סן דייגו - קפריקור תרפיוטיקס (NASDAQ: CAPR), חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת בטיפולים מבוססי תאים ואקסוזומים למחלות נדירות, הודיעה על תוכניות להגיש בקשה לרישיון ביולוגי (BLA) למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עבור מועמד המוצר המוביל שלה, דרמיוסל, לטיפול בקרדיומיופתיה בחולי דיסטרופיה שרירית מסוג דושן (DMD). החברה צופה להתחיל את תהליך ההגשה המתגלגל באוקטובר 2024 ולהשלים אותו עד סוף השנה.
ההחלטה להמשיך בהגשת ה-BLA מגיעה בעקבות דיונים אחרונים עם ה-FDA ונתמכת בנתונים קרדיאליים מניסויי השלב השני HOPE-2 וההרחבה הפתוחה של HOPE-2, וכן נתוני היסטוריה טבעית ממרכז רפואי אוניברסיטת ונדרבילט ומרכז רפואי לילדים בסינסינטי. דרמיוסל קיבל מה-FDA מעמד של תרופת יתום ומעמד של טיפול רפואי מתקדם רגנרטיבי, מה שעשוי להאיץ את תהליך הבחינה הרגולטורית שלו.
מנכ"לית קפריקור, ד"ר לינדה מרבן, הדגישה את הנתונים הקרדיאליים החזקים שהוצגו ל-FDA ואת העדר טיפולים מאושרים לקרדיומיופתיה ב-DMD, שהיא הגורם המוביל למוות בחולי דושן. היא הביעה תודה למטופלים, משפחותיהם וה-FDA על מאמציהם לקדם טיפולים למחלה נדירה זו.
דרמיוסל, הידוע גם כ-CAP-1002, מורכב מתאים אלוגניים נגזרי קרדיוספרה שהראו הבטחה במחקרים פרה-קליניים וקליניים בזכות השפעותיהם האימונומודולטוריות, האנטי-פיברוטיות והרגנרטיביות בדיסטרופינופתיות ואי ספיקת לב. למעלה מ-200 נבדקים אנושיים קיבלו CDCs בניסויים שונים, עם למעלה מ-100 פרסומים מדעיים שעברו ביקורת עמיתים התומכים בשימוש בהם.
DMD היא הפרעה גנטית הגורמת לחולשת שרירים מתקדמת ודלקת כרונית, המובילה לתמותה בגיל חציוני של כ-30 שנים. מעריכים כי היא משפיעה על אחד מכל 3,500 לידות זכר בארה"ב, עם אוכלוסיית חולים של כ-15,000-20,000.
קפריקור הקימה יכולות ייצור GMP פנימיות לתמיכה בהגשת ה-BLA הצפויה והמסחור הפוטנציאלי של דרמיוסל. יתר על כן, החברה מתכננת מחקר לאחר האישור להרחבת התווית לטיפול במיופתיה של שרירי השלד ב-DMD, המשלב את קוהורטות A ו-B של הניסוי הקליני HOPE-3 בשלב 3 מבלי לחשוף את קוהורטה A כפי שצפוי קודם לכן.
עדכוני החברה נדונו בשידור אינטרנט שהתקיים היום בשעה 8:30 בבוקר שעון מזרח. מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מקפריקור תרפיוטיקס.
בחדשות אחרות לאחרונה, קפריקור תרפיוטיקס עושה צעדים משמעותיים בסקטור הביופרמצבטיקה. החברה דיווחה לאחרונה על הפסד נקי של כ-11 מיליון דולר ברבעון השני של 2024, תוך ייצור הכנסות של כ-4 מיליון דולר. למרות זאת, קפריקור שומרת על מצב מזומנים חזק של 29.5 מיליון דולר. המיקוד העיקרי של החברה הוא פיתוח דרמיוסל, טיפול פוטנציאלי לדיסטרופיה שרירית מסוג דושן. קפריקור הבטיחה הסכם פיננסי משמעותי עם Nippon Shinyaku, בסך של עד 35 מיליון דולר, הכולל השקעה הונית של 15 מיליון דולר ותשלום מראש של 20 מיליון דולר. מימון זה צפוי לתמוך בפיתוח והפצה הגלובלית של דרמיוסל.
