סן דייגו - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA), חברה ביופרמצבטית, הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הסיר את העיכוב הקליני החלקי על התרופה הניסיונית שלה, delpacibart etedesiran. התפתחות זו מאפשרת לחברה לחדש את הניסויים הקליניים לתרופה, שהופסקו קודם לכן בשל חששות רגולטוריים.
ההחלטה של ה-FDA מבוססת על הגשת מידע נוסף שהתבקש על ידי הסוכנות. Avidity Biosciences לא חשפה את טבע החששות הראשוניים של ה-FDA או את המידע הנוסף שסופק. עם זאת, הסרת העיכוב מצביעה על כך שה-FDA מרוצה מתגובת החברה וכי התרופה נחשבת בטוחה להמשך לשלבים הבאים של הבדיקות הקליניות.
ההודעה היא צעד משמעותי עבור Avidity Biosciences, המתמקדת בפיתוח קבוצה חדשה של תרופות המבוססות על פלטפורמת ה-Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC™) הקניינית שלה. Delpacibart etedesiran הוא חלק מצנרת התרופות של החברה המיועדות לטיפול במחלות עם צרכים רפואיים שלא נענו.
החדשות עשויות לעניין משקיעים ואת תעשיית התרופות, שכן עיכובים קליניים יכולים לעכב את פיתוח התרופות ולהוביל לעלויות מוגדלות. חידוש הניסויים הקליניים עשוי להוביל להתקדמות באפשרויות הטיפול עבור מטופלים ולהשלכות פיננסיות עבור החברה.
Avidity Biosciences ממוקמת בסן דייגו, קליפורניה, ופועלת תחת סמכות השיפוט של דלוור. החברה הייתה ידועה בעבר כ-Avidity Biosciences LLC ו-Avidity NanoMedicines LLC לפני שינויי השם שלה ב-2016 ו-2014, בהתאמה.
עדכון זה מבוסס על הודעה לעיתונות שהוגשה לרשות ניירות הערך והבורסות ביום חמישי. מנית החברה רשומה למסחר ב-Nasdaq Global Market תחת הסימול RNA.
בחדשות אחרות לאחרונה, Avidity Biosciences עושה צעדים משמעותיים עם מועמדי התרופות המובילים שלה. גולדמן זאקס החלה בכיסוי של חברת הביוטכנולוגיה, תוך הדגשת הפוטנציאל של התרופות del-brax ו-del-desiran, המפותחות עבור דיסטרופיה מיופתית פציוסקפולוהומרלית ודיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 בהתאמה. חברת ההשקעות חזתה מכירות שיא של 2.7 ביליון $ עבור del-brax ו-4.0 ביליון $ עבור del-desiran, עם הסתברויות הצלחה המוערכות ב-60% ו-75% בהתאמה.
Avidity Biosciences הכריזה גם על הצעה ציבורית של 250 ביליון $ במנית סטוק רגילות, במטרה לתמוך בתוכניות הקליניות שלה ולקדם את המחקר והפיתוח שלה. Leerink Partners ו-TD Cowen ישמשו כמנהלי ספרים משותפים להצעה.
בנוסף, החברה דיווחה על תוצאות ראשוניות חיוביות מניסוי קליני שלב 1/2 עבור delpacibart zotadirsen, טיפול פוטנציאלי לדיסטרופיה שרירים מסוג דושן. הניסוי הראה עלייה משמעותית בייצור דיסטרופין ודילוג על אקסון 44, יחד עם הפחתה משמעותית ברמות קריאטין קינאז.
אנליסטים מ-BofA Securities ו-Wells Fargo הראו עניין בהתפתחויות אלה, העלו את מחירי היעד שלהם ושמרו על דירוגים חיוביים למנית Avidity. לבסוף, מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק מעמד של טיפול פורץ דרך לתרופה המובילה הניסיונית של Avidity, delpacibart etedesiran, לטיפול בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1. אלה הן ההתפתחויות האחרונות במסע של החברה.
תובנות InvestingPro
הסרת העיכוב הקליני החלקי של ה-FDA על התרופה הניסיונית של Avidity Biosciences משתקפת בביצועי השוק האחרונים של החברה. על פי נתוני InvestingPro, RNA ראתה תשואה כוללת משמעותית של 76.88% במחיר במהלך ששת החודשים האחרונים, עם תשואה חזקה של 26.63% בשלושת החודשים האחרונים בלבד. המומנטום החיובי הזה הביא את המנית סטוק להיסחר ב-95.37% מהשיא השנתי שלה, מה שמצביע על אופטימיות המשקיעים לגבי הסיכויים של החברה.
טיפים של InvestingPro מדגישים ש-6 אנליסטים עדכנו כלפי מעלה את תחזיות הרווח שלהם לתקופה הקרובה, מה שמרמז על ביטחון גובר בביצועים הפיננסיים של Avidity בטווח הקצר. בנוסף, לחברה יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שעשוי לספק גמישות פיננסית בעת חידוש הניסויים הקליניים עבור delpacibart etedesiran.
עם זאת, חשוב לציין ש-Avidity Biosciences אינה רווחית כרגע, עם יחס P/E שלילי של -21.86 לשנים עשר החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024. ההכנסות של החברה לאותה תקופה עומדות על 10.6 ביליון $, עם מרג'ין רווח גולמי מדאיג של -2082.31%. נתונים אלה מדגישים את אופייה המוקדם של החברה ואת החשיבות של ניסויים קליניים מוצלחים לעתידה.
עבור משקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 14 טיפים נוספים עבור RNA, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית והמיקום בשוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.