סן דייגו - Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הסיר את העיכוב הקליני החלקי על הטיפול הניסיוני שלה לדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 (DM1), הנקרא דלפאסיברט אטדסירן (del-desiran/AOC 1001). החלטה זו מאפשרת לחברה הביופרמצבטית להמשיך בניסוי HARBOR™ בשלב 3 עבור התרופה, שמטרתה לטפל בסיבה הגנטית השורשית של DM1, מחלה נוירומוסקולרית חמורה ולעתים קרובות קטלנית.
Del-desiran, מועמד המוצר המוביל של Avidity, משתמש בפלטפורמת AOCs™ (Antibody Oligonucleotide Conjugates) הקניינית שלה. הטיפול מתוכנן להפחית רמות של mRNA רעיל הקשור ל-DM1, ומציע גישה ממוקדת למחלה. התרופה כבר קיבלה את הכינויים Breakthrough Therapy, Orphan Drug ו-Fast Track מה-FDA, המצביעים על הפוטנציאל שלה לענות על צורך רפואי שלא מולא.
ניסוי HARBOR™ בשלב 3 המתמשך מעריך את היעילות והבטיחות של del-desiran בחולי DM1. נתונים מניסוי MARINA-OLE™ קשור הראו כי הטיפול יכול להפוך את התקדמות המחלה במספר נקודות קצה, כולל תפקוד היד וכוח השריר.
DM1 מאופיינת במוטציה גנטית המובילה ל-mRNA רעיל המפריע לתפקוד התאים הנורמלי, ומשפיעה בעיקר על שרירי השלד והלב. התסמינים יכולים להשתנות באופן נרחב אך לרוב כוללים חולשת שרירים, בעיות נשימה ואי-סדירות בלב. כרגע אין טיפולים מאושרים ל-DM1, מה שמדגיש את החשיבות של מאמצי המחקר של Avidity.
פלטפורמת AOC של החברה הראתה פוטנציאל באספקת טיפולי RNA ממוקדים לרקמת השריר, ועשויה להציע אפשרויות טיפול חדשות למחלות שרירים נדירות מעבר ל-DM1, כגון דיסטרופיה שרירית מסוג דושן (DMD) ודיסטרופיה שרירית פציוסקפולוהומרלית (FSHD).
הסרת העיכוב הקליני החלקי של ה-FDA היא צעד קריטי קדימה עבור Avidity Biosciences וקהילת החולים ב-DM1. החדשות מבוססות על הודעה לעיתונות מהחברה.
בחדשות אחרות לאחרונה, Avidity Biosciences ראתה התפתחויות משמעותיות. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הסיר את העיכוב הקליני החלקי על התרופה הניסיונית שלה, דלפאסיברט אטדסירן, מה שאפשר את חידוש הניסויים הקליניים. החברה גם הכריזה על הנפקה ציבורית של מניות רגילות בשווי 250 מיליון דולר, בניהול Leerink Partners ו-TD Cowen, לתמיכה בתוכניות הקליניות שלה ולקידום המחקר והפיתוח שלה.
גולדמן זאקס החל בכיסוי של Avidity Biosciences, תוך הדגשת הפוטנציאל של התרופות del-brax ו-del-desiran שלה, עם תחזית מכירות שיא של 2.7 מיליארד דולר ו-4.0 מיליארד דולר, בהתאמה. תוצאות ראשוניות מניסוי קליני בשלב 1/2 עבור דלפאסיברט זוטדירסן, טיפול פוטנציאלי לדיסטרופיה שרירית מסוג דושן, הראו תוצאות מבטיחות עם עליות משמעותיות בייצור דיסטרופין ודילוג על אקסון 44.
אנליסטים מ-BofA Securities ו-Wells Fargo שמרו על דירוגים חיוביים למניית Avidity, המשקפים עניין בהתפתחויות אלה. לבסוף, ה-FDA העניק מעמד של Breakthrough Therapy לתרופה הניסיונית המובילה של Avidity, דלפאסיברט אטדסירן, לטיפול בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1. אלה הן התפתחויות אחרונות במסע של החברה.
תובנות InvestingPro
Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) ראתה עלייה מרשימה בביצועי המניה שלה, כאשר נתוני InvestingPro מראים תשואה כוללת מדהימה של 653.92% במחיר המניה בשנה האחרונה. רווח מרשים זה מתיישר עם הפריצה האחרונה של החברה בהסרת העיכוב הקליני החלקי של ה-FDA על מועמד התרופה המרכזי שלה לדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1.
המצב הכספי של החברה נראה יציב להמשך מאמצי המחקר והפיתוח. על פי טיפים של InvestingPro, ל-Avidity יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, והנכסים הנזילים שלה עולים על ההתחייבויות לטווח קצר. יציבות פיננסית זו היא קריטית כאשר החברה מתקדמת עם ניסוי HARBOR™ בשלב 3 ופיתוחים אחרים בצנרת.
למרות החדשות החיוביות וביצועי המניה, חשוב לציין כי Avidity עדיין אינה רווחית. טיפ של InvestingPro מציין כי אנליסטים אינם צופים שהחברה תהיה רווחית השנה. זה לא יוצא דופן לחברות ביוטכנולוגיה בשלב הפיתוח, אך זה גורם שמשקיעים צריכים לקחת בחשבון.
השוק נראה כמתמחר פוטנציאל צמיחה משמעותי, כאשר המניה נסחרת קרוב לשיא השנתי שלה ובמכפיל הכנסות גבוה. אופטימיות זו נתמכת עוד יותר בעובדה ש-6 אנליסטים עדכנו כלפי מעלה את תחזיות הרווח שלהם לתקופה הקרובה, כפי שצוין בטיפ נוסף של InvestingPro.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 14 טיפים נוספים עבור Avidity Biosciences, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית והמיקום בשוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.