יום שלישי, 20.10.2026 — בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan, הציגה Keros Therapeutics (KROS) תמונה של חברה בתהליך מעבר, המאזנת בין ההשלכות של כישלון בטיחותי בתוכנית המובילה שלה לבין התמקדות חדשה בנכסים בשלבים מתקדמים יותר ואסטרטגיית התחדשות שרירים שעשויה לעצב את שלב הצמיחה הבא שלה. המנכ"ל ג’אס סיהרה אמר כי לחברה יש מספיק מזומן להמשיך לפתח את צינור המוצרים שלה, אך המשקיעים ככל הנראה ימתינו לנתונים קליניים לפני שייחסו לסיפור ערך משמעותי.
נקודות מפתח
- Keros איפסה את האסטרטגיה שלה לאחר שהורידה בסדר העדיפויות את cibotercept בעקבות איתות בטיחותי בניסויי שלב II.
- החברה החזירה $375 מיליון לבעלי המניות ב-2024 ועדיין צופה שהמזומן יספיק עד המחצית השנייה של 2028.
- Takeda מנהלת שלושה ניסויי שלב III של elritercept, כאשר תיוק BLA צפוי בטווח שבין 2028 ל-2029.
- Rinvatercept הוא כעת מניע הערך הפנימי העיקרי, עם מחקרי שלב II המתוכננים במחלת שריר דושן ובטרשת צדדית אמיוטרופית (ALS).
- ההנהלה אמרה כי אישור יחייב ככל הנראה נתוני תועלת פונקציונלית ברורים, לא רק שינויים בסמנים ביולוגיים.
איפוס החברה לאחר כישלון cibotercept
סיהרה אמר כי Keros עברה שינוי מהותי במהלך השנתיים האחרונות. המועמד המוביל של החברה, cibotercept, הורד בסדר העדיפויות לאחר שאיתות בטיחותי עלה בניסויי שלב II, מה שהוביל לירידה חדה במחיר המניה ולאחר מכן למעורבות של אקטיביסטים.
- בעיית הבטיחות עלתה בסוף 2024.
- Keros החזירה $375 מיליון הון לבעלי המניות ב-2024.
- סיהרה תיאר את 2025 כתקופת "עודף בחליפין" לחברה.
- הוא אמר כי השוק מאז ממתין להוכחה קלינית חדשה לפני שייחס ערך לצינור המוצרים.
"עשינו את העסק בסוף 2024, ומיד לאחר מכן ראינו את האיתותים הבטיחותיים. זה הוביל לירידה במחיר המניה שלנו. ב-2025, אקטיביסטים נכנסו למניה. החזרנו $375 מיליון בשנה שעברה, וזה היה עודף בחליפין עבורנו," אמר סיהרה.
מצב פיננסי ומסלול הון
Keros אמרה כי המאזן שלה חזק מספיק כדי לתמוך בשלב הפיתוח הבא. החברה קיבלה לאחרונה תשלום אבן דרך מ-Takeda, שהתווסף להון שכבר הוחזר לבעלי המניות.
- מסלול המזומן צפוי להימשך עד המחצית השנייה של 2028.
- אבן הדרך האחרונה מ-Takeda סייעה לתמוך בתחזית זו.
- ההנהלה אמרה כי הנזילות מספיקה למימון העבודה הקלינית המתוכננת עד לקריאות הנתונים הצפויות.
"אפילו עם $375 מיליון הון שהוחזר, קיבלנו אבן דרך מ-Takeda ברבעון האחרון. עם אבן הדרך הזו, אנו מנחים את מסלול ההון עד המחצית השנייה של 2028. אז יש לנו מסלול טוב," אמר סיהרה.
עדכון צינור מוצרים: elritercept בשותפות עם Takeda
Elritercept נותר הנכס המשותף המתקדם ביותר של Keros. התרופה, המכוונת למסלול TGF-beta, הורשתה ל-Takeda בסוף 2024. Takeda אחראית לכל הוצאה לפועל של הניסויים ומימונם.
