ביום רביעי, גולדמן זאקס שמרה על דירוג ניטרלי למניות uniQure BV (NASDAQ:QURE), עם מחיר יעד יציב של 20.00 דולר. עמדת החברה מגיעה לאחר ש-uniQure הודיעה על התקדמות רגולטורית לטיפול הגנטי שלה, AMT-130, למחלת הנטינגטון.
המנית סטוק הראתה מומנטום מרשים, כאשר נתוני InvestingPro חושפים זינוק של 143% בשבוע האחרון בלבד, והגיעה ל-15.30 דולר מ-7.29 דולר קודם לכן. הטיפול קיבל הנחיות מה-FDA למסלול אישור מזורז בעקבות פגישת Type B.
ההתפתחות משמעותית מכיוון שהיא מאפשרת לחברה להשתמש בנתונים ממחקרי שלב 1/2 מתמשכים והיסטוריה טבעית כבקרה חיצונית. ה-FDA בחן נתונים של שנתיים מ-24 מטופלים, שישמשו יחד עם סולם הדירוג המאוחד של מחלת הנטינגטון (cUHDRS) כנקודת קצה קלינית.
הבחינה של ה-FDA והמסלול המזורז המוסכם הגדילו את הסבירות להצלחת AMT-130, לפי החברה. הבהירות לגבי המסלול הרגולטורי שסיפק ה-FDA מבטלת את הצורך בניסויים נוספים. התפתחות זו משכה את תשומת לבם של האנליסטים, כאשר InvestingPro מראה ששישה אנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה.
המנית סטוק נסחרת כעת מעל השווי ההוגן שלה, מה שמשקף אופטימיות בשוק לגבי התפתחויות אלה. uniQure מתוכננת לדון בתוכנית הניתוח הסטטיסטי ודרישות ה-Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) עם ה-FDA במחצית הראשונה של 2025. תהליך הייצור של AMT-130 נחשב כמופחת סיכון, מכיוון שהוא דומה מאוד ל-Hemgenix ומתבצע באותו מתקן.
באמצע 2025, צפוי ש-uniQure תשחרר נתוני מעקב, כולל תוצאות של שלוש שנים מ-21 מטופלים. הצלחה צפויה לשקף את המגמות שנראו בעדכונים קודמים, כמו האטה תלוית מינון בהתקדמות המחלה שנמדדה על ידי ה-cUHDRS ורמות יציבות של neurofilament light chain בנוזל השדרה.
המצב כספי של החברה מראה איתותים מעורבים. בעוד שהיחס שוטף של 6.51 מצביע על נזילות חזקה בטווח הקצר, נתוני InvestingPro מרמזים שהחברה שורפת מזומנים במהירות. עם שווי שוק של 733.58 מיליון דולר, החברה פועלת עם רמת חוב מתונה ושומרת על נכסים נזילים העולים על התחייבויות לטווח קצר.
החברה ציינה גם עסק רישוי אחרון בתחום, הכולל את Novartis ו-PTC Therapeutics, ומכירה בנוף התחרותי. בנוסף ל-AMT-130, פוטנציאל הצמיחה של uniQure נמצא במעקב דרך צנרת הטיפול הגנטי המוקדמת שלה.
הציפיות הן לנתונים ראשוניים משלב 1/2 של AMT-191 במחלת פברי, AMT-162 ב-SOD1 ALS, ו-AMT-260 באפילפסיה עמידה של האונה הרקתית המזיאלית, שכולם צפויים להתפרסם ב-2025.
בחדשות אחרות לאחרונה, uniQure N.V. עשתה צעדים משמעותיים עם מוצר הטיפול הגנטי שלה, AMT-130, המיועד לטיפול במחלת הנטינגטון. החברה הגיעה להסכם עם ה-FDA להגשת אישור מזורז של AMT-130. Raymond James לאחרונה שדרגה את מנית סטוק של uniQure מ-Outperform ל-Strong Buy בעקבות התפתחויות אלה.
Stifel, חברת שירותים פיננסיים, הביעה גם היא תחזית חיובית ל-uniQure, מציינת את ההתאמה עם ה-FDA כניצחון משמעותי לחברת הביוטכנולוגיה. יתר על כן, uniQure החלה בניסוי קליני שלב I/II לטיפול הניסיוני AMT-162, המיועד לטפל ב-ALS הנגרם על ידי מוטציות SOD1.
התפתחויות אחרונות אלה משקפות את ההתקדמות של uniQure בטיפול גנטי, במיוחד עם AMT-130 למחלת הנטינגטון ו-AMT-162 ל-ALS. אנליסטים מחברות כמו Raymond James, H.C. Wainwright, ו-Stifel שמרו על דירוג חיובי לחברה, מה שמצביע על תפיסה חיובית של התפתחויות אחרונות אלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.