החברה גם מתכוננת להשקה מסחרית פוטנציאלית של דרמיוסל ונמצאת בדיונים מתקדמים לשותפות להפצה באירופה. בנוסף, קפריקור תרפיוטיקס שמרה על דירוג הקנייה שלה מ-H.C. Wainwright וראתה את מחיר היעד שלה מועלה ל-15 דולר על ידי Oppenheimer. העמדה החיובית של החברה מגיעה לפני העדכון הרגולטורי הצפוי של קפריקור על דרמיוסל. שותפות מורחבת זו עם Nippon Shinyaku צפויה להיות מסוכמת ברבעון הרביעי של 2024 ונתפסת כאבן דרך להגעה גלובלית פוטנציאלית בעתיד.
התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את ההתקדמות המתמשכת של קפריקור בסקטור הביופרמצבטיקה ואת ההשפעה הפוטנציאלית של מועמד המוצר שלה, דרמיוסל. האופטימיות מתחזקת עוד יותר על ידי השותפות המורחבת של קפריקור עם Nippon Shinyaku, הכוללת כעת את ארה"ב, האיחוד האירופי ויפן.
תובנות InvestingPro
בעוד קפריקור תרפיוטיקס (NASDAQ: CAPR) מתקדמת בתוכניות להגיש בקשה לרישיון ביולוגי עבור דרמיוסל, משקיעים עוקבים בקפידה אחר הבריאות הפיננסית וביצועי המניה של החברה. על פי נתוני InvestingPro, לקפריקור יש שווי שוק של כ-210.96 מיליון דולר. למרות צמיחת ההכנסות המשמעותית של החברה של 187.15% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024, היא מתמודדת עם אתגרים עם מרווח רווח גולמי שלילי של -37.73% ומרווח הכנסה תפעולית של -110.5% באותה תקופה. זה מצביע על עלויות משמעותיות ביחס להכנסות, מה שעלול להשפיע על הקיימות הפיננסית של החברה בטווח הארוך.
טיפים של InvestingPro מציעים כי בעוד שלקפריקור יש יותר מזומנים מחוב, מה שהוא סימן חיובי לנזילות, החברה שורפת מזומנים במהירות. שריפת מזומנים מהירה זו עלולה להיות מקור לדאגה למשקיעים כאשר החברה מתכוננת למסחור פוטנציאלי של המוצר המוביל שלה. יתר על כן, המניה של קפריקור חוותה תנודתיות משמעותית, עם כפולת מחיר/ערך מאזני של 18.34, המצביעה על כך שהמניה עשויה להיסחר בפרמיה בהשוואה לערך המאזני שלה. זה נתמך עוד יותר בעובדה שאנליסטים לא צופים שהחברה תהיה רווחית השנה, וצפוי כי ההכנסה הנקייה תרד.
עבור אלה המתעניינים בביצועי המניה של החברה, קפריקור ראתה תשואה חזקה בשבוע האחרון, בחודש האחרון ובשלושת החודשים האחרונים, עם תשואות מחיר כוללות של 17.52%, 30.92% ו-24.63%, בהתאמה. עם זאת, ביצועי המניה בששת החודשים האחרונים מראים ירידה של 6.43%, המשקפת את התנודתיות של המניה. תובנות אלה רלוונטיות במיוחד למשקיעים השוקלים את מניית קפריקור בעוד החברה מנווטת בשלב הקריטי של בקשת אישור FDA לדרמיוסל.
לצלילה עמוקה יותר לניתוח הפיננסי והמניות של קפריקור תרפיוטיקס, משקיעים יכולים לגשת לטיפים נוספים של InvestingPro בכתובת https://il.investing.com/pro/CAPR, המציגה כרגע סך של 15 טיפים לסיוע בקבלת החלטות השקעה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.