- שלושה ניסויי שלב III נמצאים בעיצומם.
- Keros מצפה לתמלוגים בצד האחורי ולתשלומי אבני דרך.
- סיהרה אמר כי הכלכלה "טובה".
- בקשת רישיון ביולוגיקה צפויה בטווח הזמן של 2028 עד 2029.
- נתונים קליניים מתוכנית שלב III צפויים גם הם בתקופה זו.
סיהרה אמר כי השוק לא צפוי לייחס אשראי שיוויי משמעותי ל-elritercept עד שנתוני Takeda יגיעו. לעת עתה, הוא אמר, הנכס הוא יותר אופציה ארוכת טווח מאשר מניע מניה לטווח הקרוב.
Rinvatercept הופך לסיפור הפנימי העיקרי
עם הדחקת cibotercept לצד, Keros נשענת יותר על rinvatercept, מועמד שנועד לשפר את התחדשות השרירים. החברה מתכוונת לבדוק אותו במחלת שריר דושן ובטרשת צדדית אמיוטרופית (ALS), שתי מחלות עם צרכים רפואיים גדולים ואפשרויות טיפול מוגבלות.
- Rinvatercept מעכב myostatin ו-activin A, שני ליגנדים במסלול TGF-beta.
- המטרה היא להגביר את התחדשות השרירים ולא להחליף חלבון חסר.
- Keros מאמינה כי התרופה עשויה לסייע גם בדלקת, פיברוזיס ואובדן עצם.
- החברה רואה בגישה זו תאימות לטיפולים אחרים, כולל תרופות דילוג על אקסון, טיפול גנטי וגלוקוקורטיקואידים.
"מה שאנחנו מנסים לעשות הוא להגביר את התחדשות השרירים," אמר סיהרה. הוא הוסיף כי ילדים עם DMD מתחילים לעיתים קרובות ללכת מאוחר יותר מילדים בריאים, אך עדיין הולכים לפני שנכנסים לשלב ירידה. "תרופה שלא עושה זאת יכולה למעשה להאריך אותו יותר. מה עושה rinvatercept? היא למעשה מעכבת שניים מהליגנדים המרכזיים שהם רגולטורים שליליים של שריר שלד. על ידי עיכוב שני הליגנדים הללו, אתה מאפשר להתחדשות השרירים להתרחש."
פיתוח קליני במחלת שריר דושן
Keros אמרה כי מחקר ה-DMD שלה הוא ניסוי שלב II פתוח-תווית שנמצא כעת בגיוס משתתפים. החברה מצפה לנתונים ראשוניים במחצית הראשונה של 2027, עם קריאות נוספות שיבואו מאוחר יותר באותה שנה ככל שמספר המטופלים ומשך הטיפול יגדלו.
- ההתמקדות הראשונית תהיה על בטיחות ושינויים ברמת הרקמה.
- סריקות DXA ישמשו כל שלושה חודשים.
- סריקות אלו ימדדו מסת רזה, צפיפות עצם והרכב שומן.
- מדדים פונקציונליים יכללו ציוני NSAA, מבחן הליכה/ריצה של 10 מטר, טיפוס מדרגות מתוזמן והערכות תפקוד גוף עליון.
ההנהלה אמרה כי עיצוב הניסוי הפתוח-תווית נועד לבסס בטיחות ולהראות סימני פעילות לפני המעבר למחקרים מבוקרי פלצבו. החברה מצפה שהרגולטורים ידרשו נתוני תועלת פונקציונלית לאישור, כלומר שינויים בסמנים ביולוגיים בלבד לא יספיקו.
תוכנית ALS ותוכניות ניסוי עתידיות
Keros מתכננת גם להעביר את rinvatercept ל-ALS. החברה מצפה לקשור עם הרגולטורים במחצית השנייה של 2026 ולהתחיל ניסוי שלב II ב-2027.
