סן דייגו - פוסידה תרפיוטיקס, Inc. (NASDAQ:PSTX), חברה ביופרמצבטית, הודיעה על נתונים קליניים חדשים מניסוי שלב 1 של P-BCMA-ALLO1, תרפיית CAR-T ניסיונית למיאלומה נפוצה חוזרת/עמידה (RRMM). הניסוי דיווח על שיעור תגובה כולל (ORR) של 91% בזרוע הלימפודפלציה המותאמת, כולל ORR של 100% בחולים שלא טופלו קודם ב-BCMA.
הנתונים, שהוצגו בכנס השנתי ה-21 של החברה הבינלאומית למיאלומה, הראו גם את פרופיל הבטיחות של הטיפול, ללא רעילויות מגבילות מינון ושיעורים נמוכים של תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) ותסמונת נוירוטוקסיות של תאי אפקטור חיסוניים (ICANS), שניהם בדרגה 2 או פחות. לא היו מקרים של מחלת שתל נגד מארח או פרקינסוניזם.
P-BCMA-ALLO1, שפותח בשיתוף פעולה עם Roche, הוא טיפול תאי CAR-T אלוגני לא ויראלי המשתמש בפלטפורמה עשירה בתאי T זיכרון גזע (TSCM). הטיפול קיבל את הגדרת תרפיה מתקדמת ברפואה רגנרטיבית (RMAT) מה-FDA.
בניסוי שלב 1/1b גויסו 72 חולים, שנדרשו לפחות שלושה קווי טיפול קודמים, כולל חשיפה למעכב פרוטאזום, תרופה אימונומודולטורית ונוגדן חד-שבטי אנטי-CD38. חלק משמעותי מהמשתתפים קיבלו טיפול קודם המכוון ל-BCMA.
בזרוע הלימפודפלציה המותאמת C, החולים קיבלו ציקלופוספמיד ופלודרבין ולאחר מכן P-BCMA-ALLO1. התוצאות הראו ORR של 91%, עם שיעור תגובה מלאה של 22%. אף חולה לא נזקק לטיפול גישור, והזמן החציוני מהרישום לטיפול היה יום אחד.
מטרתו העיקרית של הניסוי היא להעריך את הבטיחות והמינון המרבי הנסבל של P-BCMA-ALLO1, כאשר הפעילות האנטי-מיאלומה שלו היא מטרה משנית. הניסוי שלב 1/1b הנמשך מגייס חולים חדשים באמצעות משטר הלימפודפלציה של זרוע C.
פוסידה תארח שידור אינטרנט ושיחת ועידה עם מומחים למיאלומה נפוצה כדי לדון בנתונים ולספק עדכונים עסקיים. הודעה זו מבוססת על הצהרת הודעה לעיתונות.
בחדשות אחרות לאחרונה, פוסידה תרפיוטיקס, חברה ביופרמצבטית בשלב הקליני, קיבלה מעמד תרפיה מתקדמת ברפואה רגנרטיבית (RMAT) מה-FDA האמריקאי עבור הטיפול הניסיוני שלה P-BCMA-ALLO1. טיפול זה, המכוון לאנטיגן הבשלת תאי B (BCMA), נמצא כעת בפיתוח קליני שלב 1/1b לטיפול במיאלומה נפוצה חוזרת/עמידה. הגדרת ה-RMAT היא חלק מחוק המרפא של המאה ה-21 ומטרתה לזרז את הפיתוח והסקירה של טיפולים ברפואה רגנרטיבית למחלות חמורות או מסכנות חיים.
הטיפול של פוסידה הראה יעילות ובטיחות פוטנציאליות בנתונים קליניים מוקדמים, מה שתרם להחלטת ה-FDA. גישת החברה משתמשת בתאי T זיכרון גזע (TSCM) כדי לספק פוטנציאלית תגובה יעילה וממושכת יותר. בנוסף להגדרת ה-RMAT, פוסידה השיגה גם הגדרת תרופת יתום עבור P-BCMA-ALLO1, המאותתת על הפוטנציאל שלה לענות על צורך רפואי שלא נענה באוכלוסיית חולי המיאלומה הנפוצה.
נתונים קליניים חדשים מהמחקר המתמשך של שלב 1 של P-BCMA-ALLO1 יוצגו בכנס בינלאומי קרוב, עם עדכונים נוספים על הפיתוח הקליני הצפויים במחצית השנייה של השנה. הגדרת ה-RMAT פותחת את האפשרות לאישור מואץ על בסיס נקודות סיום תחליפיות או ביניים שעשויות לחזות יתרונות ארוכי טווח. אלה הם התפתחויות אחרונות במשימתה של פוסידה תרפיוטיקס לקדם טיפולים תאיים אלוגניים ותרופות גנטיות לטיפול בסרטן ומחלות נדירות.
תובנות InvestingPro
הנתונים הקליניים המבטיחים של פוסידה תרפיוטיקס עבור תרפיית ה-CAR-T שלה מגיעים בזמן קריטי לחברה, כפי שמשתקף במדדים פיננסיים אחרונים ודעות אנליסטים. על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של פוסידה עומד על 281.65 מיליון $, המציין את הערכתה הנוכחית במגזר הביוטכנולוגיה.
ההכנסות של החברה ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2023 היו 88.46 מיליון $, עם צמיחה רבעונית בהכנסות של 29.78% ברבעון השני של 2023. צמיחה זו מתיישרת עם התוצאות הקליניות החיוביות ועשויה להניע ביצועים פיננסיים עתידיים. עם זאת, חשוב לציין שפוסידה עדיין אינה רווחית, עם רווח גולמי שלילי של 68.32 מיליון $ באותה תקופה.
טיפים של InvestingPro מדגישים כמה היבטים מרכזיים של מצבה הפיננסי של פוסידה. החברה מחזיקה יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שעשוי לספק גמישות פיננסית בזמן שהיא ממשיכה בניסויים הקליניים ופיתוח המוצרים שלה. בנוסף, הנכסים הנזילים של פוסידה עולים על ההתחייבויות לטווח קצר, מה שמרמז על מצב פיננסי יציב לטווח הקצר.
למרות הנתונים הקליניים החיוביים, טיפי InvestingPro מציינים כי שני אנליסטים עדכנו כלפי מטה את תחזיות הרווח שלהם לתקופה הקרובה. זה, יחד עם העובדה שאנליסטים לא צופים שהחברה תהיה רווחית השנה, מדגיש את האתגרים שעומדים בפני חברות ביוטכנולוגיה בשלב מוקדם בתרגום הצלחה קלינית לתשואות פיננסיות.
משקיעים צריכים להיות מודעים גם לכך שמניית פוסידה ספגה מכה משמעותית בשבוע האחרון, עם תשואה כוללת של -11.87% בשבוע האחרון. תנודתיות זו אינה חריגה במגזר הביוטכנולוגיה, במיוחד סביב הכרזות על נתונים קליניים.
עבור אלה המעוניינים בניתוח מעמיק יותר, InvestingPro מציע 8 טיפים נוספים עבור פוסידה תרפיוטיקס, המספקים מבט מקיף יותר על הבריאות הפיננסית ומיקום השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.