ביום שלישי, H.C. Wainwright שמרה על דירוג "קנייה" ומחיר יעד של 95.00 דולר למניית Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), המייצג פוטנציאל עלייה משמעותי ממחיר המסחר הנוכחי של 43.87 דולר. על פי נתוני InvestingPro, קונצנזוס האנליסטים נשאר חיובי מאוד, עם מחירי יעד הנעים בין 48 ל-140 דולר. התמיכה של החברה מגיעה בעקבות ההודעה האחרונה של Ultragenyx ב-19 בדצמבר 2024, על תחילת מחקר Aspire המכריע בשלב 3 עבור GTX-102, הטיפול הניסיוני שלה לתסמונת אנגלמן.
מחקר Aspire, שהחל במתן מינון לחולה הראשון, מתכוון לגייס כ-120 ילדים בגילאי 4 עד 17 שאובחנו גנטית עם מחיקה מלאה של הגן UBE3A האימהי, המאפיינת את תסמונת אנגלמן.
בעוד שהחברה הציגה צמיחה חזקה בהכנסות של 27.4% ב-12 החודשים האחרונים ושומרת על יחס שוטף בריא של 2.81, המצביע על נזילות חזקה, המשתתפים מחולקים באופן אקראי ביחס של 1:1 לקבלת GTX-102 או טיפול דמה למשך תקופת ניתוח יעילות ראשונית של 48 שבועות. קבוצת הטיפול תקבל שלוש מנות העמסה חודשיות של GTX-102 במינון של 8 מ"ג, ולאחר מכן מקסימום של 14 מ"ג מדי רבעון במהלך האחזקה.
נקודת הסיום העיקרית של מחקר Aspire היא למדוד שיפור קוגניטיבי באמצעות ציון הגלם הקוגניטיבי של Bayley-4. בנוסף, נקודת סיום משנית חשובה כוללת את מדד התגובה הרב-תחומי (MDRI), המעריך חמישה תחומים: קוגניציה, תקשורת קולטת, התנהגות, תפקוד מוטורי גס ושינה. לאחר 48 השבועות הראשונים, מטופלים שקיבלו את טיפול הדמה יהיו זכאים לעבור לטיפול ב-GTX-102.
בנוסף למחקר Aspire, H.C. Wainwright מצפה גם לניתוח הביניים הראשון הפוטנציאלי מהחלק של שלב 3 במחקר Orbit עבור setrusumab, הצפוי בסביבות סוף 2024 או תחילת 2025. ניתוח זה יתקדם רק אם הנתונים המצטברים יעמדו בסף המובהקות הסטטיסטית של p
בחדשות אחרות לאחרונה, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. עשתה צעדים משמעותיים בצנרת הקלינית שלה. החברה מבקשת אישור FDA לטיפול הגנטי שלה ל-Sanfilippo A, UX111, התפתחות משמעותית בטיפול במחלה נוירודגנרטיבית נדירה. מהלך זה מגיע לאחר שה-FDA הכיר בהפרן סולפט בנוזל השדרה כסמן ביולוגי לאישור מואץ.
מבחינה פיננסית, Ultragenyx דיווחה על עלייה של 42% בהכנסות ברבעון השלישי של 2024 בהשוואה לשנה שעברה, שהסתכמו ב-139 מיליון דולר. עם זאת, החברה רשמה גם הפסד נקי של 134 מיליון דולר באותו רבעון. למרות זאת, האנליסטים שומרים על קונצנזוס קנייה חזק למנייה, עם מחירי יעד הנעים בין 48 ל-140 דולר למנייה.
המנכ"ל של Ultragenyx, אמיל קאקיס, הדגיש את חשיבות ההוצאה לפועל בזמן של תוכניות למחלות נדירות והוא אופטימי לגבי עתיד החברה. החברה צופה להגיע לרווחיות על פי GAAP עד סוף 2026 ומתכוננת להגשת בקשות לרישיון ביולוגי לטיפולים המיועדים למחלות נדירות, עם פוטנציאל להשקת שלוש תרופות חדשות בשנים הקרובות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.