CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, England - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) הגישה בקשות לאישור שיווק (MAAs) עבור sebetralstat, טיפול אוראלי חדשני לאנגיואדמה תורשתית (HAE), לרשויות הרגולטוריות בבריטניה, שוויץ, אוסטרליה וסינגפור. הגשות אלו, שנעשו במסגרת מסגרת Access Consortium, מטרתן לתת מענה לצורך הבלתי מסופק בטיפול אוראלי לפי דרישה עבור חולי HAE ברחבי העולם.
Sebetralstat, אם יאושר, עשוי להפוך לתרופה האוראלית הראשונה לניהול התקפי HAE לפי דרישה במבוגרים ומתבגרים מגיל 12 ומעלה. התפתחות זו מגיעה בעקבות ההודעה האחרונה של KalVista על תאריך ה-Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) שנקבע ל-17 ביוני 2025 על ידי ה-FDA האמריקאי ואישור ה-MAA שלה על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA).
הבקשות ל-MAA נתמכות בנתונים מניסוי קליני שלב 3 KONFIDENT, שהדגים כי sebetralstat האיץ משמעותית את תחילת הקלת התסמינים בהשוואה לפלצבו. ניסוי ההרחבה הפתוח KONFIDENT-S המתמשך הראה פרופיל בטיחות ויעילות עקבי עבור sebetralstat, עם זמן חציוני לתחילת הקלת תסמינים בהתקפים לרינגיאליים של 1.3 שעות.
בנוסף, הניסוי הקליני KONFIDENT-KID, המעריך את sebetralstat בילדים בגילאי 2-11 שנים, החל במתן מינונים לפני הזמן המתוכנן ביוני 2024. ניסוי זה עשוי למצב את sebetralstat כטיפול האוראלי הראשון לפי דרישה לקבוצת גיל זו, בכפוף לאישור.
Sebetralstat קיבל הגדרות Fast Track ו-Orphan Drug מה-FDA האמריקאי והגדרות דומות מה-EMA. HAE היא מחלה גנטית נדירה המאופיינת בנפיחות ספונטנית ולעיתים קרובות כואבת בחלקי גוף שונים, שעלולה להיות מסכנת חיים בהתאם למיקום הנפגע. הטיפולים הקיימים כיום לפי דרישה ל-HAE דורשים מתן תוך ורידי או תת עורי, מה שמדגיש את הצורך באפשרויות טיפול נגישות יותר כמו sebetralstat.
התמקדותה של KalVista בצרכי המטופלים ובמגבלות של הטיפולים הקיימים עיצבה את גישתה לפיתוח טיפולים שעשויים לשפר משמעותית את חייהם של אלה הסובלים מ-HAE. המידע במאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-KalVista Pharmaceuticals, Inc.
בחדשות אחרונות נוספות, KalVista Pharmaceuticals עשתה התקדמות משמעותית בפיתוח של sebetralstat, טיפול פוטנציאלי לאנגיואדמה תורשתית (HAE). Jones Trading החלה בכיסוי של KalVista, תוך מתן דירוג קנייה עם יעד מחיר של 35.00 $. החברה צופה התאוששות במנית החברה ככל שמתקרב תאריך ה-PDUFA של ה-FDA ב-17 ביוני 2025 עבור sebetralstat. בינתיים, H.C. Wainwright ו-Leerink Partners חזרו על דירוג קנייה ודירוג עודף ביצועים בהתאמה, עם יעד מחיר של 20.00 $.
KalVista הודיעה גם על מינוי של סמנכ"ל כספים חדש, Brian Piekos, המביא עמו ניסיון של למעלה מ-25 שנה בתכנון פיננסי ואסטרטגי בתעשייה הביופרמצבטית. בקשת התרופה החדשה (NDA) של החברה עבור sebetralstat התקבלה על ידי ה-FDA, וסוכנות התרופות האירופית (EMA) החלה לבחון את בקשת אישור השיווק (MAA), מה שמסמן התקדמות בהכנסת התרופה לשוק האירופי.
בנוסף, KalVista החלה בניסוי פדיאטרי עבור sebetralstat ומתכננת להתחיל מחקר עבור מטופלים מתבגרים ומבוגרים ברבעון הרביעי של 2024. אלו הם ההתפתחויות האחרונות במאמציה המתמשכים של KalVista לספק טיפולים חדשניים למחלות עם צרכים רפואיים משמעותיים שאינם מסופקים.
תובנות InvestingPro
ההגשות הרגולטוריות האחרונות של KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) עבור sebetralstat משקפות את מחויבותה לטפל בצרכים הבלתי מסופקים בטיפול ב-HAE. מהלך אסטרטגי זה מתיישר עם המצב הפיננסי של החברה וביצועי השוק שלה.
על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של KalVista עומד על 533.28 מיליון $, מה שמצביע על עניין משמעותי של משקיעים בפוטנציאל של החברה. המניה הראתה תשואה מרשימה של 26.18% בשבוע האחרון, מה שמרמז על תחושת שוק חיובית סביב התפתחויות אחרונות אלו.
עם זאת, חשוב לציין כי KalVista פועלת כרגע בהפסד, עם רווח גולמי שלילי של 93.47 מיליון $ ב-12 החודשים האחרונים. זה מתיישר עם טיפ InvestingPro המדגיש כי החברה אינה רווחית ב-12 החודשים האחרונים. זה אינו חריג לחברות ביוטכנולוגיה בשלב הפיתוח, שכן הן לעתים קרובות מתמודדות עם עלויות מחקר ופיתוח משמעותיות לפני הבאת מוצרים לשוק.
טיפ נוסף של InvestingPro חושף כי KalVista מחזיקה יותר מזומנים מחוב במאזן שלה. כרית פיננסית זו עשויה להיות קריטית כאשר החברה מנווטת בתהליך האישור הרגולטורי והמסחור הפוטנציאלי של sebetralstat.
עבור משקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 7 טיפים נוספים עבור KalVista Pharmaceuticals, המספקים תובנות עמוקות יותר לגבי הבריאות הפיננסית והמיקום בשוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.