יום שלישי, 20.10.2026 — Vicore Pharma (VCRE) השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan כדי להציג אסטרטגיה המבוססת על גישה חדשה לפיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF) — מחלת ריאות קטלנית עם אפשרויות טיפול מוגבלות. החברה אמרה כי התרופה המובילה שלה, buloxibutid, עשויה להציע שילוב של שיפור בתפקוד הריאות ורמת סבילות טובה יותר, אף שהודתה כי ניסוי שלב III גדול יותר עדיין יידרש. הדיון גם הדגיש תפיסה רחבה יותר בתעשייה, לפיה טיפול ב-IPF נע לעבר שילוב תרופות, ולא פתרון של תרופה בודדת.
נקודות מרכזיות
- Vicore אמרה כי ניסוי שלב IIb שלה, ASPIRE, של buloxibutid סיים גיוס משתתפים לפני המועד המתוכנן, ועל המסלול לקבלת נתונים ראשוניים באמצע 2027.
- MannKind אמרה כי תוכנית nintedanib הנשאפת שלה לא הראתה שלשולים ולא הפסקות טיפול הקשורות לסבילות בבדיקות מוקדמות, מה שתומך בפיתוח נוסף.
- שתי החברות טענו כי הטיפול העתידי ב-IPF יכלול ככל הנראה טיפול משולב, כאשר הסבילות תהפוך לגורם מבדל מרכזי.
- MannKind אמרה כי השקת Furoscix יצאה לדרך בתנופה חזקה, בעוד Vicore אמרה כי יש לה מספיק מזומנים להשלמת ASPIRE ולהמשך פעילות מעבר לכך.
- החברות אמרו כי השוק עדיין פתוח לתרופות IPF חדשות, למרות אישורים אחרונים וצנרת עמוסה.
נושאי הכנס ורקע השוק
המושב כינס את מנכ"ל Vicore, Ahmed Mousa, מנכ"ל MannKind, Mike Castagna, והרופאה Kristen Berger לדיון מקיף על IPF — מחלה פרוגרסיבית שלעתים קרובות מותירה את החולים עם אופק הישרדות של שלוש עד חמש שנים. הדוברים אמרו כי תרופות אנטי-פיברוטיות קיימות יכולות להאט את הירידה אך אינן עוצרות אותה, ורבים מהחולים מתקשים להישאר בטיפול בשל תופעות לוואי.
פער זה, לדבריהם, משאיר מקום לטיפולים חדשים, כולל אפשרויות פומיות ונשאפות. הקבוצה גם הצביעה על החלטת ה-FDA הצפויה בנוגע ל-treprostinil בנשיפה ל-IPF, המיועדת לאפריל, כאירוע נוסף שעשוי לעצב את הנוף התחרותי.
לאורך הדיון, מספר נושאים עלו שוב ושוב:
- טיפול משולב צפוי להפוך לגישה הסטנדרטית.
- סבילות עשויה לחשוב לא פחות מ-, ואף יותר מ-, יעילות גולמית.
- טיפולים נשאפים עשויים להציע דרך מעשית להפחתת תופעות לוואי.
- גם עם כניסת תרופות חדשות יותר לתחום, הצורך הרפואי הבלתי מסופק נותר גדול.
האסטרטגיה הקלינית של Vicore
Vicore מפתחת את buloxibutid, המכונה גם baloxabitide בסיכום, כאגוניסט ראשון מסוגו לקולטן AT2. החברה אומרת כי התרופה מתוכננת לטרגט תיקון אפיתל, שאותו היא רואה כשלב מוקדם בתהליך המחלה.
Mousa אמר כי החברה רואה בנזק לאפיתל מרכיב מרכזי בביולוגיה של IPF. הוא תיאר את התוכנית כזו שיכולה לפעול באופן עצמאי וגם להשתלב במשטרי שילוב עתידיים. הוא אמר:
"נזק לאפיתל הוא, לדעתנו, הצעד הראשון של המחלה, ותקיפת המחלה מנקודת מבט זו, אנו חושבים, יכולה להיות פורה מאוד, הן באופן עצמאי מבחינת גישה טיפולית, והן בשילוב עם סוגים אחרים של גישות."
Vicore אמרה כי מחקר שלב IIa המוקדם שלה הראה שיפור בתפקוד הריאות במשך 36 שבועות במסגרת פתוחה. החברה אמרה כי הנתונים הראו גם ויסות עלייה של MMP13, קולגנאז הקשור לפתרון פיברוזיס, מבלי להראות ויסות עלייה של MMP7, הקשור להתקדמות המחלה. Vicore אמרה כי תבנית זו תומכת במנגנון התרופה.
החברה גם אמרה כי נתונים חיצוניים שהוצגו בכנס האגודה האירופית לנשימה קישרו בין הפעלת AT2 ל-MMP13 ופתרון פיברוזיס, מה שמעניק תמיכה נוספת לגישה.
