פאלו אלטו, קליפורניה - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), חברה ביופרמצבטית המתמקדת במחלות גנטיות, הודיעה על השלמת גיוס המשתתפים למחקר FORTIFY בשלב 3 של BBP-418, המיועד לטיפול בדיסטרופיה שרירית מסוג Limb-girdle Type 2I/R9 (LGMD2I/R9). המחקר השיג את יעד הגיוס ביום המודעות ה-10 השנתי ל-LGMD, כאשר תוצאות ראשוניות מניתוח הביניים צפויות בשנת 2025.
LGMD2I/R9 נגרמת על ידי מוטציות בגן החלבון הקשור לפוקוטין (FKRP), המובילות להידרדרות שרירים מתקדמת ובעיות בניידות, בתפקוד הנשימתי ובבריאות הלב. כיום, אין טיפולים מאושרים ל-LGMD2I/R9, מה שמותיר לחולים מעט אפשרויות לניהול מצבם.
BBP-418, תרופה ניסיונית הניתנת דרך הפה, קיבלה מה-FDA את ההגדרות תרופת יתום, מסלול מהיר ומחלה נדירה בילדים, יחד עם הגדרת תרופת יתום מסוכנות התרופות האירופית (EMA). מחקר FORTIFY הוא ניסוי אקראי, כפול-סמיות, מבוקר פלצבו הכולל ניתוח ביניים של 12 חודשים המתמקד באלפא-דיסטרוגליקן מגליקוזילי (αDG) כנקודת קצה תחליפית, שעשויה לתמוך בבקשה לאישור מזורז בארה"ב.
ד"ר דאגלס ספרול, מנהל רפואי ראשי של ML Bio Solutions, חברה-בת של BridgeBio, הביע אופטימיות לגבי הדיונים עם ה-FDA על האפשרות לקבלת אישור מזורז. קלי בראצו, מנכ"לית קרן CureLGMD2i, הדגישה את הגיוס המהיר כסימן לצורך המשמעותי באפשרות טיפולית.
אם יאושר, BBP-418 עשוי להפוך לתרופה הראשונה המשנה את מהלך המחלה עבור LGMD2I/R9 בארה"ב. BridgeBio עשויה גם להיות זכאית לשובר סקירה מועדפת על סמך ההגדרה למחלה נדירה בילדים מה-FDA.
הודעה זו מבוססת על הצהרת עיתונות ואינה מרמזת על אישור כלשהו של הטענות. הצלחת BBP-418 ופוטנציאל האישור שלה כפופים לתוצאות הניסויים הקליניים המתמשכים ותהליכי הסקירה הרגולטוריים.
בחדשות אחרות לאחרונה, BridgeBio Pharma דיווחה על עדכונים משמעותיים בצנרת פיתוח התרופות שלה. החברה קיבלה הגדרת תרופה פורצת דרך מה-FDA עבור אינפיגרטיניב, מועמד לתרופה הניתנת דרך הפה לילדים עם אכונדרופלזיה, על סמך תוצאות הניסוי הקליני PROPEL 2. במקביל, החברה הודיעה על הפסקת תוכנית הטיפול הגנטי BBP-631, צעד שצפוי לחסוך מעל 50 מיליון דולר במחקר ופיתוח.
בו-זמנית, הטיפול הגנטי BBP-812 של BridgeBio, שפותח למחלת קנבן, קיבל הגדרת תרופה מתקדמת לרפואה רגנרטיבית מה-FDA, בעקבות תוצאות חיוביות מניסוי CANaspire בשלב 1/2. יתר על כן, החברה הקימה מיזם משותף בשם GondolaBio, הנתמך בהשקעה של 300 מיליון דולר מקונסורציום משקיעים, במטרה להאיץ את פיתוח התרופות החדשות.
חברות אנליסטים, כולל BMO Capital, H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho, ו-TD Cowen, שמרו על דירוגים חיוביים עבור BridgeBio. המלצות אלו באות בעקבות התפתחויות אחרונות בתרופה הניסיונית של החברה, אקורמידיס, והפרסום הצפוי של נתוני שלב 3 עבור אנקלרט ואינפיגרטיניב.
החברה גם מבקשת אישור עבור Acoramidis, טיפול נוסף ל-ATTR-CM, כאשר ה-FDA עשוי לכנס ועדה מייעצת לדון בתרופה זו. התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את המעורבות הפעילה של BridgeBio Pharma בפיתוח תרופות ובתהליכים רגולטוריים.
תובנות InvestingPro
אבן הדרך האחרונה של BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) במחקר FORTIFY לטיפול ב-LGMD2I/R9 מתיישבת עם כמה תובנות פיננסיות מעניינות מ-InvestingPro. שווי השוק של החברה עומד על 4.69 ביליון דולר, המשקף את אמון המשקיעים בפוטנציאל שלה.
נתוני InvestingPro מראים כי ההכנסות של BridgeBio ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2023 היו 219.12 מיליון דולר, עם צמיחה מרשימה בהכנסות של 3761.22% באותה תקופה. צמיחה משמעותית זו יכולה להיות מיוחסת להתקדמות החברה בצנרת פיתוח התרופות שלה, כולל BBP-418.
עם זאת, חשוב לציין כי BridgeBio עדיין אינה רווחית, עם הכנסה תפעולית של -502.99 מיליון דולר ב-12 החודשים האחרונים. זה אינו חריג לחברות ביופרמצבטיות בשלב הפיתוח, שכן הן לעתים קרובות מתמודדות עם הוצאות מחקר ופיתוח משמעותיות לפני הבאת מוצרים לשוק.
טיפים של InvestingPro מדגישים כי אנליסטים צופים צמיחה במכירות בשנה הנוכחית, מה שמתיישב עם התקדמות החברה בניסויים קליניים. בנוסף, הנכסים הנזילים של BridgeBio עולים על ההתחייבויות לטווח קצר, מה שמספק גמישות פיננסית בעת התקדמות בניסויים קליניים יקרים.
למשקיעים המחפשים הבנה עמוקה יותר של המצב הכספי ותחזיות הצמיחה של BridgeBio, InvestingPro מציע 5 טיפים נוספים שעשויים לספק תובנות בעלות ערך לגבי הפוטנציאל של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.