CELEBRATION, פלורידה - Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), חברת תרופות למחלות נדירות, הודיעה היום על אישור ה-FDA ל-MIPLYFFA (arimoclomol) עבור מחלת ניימן-פיק מסוג C (NPC). MIPLYFFA, הטיפול הראשון המאושר על ידי ה-FDA ל-NPC, מיועד לשימוש יחד עם miglustat לטיפול בתסמינים נוירולוגיים במבוגרים וילדים מגיל שנתיים ומעלה.
החלטת ה-FDA מבוססת על ניסוי מבוקר פלצבו של 12 חודשים ומחקר המשך פתוח של 48 חודשים. הניסוי הראה כי MIPLYFFA, בשילוב עם miglustat, עצר את התקדמות המחלה לאחר 12 חודשים, בהשוואה למטופלים שטופלו ב-miglustat בלבד.
NPC היא הפרעה נוירודגנרטיבית נדירה ומתקדמת עם כ-900 מקרים ידועים בארה"ב. היא מובילה לפגיעות פיזיות וקוגניטיביות חמורות, ועד לאישור זה, לא היו טיפולים מאושרים על ידי ה-FDA זמינים.
Zevra קיבלה גם שובר סקירה מועדפת למחלות ילדים נדירות לצד אישור התרופה. החברה השיקה את AmplifyAssist™, תוכנית תמיכה למטופלים המספקת משאבים כגון חינוך בנושא ביטוח, סיוע בתשלומים משותפים וניהול טיפול.
כמוסות MIPLYFFA, הניתנות דרך הפה שלוש פעמים ביום, יהיו זמינות מסחרית בארה"ב תוך שמונה עד שנים עשר שבועות. המינונים נעים בין 47 מ"ג ל-124 מ"ג בהתאם למשקל הגוף.
האישור מסמן התקדמות משמעותית עבור מטופלי NPC והקהילה הרפואית. Zevra תארח שיחת ועידה ושידור אינטרנט ביום שני כדי לדון באישור.
מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-Zevra Therapeutics.
בחדשות אחרונות נוספות, Zevra Therapeutics קיבלה אישור FDA משמעותי לטיפול בהפרעה גנטית נדירה, המסמן אבן דרך חשובה לחברה. אישור זה הוא הראשון מסוגו עבור מצב זה, ומציע תקווה חדשה למטופלים ומשפחות מושפעים. בתחום הפיננסי, Canaccord Genuity עדכנה את תחזיתה לגבי Zevra Therapeutics, הורידה את מחיר היעד אך שמרה על דירוג קנייה לאחר גיוס הון אחרון. למרות זאת, החברה צופה מכירות מסחריות ראשונות בארצות הברית בשנת 2025, עם השקה פוטנציאלית בשוק האירופי בשנת 2026.
Roth/MKM גם שומרת על דירוג קנייה למניות Zevra, תוך ציון תוצאות ניסויים מבטיחות. ניסויים קליניים אלה כוללים ניסוי שלב 2/3 של arimoclomol, תרופה הנחקרת למחלת ניימן-פיק מסוג C. האופטימיות של החברה מתחזקת על ידי הפוטנציאל לאישור FDA בטווח הקרוב של arimoclomol.
בשיחת הרווחים לרבעון השני של 2024, Zevra Therapeutics דיווחה על הכנסה נטו של 4.4 מיליון דולר והפסד נטו של 19.9 מיליון דולר, לצד הנפקה ציבורית מוצלחת שגייסה כ-64.5 מיליון דולר. החברה גם הדגישה את המשך ניסוי שלב III של celiprolol והכנות להשקה הפוטנציאלית של arimoclomol ו-OLPRUVA. אלה הן ההתפתחויות האחרונות במחויבות של Zevra Therapeutics לטיפול בצרכים רפואיים לא מסופקים במגזר המחלות הנדירות.
תובנות InvestingPro
לאור אישור ה-FDA האחרון של Zevra Therapeutics ל-MIPLYFFA, משקיעים ובעלי עניין עוקבים מקרוב אחר הבריאות הפיננסית וביצועי המניות של החברה. על פי InvestingPro, Zevra נסחרת כעת עם שווי שוק של כ-402 מיליון דולר. למרות החדשות החיוביות, אנליסטים הביעו חששות, צופים ירידה במכירות וצופים ירידה בהכנסה נטו בשנה הנוכחית. תחזיות אלה עשויות להיות קשורות לעלויות הגבוהות הכרוכות בהשקת תרופה חדשה ולשוק הנישה לטיפולים במחלות נדירות.
נתוני InvestingPro מראים כי יחס המחיר לספר של Zevra עומד על 12.38 גבוה, מה שעשוי להצביע על כך שהמניה מוערכת כעת מעל ערך הנכסים הנקי של החברה. בנוסף, Zevra פעלה עם גרעון משמעותי במרווח ההכנסה התפעולית של -315.77% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024. זה עשוי להצביע על השקעה כבדה של החברה במחקר ופיתוח, וכן על העלויות הקשורות להבאת MIPLYFFA לשוק.
בנימה חיובית יותר, Zevra חוותה תשואה חזקה בשלושת החודשים האחרונים, עם תשואה כוללת של 79.59%, ואנליסטים עדכנו כלפי מעלה את תחזיות הרווח לתקופה הקרובה. אופטימיות זו עשויה לשקף את ביטחון המשקיעים בפוטנציאל ארוך הטווח של MIPLYFFA וצנרת החברה. למשקיעים המעוניינים בצלילה עמוקה יותר, ישנם טיפים נוספים של InvestingPro זמינים, המספקים תובנות נוספות על המדדים הפיננסיים וביצועי המניות של Zevra.
עבור אלה המבקשים לקבל החלטות מושכלות, InvestingPro מציעה סט מקיף של 12 טיפים נוספים על Zevra Therapeutics, הנגישים בכתובת https://il.investing.com/pro/ZVRA. טיפים אלה עשויים לספק הדרכה יקרה בהערכת הפרספקטיבות של החברה בעקבות אבן דרך רגולטורית משמעותית זו.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.