התקדמות ניסוי ASPIRE וציפיות
ניסוי שלב IIb של Vicore, ASPIRE, גייס יותר מ-360 חולים ב-14 מדינות וסיים את הגיוס לפני המועד המתוכנן באפריל. המחקר בוחן מינונים של 50 מ"ג ו-100 מ"ג פעמיים ביום מול פלסבו במשך 52 שבועות.
תוצאות ראשוניות צפויות באמצע 2027, ככל הנראה בקיץ. Vicore אמרה כי היא מאמינה שקריאה מוצלחת תאמר השפעת FVC דומה לזו של nerandomilast או טובה ממנה, בערך 65 עד 70 מ"ל לעומת פלסבו, כאשר הסבילות תשמש כגורם המבדל המרכזי.
Mousa אמר כי הרף ליעילות עשוי להיות נמוך יותר מאשר במחלות אחרות, מכיוון שטיפול נסבל היטב עדיין יכול להיות בעל ערך ב-IPF. הוא אמר:
"אני חושב שעם טיפול נסבל היטב, הרף בפועל מבחינת יעילות הוא נמוך יחסית, למרבה הצער. אנו חושבים שנקודת המוצא ליעילות היא כנראה משהו הדומה ל-nerandomilast, הפרש של 65, 70 מ"ל בתפקוד הריאות מפלסבו."
הוא גם אמר כי בתרחיש הבסיסי, ניסוי שלב III עדיין יידרש לאחר ASPIRE, ללא קשר לנתונים.
מצב כספי ועדכון רישום
Vicore אמרה כי יש לה מספיק הון להשלמת ASPIRE ועוד כשנה נוספת של מזומנים. החברה גם אמרה כי השלימה רישום כפול במהלך הקיץ, תוך מעבר מרישום אירופי ישן להרחבת החשיפה למשקיעים מוסדיים אמריקאים.
החברה לא דנה בהכנסות מסחריות לטווח קרוב, מכיוון שמיקודה נותר על נכסים בשלב פיתוח.
צנרת IPF והנשימה של MannKind
MannKind השתמשה בכנס לעדכן משקיעים על תוכנית nintedanib הנשאפת שלה, הנקראת INFLOW 2, ולהציבה בהקשר של צנרת נשימה רחבה יותר. Castagna אמר כי החברה מנסה לטפל באחד המגבלות העיקריות של nintedanib פומי: תופעות לוואי במערכת העיכול.
הוא אמר כי מחקר שלב I-B, INFLOW 1, מינן כ-60 עד 70 חולים, כולל מתנדבים בריאים וחולי IPF, על פני מינונים מרובים ותקופות של שבעה ימים. החברה לא ראתה שלשולים, לא הפסקות הקשורות לשיעול ולא הפסקות הקשורות לסבילות.
Castagna אמר:
"עד כה, אני חושב שמינינו 60, 70 חולים בין מתנדבים בריאים וחולי IPF. לא ראינו שום נטייה לשלשולים. לא ראינו הפסקות בשל שיעול, כלום בנושא סבילות."
תוצאה זו, לדבריו, נתנה לחברה ביטחון להמשיך עם מחקר שלב II, INFLOW 2, המגייס כ-140 חולים ב-12 עד 13 מדינות ובוחן שני מינונים.
Castagna אמר כי ה-FDA ככל הנראה ידרוש ניסוי יעילות שלב III לתווית IPF, ולא יסתמך רק על פרמקולוגיה מוקדמת או נתוני שלב II. הוסיף כי ניסוי אחד עשוי לתמוך פוטנציאלית הן בתוויות IPF והן בפיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי אם הנתונים יהיו חזקים מספיק.
עדכון מסחרי וגיוון ב-MannKind
MannKind גם דנה ברכישה האחרונה שלה של scPharmaceuticals, שלדבריה מסייעת לגוון את ההכנסות מעבר לשותפות שלה עם United Therapeutics.
החברה השיקה את Furoscix, מוצר הזרקת furosemide עם מזרק אוטומטי ReadyFlow, בסוף ספטמבר. בשלושת השבועות הראשונים, 90% מהמרשמים החדשים כבר היו לגרסת המזרק האוטומטי, הרבה מעל הציפיות הפנימיות.
Castagna אמר:
"בשלושת השבועות הראשונים של ההשקה, 90% מהמרשמים החדשים שמגיעים כבר הם למזרק האוטומטי. זה הומר הרבה יותר מהר ממה שציפינו, מה שמהווה תגמול עצום לחולה, לספק."
הוא אמר כי המכשיר הנלבש על הגוף יישאר זמין לעוד שנה, אך השוק נראה מעדיף את המזרק האוטומטי המהיר והפשוט יותר. הוסיף כי החברה מצפה שהרבעון הרביעי יציג מגמה חזקה יותר עבור Furoscix.
לגבי Afrezza, MannKind אמרה כי המכירות ירדו 7% משנה לשנה, אפילו לאחר שנים של השקעה. החברה זכתה לאחרונה באישור תווית ילדים, ו-Castagna אמר כי נתח השוק בקרב ילדים כבר עלה על נתח השוק בקרב מבוגרים תוך 90 ימים, בעוד שוק המבוגרים לקח 10 שנים להגיע לרמה דומה.
