראתה צמיחה חזקה בהכנסות, עם עלייה של 35.75% בהכנסות הרבעוניות נכון לרבעון השני של 2024. מסלול צמיחה זה עשוי להתחזק עוד יותר עם התקדמות ה-setrusumab בתהליך הרגולטורי. בנוסף, שווי השוק של החברה עומד על 4.95 ביליון $, המשקף את אמון המשקיעים בפוטנציאל שלה.
עם זאת, חשוב לציין ש-Ultragenyx פועלת כרגע בהפסד, עם מרג'ין רווח גולמי שלילי של -49.52% ב-12 החודשים האחרונים. זה לא יוצא דופן לחברות ביופרמצבטיות בשלב הפיתוח, שכן הן לעתים קרובות מתמודדות עם הוצאות מחקר ופיתוח משמעותיות לפני הבאת מוצרים לשוק.
טיפים של InvestingPro מדגישים ש-8 אנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה, מה שמרמז על ציפיות חיוביות לביצועים הפיננסיים של החברה. זה עשוי להיות מושפע ממעמד ה-FDA האחרון וההשפעה הפוטנציאלית של setrusumab על השוק.
למרות אתגרי הרווחיות הנוכחיים, המנית סטוק של Ultragenyx הראתה החזר חזק של 52.68% בשנה האחרונה, המצביע על אופטימיות של המשקיעים לגבי צנרת המוצרים והפרספקטיבות העתידיות של החברה. החברה גם פועלת עם רמה מתונה של חוב, מה שעשוי לספק גמישות פיננסית בעודה ממשיכה לפתח את מועמדי התרופות שלה.
עבור משקיעים השוקלים את Ultragenyx, כדאי לציין ש-InvestingPro מציע 10 טיפים נוספים לניתוח מקיף יותר של הבריאות הפיננסית והמעמד בשוק של החברה. תובנות אלה יכולות להיות בעלות ערך להבנת התמונה המלאה של הפוטנציאל של Ultragenyx בנוף הביופרמצבטי התחרותי.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.