- גישת ה-ALS מכוונת להתחדשות שרירים, לא להגנה על נוירוני מוטור.
- ההנהלה אמרה כי התרופה עשויה לסייע בקיזוז מיון של צומת עצב-שריר על ידי חיזוק מיופיברות.
- החברה רואה פוטנציאל לשימוש משולב עם טיפולים המכוונים ל-SOD1.
- היא גם הציעה כי הגישה עשויה לעכב אובדן הליכה וירידה נשימתית.
סיהרה אמר כי אסטרטגיית ה-ALS נועדה להשלים, לא להחליף, טיפולים המכוונים למחלת נוירון המוטור הבסיסית. הוא אמר כי שריר חזק יותר עשוי לסייע למטופלים לשמור על תפקוד לאורך זמן, במיוחד כאשר משולב עם טיפולים המכוונים לגורם השורש של המחלה.
מסלול רגולטורי והקשר תחרותי
Keros הבחינה בבירור בין גישתה לאסטרטגיות בהן משתמשים חלק מהמתחרים במחלות עצב-שריר. ההנהלה אמרה כי תוכניות להחלפת דיסטרופין כגון PMOs לדילוג על אקסון וטיפול גנטי עשויות לבקש אישור מואץ על בסיס ייצור דיסטרופין. Rinvatercept, לעומת זאת, ככל הנראה יצטרך להוכיח תועלת פונקציונלית בניסויים מבוקרי פלצבו.
- אישור ה-FDA צפוי לדרוש שיפור פונקציונלי משמעותי.
- ניסויים מבוקרי פלצבו צפויים להידרש.
- מחקרים פתוחי-תווית משמשים תחילה לבניית חבילת בטיחות ופעילות.
- החברה אמרה כי המנגנון שלה יכול לפעול לצד הטיפול הסטנדרטי ולא להתחרות בו ישירות.
ההנהלה גם טענה כי rinvatercept עשוי להציע השפעות ביולוגיות רחבות יותר מגישה המכוונת ל-myostatin בלבד, תוך הצבעה על עיכוב הכפול שלו של myostatin ו-activin A. לדעתה, זה יכול להפוך את התרופה לרלוונטית יותר על פני מספר מאפייני מחלה, כולל דלקת, פיברוזיס ואובדן עצם.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, סיהרה חזר לאיפוס השיווי של החברה ולעיתוי הזרזים העתידיים. הוא אמר כי השוק עדיין ממתין להוכחה מ-rinvatercept ומאוחר יותר מתוכנית elritercept של Takeda.
- הוא אמר כי elritercept לא צפוי לקבל אשראי שיווי מרכזי לפני שנתוני 2028 עד 2029 יגיעו.
- הוא תיאר את כישלון cibotercept והחזרת ההון כאיפוס ששינה את הנרטיב של החברה.
- הוא אמר כי 2027 אמורה להביא סדרה של קריאות חשובות ותחילת ניסויים.
- הוא מיצב את rinvatercept כמניע הערך לטווח הקרוב מכיוון שהוא התוכנית הקלינית הפנימית של החברה.
סיהרה גם אמר כי עבודת החברה ב-DMD וב-ALS נועדה להראות כי התחדשות שרירים יכולה להיות אסטרטגיה טיפולית משמעותית בפני עצמה, או בשילוב עם טיפולים אחרים שכבר בפיתוח.
תחזית
Keros נכנסת לשנתיים הבאות עם מצב מזומנים חזק יותר מרבים מעמיתיה בביוטק המוקדם, אך גם עם קבוצה צרה יותר של זרזים לטווח הקרוב לאחר אובדן המומנטום ב-cibotercept. אבני הדרך המרכזיות הבאות של החברה צפויות ב-2027, אז rinvatercept עשוי לייצר נתוני DMD ראשוניים ולהתחיל בפיתוח ALS.
לעת עתה, המשקיעים נראים ממתינים להוכחה כי האסטרטגיה החדשה יכולה לייצר תוצאות קליניות. עיינו בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