MannKind אמרה כי קיצצה 50% מכוח המכירות של Afrezza למבוגרים כדי לתמוך בצמיחת נפרולוגיה ו-Furoscix, תוך קבלת מומנטום חלש יותר לטווח קרוב בקרב מבוגרים. החברה גם אמרה כי Tyvaso DPI אמור לחזור לצמיחה מואצת לאחר הסילוק עם United Therapeutics.
תחזית עתידית
שתי החברות אמרו כי השלב הבא של פיתוח IPF יהיה תלוי ככל הנראה במידה שבה ניתן יהיה לשלב טיפולים חדשים עם סטנדרטים קיימים של טיפול. הדוברים אמרו כי רוב החולים כבר נמצאים על nintedanib ו/או pirfenidone כרקע, ומחקרים עתידיים יצטרכו לשקף מציאות זו.
Berger אמרה כי התחום נע לעבר טיפול משולב. היא אמרה כי טיפול רקע צריך להיות חלק מעיצוב המחקר, והצביעה על נתונים מ-TETON 1 ו-2 כראיה לכך שהשימוש המשולב הופך נפוץ יותר. Mousa ו-Castagna הסכימו.
Vicore אמרה כי המחלה נותרת גדולה מספיק לתוספת פומית נוספת, אפילו עם nerandomilast, treprostinil נשאף וסוכנים אחרים בפיתוח. החברה אמרה כי טיפולים הנסבלים בצורה גרועה עשויים בסופו של דבר לאבד קרקע אם יגיעו אפשרויות טובות יותר.
MannKind אמרה כי יש לה שלושה "יריות למטרה" ב-IPF: ralinepag, הממותג כעת כ-Generaldi; Tyvaso DPI; ו-nintedanib. החברה מצפה להיכנס למחקרים בבני אדם עם Generaldi עד סוף השנה ולהתחיל ניסוי שלב II ל-IPF בסוף 2027.
MannKind גם אמרה כי יש לה אישור ה-FDA להמשיך עם bumetanide נשאף לאי ספיקת לב, אך היא עדיין מעריכה את השוק לפני שתתחייב לניסוי. Castagna אמר כי החברה רואה פחות צורך רפואי בלתי מסופק שם כעת, מאחר ש-Furoscix ReadyFlow מציע שווה ערך ל-IV Lasix בבית.
מבחינה כספית, MannKind אמרה כי היא יכולה להגיע לרווחיות בשנה הבאה מבלי לגייס הון חדש, ויש לה מספיק מזומנים למימון חדשנות וצמיחה. החברה אמרה כי הכנסות הרבעון השני שלה היו כ-60% מתמלוגים וייצור של United Therapeutics.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
- בנוגע לניסוי של Vicore, Mousa אמר כי החברה תראה בהשפעת FVC של כ-65 עד 70 מ"ל לעומת פלסבו תוצאה משמעותית, במיוחד אם הסבילות טובה יותר מהאפשרויות הקיימות. Berger אמרה כי אפילו השפעה הדומה ל-nerandomilast יכולה לחשוב אם פרופיל הבטיחות נקי יותר.
- כשנשאל האם ASPIRE יכול לתמוך בתיוק, Mousa אמר כי שלב III עדיין יידרש בתרחיש הבסיסי.
- לגבי מנגנון buloxibutid, Mousa אמר כי התרופה עשויה לעשות יותר מאשר להאט את הירידה. הוא תיאר אותה כמטרגטת פגיעה בתאי AT2 ושקיעה, עוזרת לאכלס מחדש את האפיתל ותומכת בפתרון פיברוזיס באמצעות פעילות קולגנאז.
- לגבי nintedanib הנשאף של MannKind, Castagna אמר כי הנתונים המוקדמים מצביעים על כך שהמסלול הנשאף עשוי לשמר את יתרון התרופה תוך הימנעות מהבעיות במערכת העיכול הקשורות לשימוש פומי. הוא אמר כי החברה בוחנת כעת רעיון זה במחקר גדול יותר.
- לגבי אסטרטגיה רגולטורית, Castagna אמר כי ה-FDA ככל הנראה ירצה ניסוי יעילות שלב III לתווית IPF, וכי מחקר בודד עשוי להספיק לתמיכה הן ב-IPF והן בפיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי אם התוצאות יהיו חזקות.
- לגבי אסטרטגיה מסחרית, Castagna אמר כי Furoscix מומרת מהר יותר מהצפוי, בעוד עסקי Afrezza למבוגרים מפחיתים דגש לתמיכה בתחומי צמיחה אחרים. הוסיף כי החברה אינה תלויה עוד בשותף בודד כפי שהייתה פעם.
הוא סיים בהערה ישירה על המנית ועל תחזית החברה:
"המנית מроди לא הייתה נמוכה יותר ועתידה מעולם לא נראה מבטיח יותר. תסבירו לי, חברים. אני לא יודע."
לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
