ביום שני, מחיר היעד של מניות Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) הועלה על ידי H.C. Wainwright ל-20.00 $, עלייה מ-18.00 $, כאשר החברה שמרה על דירוג קנייה למנית סטוק. ההתאמה מגיעה בעקבות אישור ה-FDA האחרון לתרופת אריומוקלומול של Zevra, שכעת משווקת תחת השם המסחרי Miplyffa, לטיפול במחלת ניימן-פיק מסוג C (NPC) ב-20 בספטמבר, יום לפני תאריך ה-PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) הצפוי ב-21 באוגוסט.
האישור הגיע לאחר הצבעה של 11-5 בוועדה המייעצת לטובת התרופה, המסמנת את אריומוקלומול כטיפול הראשון אי פעם שאושר ל-NPC. אנליסטים צופים כי אבן דרך זו תתקבל בהתרגשות בקהילת ה-NPC, הכוללת כ-70 מטופלים אמריקאים המקבלים כיום גישה לאריומוקלומול דרך תוכנית הגישה המורחבת (EAP), והקבוצה הרחבה יותר של כ-350 מטופלים המקבלים טיפול פעיל בארצות הברית.
האישור נתפס כאירוע משנה מציאות עבור Zevra, עם תחזיות למכירות שיא של אריומוקלומול המגיעות לכ-250 מיליון $. הערכה זו משמעותית לעומת בסיס ההכנסות הנוכחי של Zevra של פחות מ-20 מיליון $ ועדיין אינה מביאה בחשבון את השוק הפוטנציאלי מחוץ לארה"ב, שם כ-250 מטופלים נמצאים בתוכניות EAP.
יתר על כן, צפוי כי האישור יעניק ל-Zevra שובר סקירה מועדפת למחלות נדירות בילדים (PRV), בשווי של לפחות 100 מיליון $, כאשר מכירות אחרונות מתקרבות ל-160 מיליון $. ערך זה עשוי לעלות בשל סיום תוכנית ה-PRV הצפוי בסוף ספטמבר.
תחזיות החברה להצלחת אריומוקלומול גבוהות מהקונצנזוס, תוך ציון הערכת חסר של השוק לגבי הפוטנציאל להמרת בסיס המטופלים ב-EAP לטיפול בתשלום ומספר המטופלים ה"מאוחסנים" על ידי רופאים הממתינים לגישה לתרופה. התשתית המסחרית הקיימת של Zevra למחלות יתומות צפויה להקל על השקה חלקה, כאשר המוצר צפוי להיות זמין מסחרית עד דצמבר.
בחדשות אחרות לאחרונה, Zevra Therapeutics עשתה צעדים משמעותיים בתעשייה הביופרמצבטית. החברה קיבלה אישור FDA לתרופה שלה MIPLYFFA, המסמנת את הטיפול המאושר הראשון למחלת ניימן-פיק מסוג C (NPC), הפרעה נוירודגנרטיבית נדירה. האישור מבוסס על ניסוי מבוקר פלצבו של 12 חודשים ומחקר הארכה פתוח של 48 חודשים, אשר הדגימו עצירת התקדמות המחלה כאשר נעשה שימוש בשילוב עם מיגלוסטט.
בהתפתחויות פיננסיות, Canaccord Genuity עדכנה את התחזית שלה לגבי Zevra, הורידה את מחיר היעד אך שמרה על דירוג קנייה. החברה צופה את המכירות המסחריות הראשונות בארה"ב ב-2025, עם השקה פוטנציאלית בשוק האירופי ב-2026. גם Roth/MKM שומרת על דירוג קנייה ל-Zevra, תוך ציון תוצאות ניסוי מבטיחות.
בשיחת הרווחים לרבעון השני של 2024, Zevra דיווחה על הכנסות נטו של 4.4 מיליון $ והפסד נטו של 19.9 מיליון $, לצד הנפקה ציבורית מוצלחת שגייסה כ-64.5 מיליון $. אלו הן ההתפתחויות האחרונות במחויבות של Zevra Therapeutics לטפל בצרכים רפואיים שלא נענו במגזר המחלות הנדירות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.